競爭監(jiān)測

投資動向

博瑞醫(yī)藥與華潤三九達成合作

8月1日，博瑞生物醫(yī)藥（蘇州）股份有限公司發(fā)布公告，博瑞醫(yī)藥及關(guān)聯(lián)公司與華潤三九就公司Ⅰ類創(chuàng)新藥—BGM0504注射液在中國大陸地區(qū)（不包含香港、澳門及臺灣地區(qū)）的研發(fā)、注冊、生產(chǎn)及商業(yè)化達成合作，博瑞醫(yī)藥及關(guān)聯(lián)公司授予華潤三九一項僅與博瑞醫(yī)藥及關(guān)聯(lián)公司合作的可分許可的排他性合作開發(fā)實施許可及一項可分許可的獨占性商業(yè)化實施許可。按照協(xié)議，在滿足相關(guān)條件后，華潤三九將分階段就BGM0504支付最高2.82億元研發(fā)里程碑款以及額外銷售里程碑款（數(shù)額為新臨床適應(yīng)癥研發(fā)費用的50%與2850萬元孰低者）。博瑞醫(yī)藥僅需在產(chǎn)品上市后按凈銷售額比例向華潤三九支付服務(wù)費，無需讓渡其他權(quán)益。

強強聯(lián)合 加快推進國內(nèi)商業(yè)化進程

BGM0504注射液是博瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的GLP-1（胰高血糖素樣肽1）和GIP（葡萄糖依賴性促胰島素多肽）受體雙重激動劑，屬于境內(nèi)外均未上市化學藥品1類創(chuàng)新藥，是博瑞醫(yī)藥重金打造的王牌產(chǎn)品。BGM0504注射液可激動GIP和GLP-1下游通路，產(chǎn)生控制血糖、減重和治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）等生物學效應(yīng)，展現(xiàn)多種代謝疾病治療潛力。BGM0504注射液在中國2型糖尿病受試者中開展的II期臨床試驗（CTR202232464）的結(jié)果，展現(xiàn)出優(yōu)異的降糖/減重的綜合代謝獲益。試驗結(jié)果顯示，BGM0504在降糖效果和減重效果上均優(yōu)于司美格魯肽，在這場“頭對頭”試驗中展現(xiàn)了較強的治療潛力和市場競爭力，BGM0504降糖效果也超越了替爾泊肽的文獻數(shù)據(jù)。

BGM0504注射液II期減重研究（CTR20233198）顯示，目標劑量給藥24周的結(jié)果顯示，15mg組體重較基線平均降幅百分比（扣除安慰劑）為18.5%，15mg組體重較基線降低≥5%、≥10%、≥15%、≥20%、≥25%和≥30%的受試者比例分別為100%、86%、66%、35%、20%和7%。在相似基線情況下，BGM0504較短周期給藥的減重效果和綜合獲益非但不遜色于GLP-1賽道“雙雄”司美格魯肽和替爾泊肽的長周期療效，甚至在很多指標上有更好的表現(xiàn)。如果進一步延長治療周期，BGM0504或許能爆發(fā)更大的潛能。

整體來看，BGM0504注射液減重和2型糖尿病治療兩項適應(yīng)癥在國內(nèi)的Ⅱ期臨床試驗達成預期目標，截至2025年第一季度報告披露日，國內(nèi)III期臨床試驗處于入組和隨訪階段，均正在按計劃順利推進中；后續(xù)尚需完成國內(nèi)Ⅲ期臨床研究，并經(jīng)國家藥監(jiān)局審評、審批通過后方可在國內(nèi)生產(chǎn)上市。口服BGM0504片劑目前處于臨床前研究階段。

分析人士指出，由于BGM0504注射液目前已進入III期臨床階段，商業(yè)化進程臨近，博瑞醫(yī)藥需提前規(guī)劃營銷策略及銷售網(wǎng)絡(luò)建設(shè)。然而，若全部自建營銷市場團隊，成本高且耗時較長。因此，與具有強大市場能力的國內(nèi)企業(yè)合作能夠快速推進產(chǎn)品的商業(yè)化。

華潤三九主營核心業(yè)務(wù)定位于CHC健康消費品和處方藥領(lǐng)域，該公司與全國最優(yōu)質(zhì)的經(jīng)銷商和連鎖終端廣泛深入合作，覆蓋全國超過60萬家藥店。處方藥業(yè)務(wù)覆蓋全國數(shù)千家等級醫(yī)院和數(shù)萬家基層醫(yī)療機構(gòu)，公司具有成熟的處方藥推廣經(jīng)驗。在線上領(lǐng)域，公司與京東大藥房、阿里健康大藥房、平安好醫(yī)生等行業(yè)巨頭建立了緊密的戰(zhàn)略伙伴關(guān)系。博瑞醫(yī)藥借助華潤三九的營銷優(yōu)勢，有望快速進入醫(yī)院市場，以加速產(chǎn)品推廣。同時，多年來，華潤三九連續(xù)在中國非處方藥協(xié)會發(fā)布的非處方藥企業(yè)綜合排名中名列前茅，這些成熟經(jīng)驗無疑也將促進雙方在院外市場的合作。

仍保有產(chǎn)品所有權(quán) 積極探索海外市場

值得注意的是，根據(jù)協(xié)議約定，該項目合作并未發(fā)生專利權(quán)屬的變更，博瑞醫(yī)藥及關(guān)聯(lián)公司仍是BGM0504注射液項目現(xiàn)有專利的專利權(quán)人，同時博瑞醫(yī)藥全資子公司博瑞制藥將作為合作產(chǎn)品在合作區(qū)域內(nèi)的唯一MAH（醫(yī)療行業(yè)上市持有人），并承擔法律法規(guī)規(guī)定的應(yīng)由MAH承擔的全部義務(wù)和責任。也就是說，與華潤三九的合作不會影響博瑞積極探索海外市場。

根據(jù)雙方簽署的《合作研發(fā)協(xié)議》，華潤三九將獲得BGM0504注射液在中國大陸地區(qū)（不包含香港、澳門及臺灣地區(qū)）進行僅與博瑞醫(yī)藥及關(guān)聯(lián)公司合作的排他性合作開發(fā)的權(quán)利（可分許可）；BGM0504注射液在中國大陸地區(qū)（不包含香港、澳門及臺灣地區(qū)）進行獨占性商業(yè)化的權(quán)利（可分許可）；合作區(qū)域內(nèi)新產(chǎn)品許可、轉(zhuǎn)讓等類似合作的優(yōu)先合作權(quán)。同時，該協(xié)議也表達了雙方將在未來進行更深入研發(fā)合作的可能性。

雙方將各派三名代表組成聯(lián)合開發(fā)委員會，作為雙方協(xié)商、交流合作產(chǎn)品開發(fā)相關(guān)事項的平臺；合作產(chǎn)品任一目標適應(yīng)癥提交藥品上市申請后，雙方將各派三名代表組成聯(lián)合商業(yè)化委員會，作為雙方協(xié)商、交流合作產(chǎn)品商業(yè)化相關(guān)事項的平臺。

博瑞醫(yī)藥計劃將公司打造為減肥領(lǐng)域的領(lǐng)先品牌，BGM0504注射液是全面布局中的第一子。據(jù)悉，在此次合作中，博瑞醫(yī)藥將保持公司品牌和產(chǎn)品品牌的獨立性，華潤三九負責營銷，既能解決短期市場教育和市場進入問題，又不影響博瑞醫(yī)藥長期品牌建設(shè)和未來的新產(chǎn)品推廣。雙方將構(gòu)建全渠道推廣體系，加速產(chǎn)品價值釋放。在臨床研究合作方面，博瑞醫(yī)藥與華潤三九共同設(shè)計并探索全新的臨床試驗方案，為未來的學術(shù)營銷提供有力支持。這種合作模式將充分利用雙方優(yōu)勢，實現(xiàn)資源共享和互利共贏。

根據(jù)公司此前公告內(nèi)容，BGM0504注射液減重適應(yīng)癥在美國已獲批IND（新藥臨床試驗申請），目前在美國開展的US bridging臨床研究已基本完成、正在進行臨床總結(jié)報告；該產(chǎn)品的降糖適應(yīng)癥已由合作伙伴向印尼官方遞交IND申請，目前處于審評中。Insight數(shù)據(jù)庫顯示，截至目前，BGM0504已啟動4項III期臨床，3項在國內(nèi)進行（2項2型糖尿病+1項肥胖），1項在印度尼西亞進行（1項2型糖尿病）。

博瑞醫(yī)藥表示，本次協(xié)議的簽署有助于快速推進BGM0504注射液在中國的商業(yè)化進程，華潤三九將與公司共同分擔合作產(chǎn)品臨床試驗費用，同時借助華潤三九完善成熟的銷售渠道和豐富的市場推廣經(jīng)驗，將有利于推動BGM0504注射液覆蓋更廣泛的患者群體，符合公司戰(zhàn)略發(fā)展需要；公司致力于滿足全球患者未被滿足的臨床需求，本次合作將有利于公司創(chuàng)新成果快速轉(zhuǎn)化，助力公司以優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品服務(wù)國內(nèi)患者。本協(xié)議的順利履行不會對公司當期業(yè)績產(chǎn)生影響，預計在合作產(chǎn)品上市后會對公司未來的經(jīng)營業(yè)績產(chǎn)生積極影響。

（信息來源：經(jīng)濟參考報）

晶泰科技與DoveTree達成AI制藥合作

8月5日，晶泰科技宣布于2025年6月底，與DoveTree訂立了一份最終協(xié)議。根據(jù)該協(xié)議，晶泰科技將利用其基于“AI+機器人”的端到端人工智能藥物發(fā)現(xiàn)平臺，為DoveTree選定的多個主要針對腫瘤學、免疫及炎癥疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病及代謝失調(diào)領(lǐng)域的靶點，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)小分子及抗體類候選藥物，且DoveTree將獲得以上產(chǎn)品全球范圍的獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。

目前，晶泰科技已收到最終協(xié)議項下約定的5,100萬美元的首付款。在最終協(xié)議條款規(guī)限下，晶泰科技有權(quán)獲得4,900萬美元的進一步付款，并有資格獲得金額達58.9億美元的潛在監(jiān)管里程碑及商業(yè)里程碑付款，以及基于產(chǎn)品年度凈銷售額的潛在個位數(shù)百分點的特許權(quán)使用費。

晶泰科技2015年由三位物理學家創(chuàng)立，是一家基于量子物理，以人工智能賦能和機器人驅(qū)動的創(chuàng)新平臺型科技公司，利用量子物理、人工智能、云計算、機器人實驗等前沿技術(shù)領(lǐng)域打造了面向未來產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新型研發(fā)平臺。該平臺憑借共性技術(shù)集成優(yōu)勢，滿足微觀分子世界探索的需求，在生物醫(yī)藥行業(yè)成效顯著，大幅提升了研發(fā)效率和成功率，其溢出效應(yīng)已覆蓋至新材料、石油化工、新能源、農(nóng)業(yè)和沙漠治理等領(lǐng)域。

（信息來源：醫(yī)藥魔方）

阿里健康與翰森制藥簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議

7月30日，阿里健康與翰森制藥在杭州簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議。作為雙方合作的首期試點，雙方將圍繞翰森制藥旗下艾米替諾福韋片及中樞神經(jīng)系統(tǒng)管線的發(fā)展，以及戒煙藥酒石酸伐尼克蘭片的數(shù)字化營銷展開深度合作。

翰森制藥是中國領(lǐng)先的創(chuàng)新驅(qū)動型制藥企業(yè)，重點關(guān)注抗腫瘤、抗感染、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、代謝及自身免疫等重大疾病治療領(lǐng)域。截至目前，公司已上市7款創(chuàng)新藥，形成了豐富的產(chǎn)品管線。

國家衛(wèi)健委公布的2024中國成人煙草調(diào)查結(jié)果顯示，我國15歲及以上人群吸煙率為23.2%。藥物干預是戒煙的有效方式之一。翰森制藥旗下戒煙藥酒石酸伐尼克蘭片通過獨特的雙效機制，既能緩解戒斷不適癥狀，又能阻斷吸煙快感。

翰森制藥將攜手阿里健康共同探索數(shù)字化戒煙新路徑。從初始的戒煙意愿評估，到用藥期間的專業(yè)醫(yī)師在線咨詢，再到戒斷后的防復吸跟蹤。未來，雙方的合作將推展至更廣泛的產(chǎn)品領(lǐng)域，讓更多的創(chuàng)新藥物快速、精準地惠及患者。

（信息來源：阿里健康）

資本競合

瑪士撒拉完成超億元B+輪融資

近日，瑪士撒拉（上海）生物科技有限公司宣布完成超億元B+輪融資，本輪融資由產(chǎn)業(yè)投資方百聯(lián)商投和百聯(lián)摯高聯(lián)合領(lǐng)投，老股東弘暉基金、弘盛資本繼續(xù)追加投資，凱乘資本持續(xù)擔任獨家財務(wù)顧問。

本輪融資的順利完成，標志著公司在醫(yī)學營養(yǎng)領(lǐng)域的持續(xù)進階，募集資金將主要用于加強核心產(chǎn)品的持續(xù)研發(fā)投入、臨床試驗推進，持續(xù)鞏固公司在“臨床+消費”雙場景中的領(lǐng)先優(yōu)勢。

瑪士撒拉是一家專注于醫(yī)學營養(yǎng)的創(chuàng)新型企業(yè)，深耕行業(yè)十余年，已建立起涵蓋特殊醫(yī)學用途配方食品、控能減重營養(yǎng)食品與DGI食品三大產(chǎn)品體系的全矩陣布局。當前，公司已形成百余款醫(yī)學營養(yǎng)SKUs，擁有6張?zhí)蒯t(yī)批件及FDA注冊資質(zhì)，滿足從臨床治療到慢病管理、日常健康干預的多元化人群需求。

其中，特醫(yī)產(chǎn)品廣泛應(yīng)用于醫(yī)院臨床，為不同病種患者提供精準的醫(yī)學級營養(yǎng)支持；控能系列面向超重、肥胖及健康管理人群，實現(xiàn)對患者的全場景代餐干預；DGI系列則聚焦糖尿病、妊娠期高血糖等特殊群體，全方位滿足患者低升糖飲食管理的需求。

研發(fā)加碼布局，打造醫(yī)學營養(yǎng)創(chuàng)新引擎

依托在上海與泰州兩地設(shè)立的特醫(yī)食品專業(yè)研發(fā)中心，公司系統(tǒng)布局研發(fā)體系，持續(xù)推進從基礎(chǔ)配方、功能原料到臨床驗證的全鏈條創(chuàng)新。其中，公司不斷加碼特醫(yī)產(chǎn)品管線建設(shè)，圍繞糖尿病、腫瘤、手術(shù)創(chuàng)傷等重點領(lǐng)域穩(wěn)步推進多個特定疾病全營養(yǎng)項目的研發(fā)，臨床價值和產(chǎn)品準入效率均處于行業(yè)領(lǐng)先水平。憑借穩(wěn)固的臨床合作基礎(chǔ)與深厚的學術(shù)積累，瑪士撒拉的研發(fā)能力正成為推動特醫(yī)行業(yè)創(chuàng)新和公司差異化發(fā)展的核心引擎。

院內(nèi)外協(xié)同發(fā)力，打造多維商業(yè)化生態(tài)

在商業(yè)化方面，公司構(gòu)建起“院內(nèi)深耕+院外拓展”的協(xié)同模式。院內(nèi)已與全國30余家核心醫(yī)院建立合作，圍繞腫瘤、神經(jīng)、外科等重點病種共建營養(yǎng)學科體系，并為患者提供專業(yè)的診療級營養(yǎng)服務(wù)，提升康復質(zhì)量；在院外，公司借助其臨床資源優(yōu)勢，成功進入百聯(lián)、山姆、開市客等大型連鎖商超及健康零售渠道，推動醫(yī)學營養(yǎng)理念走向更廣泛的消費人群。旗下產(chǎn)品DGI堅果脆作為國內(nèi)首款低GI堅果類產(chǎn)品，已成為山姆超市相關(guān)類目單品銷量冠軍，彰顯公司在零售端的強勁市場競爭力。

瑪士撒拉創(chuàng)始人唐黎明表示：感謝百聯(lián)集團和老股東們對瑪士撒拉本輪融資的加持，相信公司借助百聯(lián)商超渠道端的資源賦能，業(yè)務(wù)將更上一層樓。公司聯(lián)合國內(nèi)多家臨床營養(yǎng)專家團隊，立足中國人群特點，研發(fā)出符合臨床需求的一系列醫(yī)學營養(yǎng)產(chǎn)品。目前已成功開發(fā)并上市超百款產(chǎn)品，實現(xiàn)了從臨床到日常的全場景醫(yī)學營養(yǎng)干預。未來，瑪士撒拉將繼續(xù)深化產(chǎn)品創(chuàng)新，推動醫(yī)學營養(yǎng)更廣泛地惠及患者與大眾，助力健康中國戰(zhàn)略的實現(xiàn)。

百聯(lián)商投表示：百聯(lián)集團以新質(zhì)生產(chǎn)力為引領(lǐng)，攜手國泰君安創(chuàng)新投等戰(zhàn)略合作伙伴，共同構(gòu)建健康消費新生態(tài)。通過科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)升級的雙輪驅(qū)動，與品牌商及行業(yè)伙伴深度布局大健康產(chǎn)業(yè)廣闊市場。百聯(lián)商投與國泰君安創(chuàng)新投共同設(shè)立產(chǎn)業(yè)基金，依托產(chǎn)業(yè)資源與專業(yè)投資管理優(yōu)勢，加速優(yōu)化投資布局，促進產(chǎn)投聯(lián)動，發(fā)揮投資助力產(chǎn)業(yè)發(fā)展的核心價值。瑪士撒拉作為醫(yī)學營養(yǎng)及健康食品的領(lǐng)跑者，憑借研發(fā)與創(chuàng)新優(yōu)勢持續(xù)推動產(chǎn)品及服務(wù)升級。本次投資將充分發(fā)揮雙方在產(chǎn)品端、渠道端的資源優(yōu)勢，實現(xiàn)協(xié)同互補，共同推動大健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。

百聯(lián)摯高表示：我們高度認可瑪士撒拉突破外資特醫(yī)壟斷的研發(fā)能力。正如二十年前中國藥企的進口替代路徑，瑪士撒拉在千億大健康賽道中，立足于泰州中國醫(yī)藥城，逐步構(gòu)建起以本土研發(fā)為核心、臨床循證為基礎(chǔ)的中國特色營養(yǎng)標準體系。本次百聯(lián)摯高與百聯(lián)商投聯(lián)合投資，將充分發(fā)揮產(chǎn)業(yè)資本的協(xié)同優(yōu)勢，賦能瑪士撒拉加速線下渠道布局，讓臨床級營養(yǎng)產(chǎn)品走出醫(yī)院，踐行醫(yī)學普惠化。我們期待瑪士撒拉成為醫(yī)學營養(yǎng)領(lǐng)域的領(lǐng)導者。

弘暉基金表示：基于對瑪士撒拉團隊的高度認可及公司在醫(yī)學營養(yǎng)領(lǐng)域的戰(zhàn)略價值，弘暉基金本輪持續(xù)加碼投資，助力公司研發(fā)更適應(yīng)中國人群的創(chuàng)新特醫(yī)產(chǎn)品，共同推動醫(yī)學營養(yǎng)事業(yè)發(fā)展，造福社會。

弘盛資本表示：瑪士撒拉是國內(nèi)領(lǐng)先的醫(yī)學營養(yǎng)企業(yè)。自我方投資以來，2025年公司在唐總的帶領(lǐng)下進一步擴大了在特殊醫(yī)學營養(yǎng)、DGI控糖、控能三大業(yè)務(wù)板塊的協(xié)同優(yōu)勢，實現(xiàn)了較多業(yè)績進展。期待與唐總團隊攜手共進，共同實現(xiàn)讓醫(yī)學營養(yǎng)遍天下的美好愿景。

凱乘資本表示：感謝瑪士撒拉對凱乘資本的認可與支持。凱乘資本專注生物醫(yī)療領(lǐng)域，致力于發(fā)掘和支持具有創(chuàng)新能力和成長潛力的優(yōu)秀企業(yè)。在唐黎明先生的帶領(lǐng)下，瑪士撒拉已成為醫(yī)學營養(yǎng)領(lǐng)域的領(lǐng)先者，并實現(xiàn)多元業(yè)務(wù)突破。我們相信，依托堅實的團隊和股東支持，瑪士撒拉將持續(xù)引領(lǐng)國內(nèi)醫(yī)學營養(yǎng)市場，邁向國際一流，推動中國醫(yī)學營養(yǎng)產(chǎn)業(yè)走向新高度。

（信息來源：醫(yī)藥魔方）

賾靈生物B+輪融資近4億元，啟明創(chuàng)投領(lǐng)投

近日，成都賾靈生物醫(yī)藥科技有限公司宣布完成近4億元人民幣融資。本輪融資由啟明創(chuàng)投領(lǐng)投，高榕創(chuàng)投、濟峰資本、齊濟投資、五源資本及中源投資跟投，四川生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集團持續(xù)投資。

本輪融資資金將重點用于推進多款具有全球競爭力的創(chuàng)新藥物進入關(guān)鍵性III期臨床研究，并支持新研發(fā)管線的持續(xù)拓展。同時，賾靈生物將強化三大核心技術(shù)平臺——“結(jié)構(gòu)生物學平臺”“AI驅(qū)動的藥物設(shè)計平臺”以及“類器官-PDX雙軌驗證平臺”。依托上述技術(shù)平臺，賾靈生物正加速布局具有差異化的分子骨架及全新靶點的創(chuàng)新藥物管線，致力于解決未滿足的臨床需求。

賾靈生物成立于2019年，是一家以結(jié)構(gòu)生物學與人工智能驅(qū)動的創(chuàng)新藥物研發(fā)公司。賾靈生物聚焦臨床未滿足的重大醫(yī)療需求，專注于腫瘤、自身免疫性疾病、炎癥及神經(jīng)系統(tǒng)疾病等重點治療領(lǐng)域，致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)并商業(yè)化同類首創(chuàng)(First-in-Class,FIC)和同類最佳(Best-in-Class,BIC)的創(chuàng)新藥物。公司已構(gòu)建起覆蓋新藥研發(fā)全生命周期的綜合創(chuàng)新平臺，具備AI分子設(shè)計、結(jié)構(gòu)生物學、基于類器官的高通量篩選、PDX模型構(gòu)建、CMC研究、臨床策略制定與執(zhí)行及新藥注冊申報等全流程協(xié)同能力，持續(xù)賦能源頭創(chuàng)新向臨床價值實現(xiàn)的高效轉(zhuǎn)化。

目前，賾靈生物已自主研發(fā)了7款具有差異化和國際競爭力的全球權(quán)益產(chǎn)品，構(gòu)建了覆蓋多個重大疾病領(lǐng)域的管線，其中1個適應(yīng)癥進入關(guān)鍵性臨床III期，5個適應(yīng)癥進入臨床II期。公司核心產(chǎn)品甲磺酸普依司他（Purinostat Mesylate,PM）為全球首個單藥用于復發(fā)/難治性淋巴瘤臨床試驗的高選擇性HDAC抑制劑。目前，甲磺酸普依司他單藥已完成I期治療血液瘤以及IIa/IIb期治療復發(fā)/難治性彌漫大B細胞淋巴瘤（r/r DLBCL）的全國多中心臨床試驗，同步也在進行T淋巴瘤、實體瘤、乳腺癌的I/II期臨床。在r/r DLBCL的IIa期研究中，其客觀緩解率（ORR）達到69.0%，不劣于甚至優(yōu)于雙抗、ADC藥物聯(lián)合治療的效果（ORR約50%-65%）。目前，該產(chǎn)品已順利進入關(guān)鍵性III期臨床研究。

另一款重磅產(chǎn)品馬來酸氟諾替尼（Flonoltinib Maleate，F(xiàn)M）為具有FIC潛力的高選擇性JAK2/FLT3/CDK6三靶點抑制劑，在骨髓纖維化（Myelofibrosis，MF）的臨床開發(fā)中展現(xiàn)出顯著且具有突破性的療效。在主要終點（經(jīng)IRC評估的24周脾臟體積應(yīng)答率）中，F(xiàn)M治療組達到脾臟體積縮小≥35%（SVR35）的患者比例超過80%。且在部分接受FM治療患者中觀察到骨髓纖維化程度（經(jīng)系列骨髓活檢病理學評估）的顯著減輕，部分病例顯示出組織學逆轉(zhuǎn)的跡象。馬來酸氟諾替尼有望成為骨髓增殖性腫瘤患者的重要治療選擇，推動該疾病領(lǐng)域治療格局的演進。其獨特的全球首創(chuàng)作用機制以及目前觀察到的臨床獲益，使其在現(xiàn)存顯著未滿足醫(yī)療需求的骨髓纖維化適應(yīng)癥中具備成為潛在優(yōu)勢療法的前景，并即將進入關(guān)鍵性III期臨床研究。

目前，賾靈生物已累計獲得發(fā)明專利34項，其中國際發(fā)明專利17項；另有45項國際、國內(nèi)專利正在申請中。公司已獲得中國國家藥監(jiān)局及美國FDA臨床批件共計19件。

通過將“結(jié)構(gòu)生物學解析”“AI藥物設(shè)計”與“類器官-PDX雙軌驗證”三大核心技術(shù)平臺深度融合，賾靈生物成功構(gòu)建了獨特的“端到端”新藥研發(fā)創(chuàng)新引擎，無縫貫穿從靶點驗證、分子設(shè)計、分子優(yōu)化到體內(nèi)驗證的全鏈條研發(fā)流程，持續(xù)驅(qū)動具有全新靶點機制與差異化分子結(jié)構(gòu)的原創(chuàng)新藥加速進入臨床開發(fā)，以解決全球范圍內(nèi)的重大未滿足醫(yī)療需求。

結(jié)構(gòu)生物學與AI藥物設(shè)計深度融合的小分子新藥發(fā)現(xiàn)平臺

賾靈生物打造的結(jié)構(gòu)生物學/AI藥物設(shè)計/類器官-PDX雙軌驗證三位一體創(chuàng)新引擎，持續(xù)賦能全球新藥研發(fā)。賾靈生物團隊依托其深厚的結(jié)構(gòu)生物學解析能力，在全球首次揭示微管蛋白上三個全新藥物結(jié)合位點及其獨特的作用機制，這一具有里程碑意義的原創(chuàng)發(fā)現(xiàn)，為開發(fā)基于微管蛋白的新一代ADC藥物Payload奠定了全新的結(jié)構(gòu)基礎(chǔ)與設(shè)計范式。針對小分子創(chuàng)新藥研發(fā)中的分子設(shè)計與優(yōu)化瓶頸，公司自主構(gòu)建了多個原創(chuàng)AI藥物設(shè)計算法模塊：局部結(jié)構(gòu)導向分子生成算法(LSDC)——顯著增強分子骨架多樣性，高效探索新穎化學空間；多維粗粒度數(shù)據(jù)融合分子生成算法(CMD-GEN)——提升分子生成效率與精準度，優(yōu)化設(shè)計路徑；物理公式引導腦滲透性預測算法(CMD-FGKp,uu)——高精度預測藥物腦部遞送潛力(Kp,uu)，加速中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物開發(fā)。這些創(chuàng)新算法構(gòu)成的AI矩陣，大幅提升了分子設(shè)計的創(chuàng)新性、成藥性預測的準確性及整體研發(fā)效率。

高通量類器官篩選平臺與PDX藥效學評價平臺

在臨床前研究體系構(gòu)建上，賾靈生物依托四川大學華西醫(yī)院豐富的產(chǎn)學研一體化資源，構(gòu)建了覆蓋肝癌、胃癌、結(jié)直腸癌、胰腺癌、乳腺癌、腦膠質(zhì)瘤等重大及難治性腫瘤的類器官藥物篩選平臺。該平臺高度模擬患者真實腫瘤微環(huán)境，顯著縮短早期藥物篩選周期，提升了臨床前預測的可靠性及臨床轉(zhuǎn)化成功率。

同時，依托長期技術(shù)積淀，公司已系統(tǒng)構(gòu)建涵蓋B細胞淋巴瘤、T細胞淋巴瘤、白血病等血液腫瘤的多種基因突變與耐藥PDX模型平臺，并同步建立了包括乳腺癌、胃癌、胰腺癌等多種實體瘤的PDX模型。針對特定靶點和機制的定制化研發(fā)需求，公司還可通過逆轉(zhuǎn)錄病毒介導和骨髓移植技術(shù)精準開發(fā)原發(fā)小鼠模型，為創(chuàng)新藥物提供從分子設(shè)計到體內(nèi)驗證的全鏈條支撐。

本輪投資由多家專業(yè)投資機構(gòu)參與，充分體現(xiàn)了市場對賾靈生物研發(fā)成果與未來潛力的高度認可。賾靈生物將持續(xù)堅守創(chuàng)新驅(qū)動戰(zhàn)略，加快全球化布局步伐，進一步釋放在結(jié)構(gòu)生物學、AI藥物設(shè)計等前沿領(lǐng)域的平臺優(yōu)勢，不斷提升產(chǎn)品在國際市場的適應(yīng)性與競爭力，攜手全球合作伙伴共創(chuàng)多方共贏的新格局。

賾靈生物創(chuàng)始人陳俐娟教授表示：“在全球醫(yī)藥行業(yè)資本市場趨冷、生物醫(yī)藥行業(yè)融資放緩的環(huán)境下，賾靈生物仍能夠快速完成B+輪融資，充分體現(xiàn)了投資人對我們的發(fā)展戰(zhàn)略和研發(fā)成果的高度認可。隨著公司2個核心品種進入關(guān)鍵性III期臨床研究，公司正堅定邁向國際化發(fā)展之路。2025年將成為賾靈生物全球化的元年，我們將加速布局海外市場，向全球創(chuàng)新藥的中心舞臺挺進。”

啟明創(chuàng)投合伙人、醫(yī)療健康行業(yè)共同負責人陳侃博士表示：“賾靈生物依托全鏈條的創(chuàng)新藥物平臺，成功推動了多個新藥的高效臨床轉(zhuǎn)化，并在多種治療領(lǐng)域展現(xiàn)出令人振奮的臨床療效。我們相信，隨著海外臨床的同步啟動，賾靈生物將在全球創(chuàng)新藥舞臺上嶄露頭角，展現(xiàn)出強大的創(chuàng)新活力與發(fā)展?jié)摿Α！?/span>

（信息來源：醫(yī)藥魔方）

同源康醫(yī)藥配股融資1.57億港元

8月5日，同源康醫(yī)藥發(fā)布公告稱，已于8月4日完成配售協(xié)議所載的所有條件。配售代理已按每股配售股份17.01港元的配售價成功配售合共9,230,000股配售股份予不少于六名承配人。

此次配售，同源康醫(yī)藥所得款項總額約為1.57億港元，所得款項凈額（經(jīng)扣除配售傭金及配售事項其他相關(guān)成本及開支后）約為1.55億港元，按此基準，凈發(fā)行價約為每股配售股份16.76港元。

同源康醫(yī)藥擬按如下方式分配配售事項所得款項凈額：

(i)約60%，或約9,284萬港元，用于現(xiàn)有管線的研發(fā)及商業(yè)化；

(ii)約30%，或約4,642萬港元，用于加強其內(nèi)部研發(fā)技術(shù)能力及擴展其產(chǎn)品組合；

(iii)約10%，或約1,547萬港元，用于營運資金及一般企業(yè)用途。

今年4月，同源康醫(yī)藥宣布已向國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）提交了其在研1類新藥甲磺酸艾多替尼片（TY-9591）的Pre-NDA申請，并稱該藥有望成為全球首款針對非小細胞肺癌（NSCLC）腦轉(zhuǎn)移患者的第三代EGFR-TKI。此前，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已將艾多替尼納入附條件上市品種，用于治療EGFR敏感突變NSCLC腦轉(zhuǎn)移患者。

（信息來源：醫(yī)藥魔方）

演生潮：完成數(shù)億元人民幣Pre-A融資

近日，演生潮(北京)生物科技有限公司成功完成數(shù)億元人民幣Pre-A融資。本輪融資由國生資本（成都生物城基金）牽頭，啟明創(chuàng)投、元生創(chuàng)投、成都科創(chuàng)投聯(lián)合領(lǐng)投，首發(fā)展、水木清華校友種子基金、無名創(chuàng)投等投資機構(gòu)跟投。

本輪募集資金將主要用于支持核心管線YSC001的臨床開發(fā)、YSC002的臨床前開發(fā)，同時也將加速公司國際化戰(zhàn)略布局和與跨國藥企的BD合作。

YSC001通過靶向GPCR同時刪除致病性T、B細胞亞群，有望實現(xiàn)精準治療與安全性的結(jié)合，開創(chuàng)免疫重置的新途徑。這一全新機制有望廣泛用于包括系統(tǒng)性紅斑狼瘡、類風濕性關(guān)節(jié)炎、干燥綜合征、多發(fā)性硬化、白癜風、類天皰瘡、皮肌炎在內(nèi)的多種自身免疫性疾病。該藥物已在臨床前研究中展現(xiàn)出顯著優(yōu)于現(xiàn)有陽性對照藥物的療效，計劃于今年正式進入臨床試驗階段。

YSC002針對驅(qū)動慢性炎癥疾病的一種蛋白酶（原始發(fā)現(xiàn)發(fā)表于《自然》），正以抗體、多肽、小分子等藥物形式同步開發(fā)，有望應(yīng)用于慢性鼻竇炎伴鼻息肉、過敏性鼻炎、哮喘、特應(yīng)性皮炎、慢阻肺、肺纖維化等慢性炎癥疾病，實現(xiàn)靶向治療全新突破。YSC002的候選藥物分子在臨床前研究中表現(xiàn)出優(yōu)于陽性對照的藥效，開發(fā)進展順利。

演生潮還將基于清華大學醫(yī)學院團隊科研成果持續(xù)拓展多個具有FIC潛力的創(chuàng)新管線，其中YSC003已完成立項并進入實際研發(fā)階段。

（信息來源：藥融圈）

市場風云

中國創(chuàng)新藥巨龍的攀登：從對外授權(quán)走向全球扎根

孫飄揚站在恒瑞醫(yī)藥發(fā)展的舵位上，多年前便勾勒出一幅清晰的航線圖：中國創(chuàng)新藥出海，將倚重兩條主航道——積極的商務(wù)拓展（BD），以及核心的“License-out”（對外授權(quán)）。如今，這幅藍圖正從紙面緩緩駛?cè)氍F(xiàn)實的海域。

2018至2024這六年航程，恒瑞已悄然完成了13筆對外授權(quán)交易。這些合約背后，潛藏著一組驚人的數(shù)字：涉及16個分子實體，潛在總交易額約為140億美元，首付款總額約為6億美元，另獲得若干合作伙伴的股權(quán)。

2025年，恒瑞“出海”烽火繼續(xù)點燃。今年3月，一紙價值19.7億美元的合約，將其在研的脂蛋白(a)（Lp(a)）口服小分子項目，鄭重交予全球制藥巨頭默沙東；同年7月，與葛蘭素史克（GSK）的握手，又為恒瑞帶來了5億美元的即時“彈藥”和高達120億美元的未來收益藍圖。

恒瑞的頻頻亮劍，絕非孤帆遠影。它折射的是中國創(chuàng)新藥在全球BD舞臺上，正迎來一股持續(xù)升溫的熱潮。這波熱潮，既是國際醫(yī)藥界對中國原創(chuàng)“智”藥能力的首肯，也昭示著全球目光正聚焦于這片東方大陸上孕育的研發(fā)管線與技術(shù)潛力。然而，當掌聲響起，一個冷靜的叩問也隨之浮現(xiàn)：這些動輒十億美元、百億美元的交易，是否在透支未來，用“長期發(fā)展的可能性”換取眼前的“短期紅利”？

市場觀察者們則試圖撥開喧囂。有資深券商醫(yī)藥分析師指出，驅(qū)動中國藥企駛向深藍的核心引擎，已然是扎扎實實的“創(chuàng)新驅(qū)動”。在這一波浪潮中，恒瑞醫(yī)藥、信達生物等龍頭企業(yè)的崛起路徑，具有深刻的示范意義。“它們并非依賴資本市場的喧囂噱頭，或是單一的商務(wù)‘花架子’。”該分析師強調(diào)，“其構(gòu)筑的，是憑借硬核研發(fā)實力支撐起的、可持續(xù)發(fā)展的核心競爭力。”

這種底氣，源自企業(yè)堅實的基本面。“僅憑中國本土市場，這些頭部創(chuàng)新藥企已能穩(wěn)健航行，這本身就是一個強有力的信號——中國創(chuàng)新藥領(lǐng)域，已積蓄起不容忽視的產(chǎn)業(yè)實力。”該分析師進一步闡釋，“恒瑞持續(xù)產(chǎn)出的創(chuàng)新成果，其含金量已穩(wěn)居國際前沿梯隊；而信達生物在研發(fā)效率與商業(yè)化能力上的飛躍，更是業(yè)內(nèi)共睹。”

當下，一幅前所未有的圖景正在展開：在政策東風的護航、資本活水的灌注，以及關(guān)鍵技術(shù)瓶頸的不斷突破下，中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)，昂首邁入了它的“黃金時代”。這片熱土上，一批本土藥企正以各自鮮明的航跡破浪前行：有的深扎本土，構(gòu)筑穩(wěn)固的“大后方”；有的借力“License-out”，將國際巨頭的真金白銀轉(zhuǎn)化為反哺研發(fā)創(chuàng)新的“燃料”；更有先行者，已將產(chǎn)能與商業(yè)化網(wǎng)絡(luò)的觸角，直接布局于海外市場的前沿陣地……它們形態(tài)各異，卻殊途同歸，共同詮釋著“中國創(chuàng)新”在全球醫(yī)藥版圖上日益清晰、日益重要的核心價值坐標。

穿越“雙十”魔咒航道

“十億美金，十年光陰”——這被奉為創(chuàng)新藥研發(fā)的金科玉律，更像一道揮之不去的“魔咒”。在漫長的時間荒野和資本的巨壑面前，多少雄心壯志的藥企步履蹣跚，甚至折戟沉沙。然而，當中國創(chuàng)新藥軍團揚帆出海，一種名為“BD”（商務(wù)拓展）的模式，正悄然成為他們穿越周期迷霧、加速駛向全球的關(guān)鍵引擎。它帶來的，不僅是真金白銀的即時補給，更是分擔風險、鎖定未來的生存智慧。

深入全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的肌理，一場深刻的結(jié)構(gòu)性變革正在發(fā)生，為中國BD交易的爆發(fā)提供了難得的時代風口。咨詢機構(gòu)Evaluate Pharma預測：2023～2028年全球醫(yī)藥行業(yè)將迎來“專利懸崖”高峰，原研藥專利到期帶來的總風險敞口高達3540億美元（按產(chǎn)品銷售額計），占2022年全球醫(yī)藥市場總規(guī)模的32%。

以近三年專利到期且年銷售額超10億美元的美國品牌藥為例，仿制藥或生物類似藥上市后，首年銷售額平均下降37%，次年降幅超60%，最終僅剩專利到期前的25%～30%。市場“空窗期”的出現(xiàn)，使得全球巨頭對優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新資產(chǎn)的需求愈發(fā)迫切，而中國創(chuàng)新藥的快速崛起恰好填補了這一缺口。而恰在此時，中國創(chuàng)新藥，以其日益成熟的研發(fā)實力和豐富的管線儲備，成為了填補這片空白的關(guān)鍵力量。

數(shù)據(jù)，是時代最冷靜的注腳。《2024中國醫(yī)藥授權(quán)許可BD交易年度報告》顯示，2024年中國醫(yī)藥BD交易總額飆升至640.8億美元，創(chuàng)下歷史新高，其中出海交易規(guī)模達577.5億美元。

BD，已從戰(zhàn)術(shù)選擇，躍升為中國藥企全球化戰(zhàn)略的核心支柱。這股交易熱潮，正以前所未有的力量，推動著一批中國藥企實現(xiàn)跨越式的蛻變：百利天恒在2023年末與制藥巨頭百時美施貴寶（BMS）達成的一筆關(guān)于前沿雙抗ADC藥物的重磅授權(quán)，在2024年上半年便帶來了8億美元的“及時雨”。這筆款項，直接推動其營業(yè)收入實現(xiàn)了令人瞠目的1685.19%同比增長；康寧杰瑞在2024年先后與ArriVent、Glenmark以及本土伙伴石藥集團達成三筆合作，潛在總金額超過125億元人民幣，編織起一張覆蓋全球的研發(fā)與商業(yè)網(wǎng)絡(luò)。

時間進入2025年上半年，這股勢頭愈演愈烈。西南證券研報捕捉到了市場的火熱：上半年出海交易已超50起，總金額突破480億美元。國產(chǎn)雙抗/多抗、減肥神藥GLP-1受體激動劑，以及被譽為“魔法導彈”的ADC藥物，正成為中國藥企出海征途上的新增量引擎。

其中，三生制藥與輝瑞就PD-1/VEGF雙特異性抗體SSGJ-707達成高達12.5億美元首付款的重磅授權(quán)交易，一舉刷新國產(chǎn)創(chuàng)新藥出海首付款紀錄。7月底，招銀國際發(fā)布研報稱該授權(quán)協(xié)議已正式生效，輝瑞將推進707在NSCLC（非小細胞肺癌）及其他實體瘤的全球III期臨床，并由此將三生制藥的目標價從28.32港元上調(diào)至37.67港元。

BD模式的深遠影響，更在于它正悄然重塑中國創(chuàng)新藥企的底層發(fā)展邏輯。高特佳投資集團副總經(jīng)理王海蛟指出，近期創(chuàng)新藥市場熱度為藥企打開再融資窗口，而大額BD交易的爆發(fā)更打破了傳統(tǒng)“產(chǎn)品獲批上市后才能現(xiàn)金回流”的模式。通過license-out等BD模式，創(chuàng)新藥可在研發(fā)階段實現(xiàn)資金回籠，大幅縮短投資人的回報周期。這種模式既驗證了創(chuàng)新價值的市場認可，也為企業(yè)持續(xù)投入研發(fā)提供了資金支撐。

眼下，BD模式，已不僅是一條交易的路徑，它更像是一條穿越“雙十魔咒”的時間加速器，一條連接中國智慧與全球需求的價值兌現(xiàn)通道。

政策與資本澆灌中國創(chuàng)新

BD交易曲線的持續(xù)上揚，并非憑空而來。它的背后，是一片被精心耕耘了十年的產(chǎn)業(yè)沃土——那是政策暖風與資本活水共同作用的結(jié)果，為中國生物醫(yī)藥的黃金時代，悄然筑牢了最堅實的根基。

政策層面，中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)政策體系持續(xù)完善：藥品審評審批改革大幅縮短新藥上市周期，專利鏈接制度為創(chuàng)新回報保駕護航，醫(yī)保談判與準入機制為創(chuàng)新藥開辟廣闊市場空間，“三醫(yī)聯(lián)動”改革更構(gòu)建起覆蓋研發(fā)、審批、生產(chǎn)、準入的全鏈條政策生態(tài)，形成“創(chuàng)新有回報、臨床有需求”的良性循環(huán)。

資本層面，2018年港交所18A規(guī)則打破未盈利生物科技公司上市壁壘，截至2024年已有56家醫(yī)藥企業(yè)通過該通道上市，累計融資超1100億港幣；科創(chuàng)板“市值+研發(fā)”上市標準、北交所差異化服務(wù)，則進一步構(gòu)建起多層次融資體系。

政策與資本的雙重加持，推動中國創(chuàng)新藥研發(fā)實現(xiàn)質(zhì)的飛躍。清華大學藥品監(jiān)管科學研究院在《十年回顧與展望》中記錄了這一場靜默的質(zhì)變：2024年，本土企業(yè)活躍的創(chuàng)新藥研發(fā)管線數(shù)量達到3575個，歷史性地超越美國，登頂全球。更具里程碑意義的是，全球首創(chuàng)（FIC）藥物的數(shù)量，從2015年僅有的9個，一路飆升至120個，占比突破30%。研發(fā)管線的整體增速（15.1%），更是遠遠甩開了全球平均線。數(shù)字背后，是中國創(chuàng)新藥研發(fā)從“跟跑”到“并跑”，甚至在部分領(lǐng)域嘗試“領(lǐng)跑”的集體躍升。

然而，當BD交易的盛宴如火如荼，一個關(guān)乎未來的冷靜之問始終縈繞在產(chǎn)業(yè)上空：僅靠BD的“點石成金”，能否支撐起創(chuàng)新藥企的百年基業(yè)？

前述券商分析師坦言：“BD模式固然能在短期內(nèi)帶來財富的躍升，但絕非長久之計。最終，企業(yè)核心競爭力的根基，仍在于構(gòu)建起強大的自主商業(yè)化能力。對于當下的Biotech（創(chuàng)新藥企）而言，借力BD維持生存與發(fā)展是現(xiàn)實的階梯。但當它們具備一定基礎(chǔ)后，必須未雨綢繆。”

在該分析師看來，未來的關(guān)鍵，在于企業(yè)能否掌握自主決策權(quán)，找到那條最契合自身基因的發(fā)展路徑。“值得欣喜的是，行業(yè)已逐漸擁有了這樣的選擇空間。我們看到，一些企業(yè)雖憑借核心產(chǎn)品實現(xiàn)了盈利，但在職業(yè)經(jīng)理人團隊建設(shè)、精細化管理等企業(yè)運營體系的深層構(gòu)建上，仍顯稚嫩。而恒瑞醫(yī)藥與信達生物的實踐，正為我們勾勒出一條從‘產(chǎn)品驅(qū)動’向‘運營中獲益’轉(zhuǎn)型的清晰軌跡，為后來者樹立了極具價值的標桿。”

恒瑞醫(yī)藥的業(yè)績答卷印證了轉(zhuǎn)型成效。2024年公司實現(xiàn)營業(yè)收入279.85億元，同比增長22.63%，歸母凈利潤63.37億元，同比增長47.28%。商業(yè)化層面，其累計106個產(chǎn)品納入國家醫(yī)保目錄（含15款創(chuàng)新藥）。這種跨越單一產(chǎn)品依賴的能力正是長期競爭力的核心支撐。

另一邊，信達生物董事長俞德超將2025年定義為關(guān)鍵之年，他提出“保持腫瘤領(lǐng)域領(lǐng)先、實現(xiàn)慢病商業(yè)化啟航、推動新一代管線全球開發(fā)”的目標，計劃2027年達成200億元產(chǎn)品收入，2030年推動5個管線進入全球三期臨床。盡管當前海外臨床試驗仍以I/II期為主，短期200億元銷售目標需依托中國市場，但核心產(chǎn)品瑪仕度肽有望成為支撐增長的“最大單品”，為其全球布局奠定基礎(chǔ)。

在政策與資本的雙輪驅(qū)動下，在龍頭企業(yè)的率先探索與示范引領(lǐng)中，中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)正經(jīng)歷一場深刻的蛻變——從早期粗放的“規(guī)模積累”，昂首邁向追求“價值創(chuàng)造”的更高階段。這種轉(zhuǎn)型，不僅是一家家企業(yè)個體競爭力的淬煉與升級，更是一個產(chǎn)業(yè)在黃金發(fā)展期走向成熟的核心標志。它為中國創(chuàng)新藥最終實現(xiàn)從“全球跟跑”到“全球領(lǐng)跑”的歷史性跨越，悄然鋪下了最堅實的一塊基石。

黃金時代的光芒，正源于此。

從“出海”到扎根

在中國創(chuàng)新藥的黃金浪潮中，一批領(lǐng)航者正將目光投向更深邃的海洋——他們的全球化步伐，已從單一的產(chǎn)品“揚帆出海”，進化到在研發(fā)、產(chǎn)能與商業(yè)化的全鏈條上構(gòu)筑海外根基。這不再僅是產(chǎn)品的遠行，而是以綜合商業(yè)能力為核心的系統(tǒng)性遠征，標志著中國創(chuàng)新藥在全球產(chǎn)業(yè)版圖上的坐標，正經(jīng)歷一場深刻的價值躍遷。

《十年回顧與展望》也指出，創(chuàng)新藥出海是中國制藥企業(yè)獲得研發(fā)資金，提升競爭力和品牌價值的重要戰(zhàn)略。自2019年百濟神州的澤布替尼在美國成功獲批實現(xiàn)零的突破，中國創(chuàng)新藥企業(yè)的全球化進程明顯加快，實現(xiàn)產(chǎn)品數(shù)量增長和出海范圍拓寬。

在這場遠征中，百濟神州無疑被視作一面風向標。從其核心產(chǎn)品澤布替尼的業(yè)績可見一斑：今年一季度，澤布替尼全球銷售額飆升至56.92億元，同比增長63.7%。在美國這個全球醫(yī)藥競爭最激烈的角斗場，澤布替尼銷售額達40.41億元，增長61.9%，并歷史性地在本季度登頂美國BTK抑制劑市場份額首位。

百濟神州全球總裁吳曉濱近日在行業(yè)論壇上表示，澤布替尼2024年全球銷售額，已超越中國所有PD-1產(chǎn)品2023年銷售額的總和，且遠未達峰值。“對比全球巨頭默沙東，其K藥（帕博利珠單抗）在全球市場的年銷售額達300億美元。這昭示著，唯有在全球主流市場站穩(wěn)腳跟，中國創(chuàng)新藥才算真正‘強大’。”

海外市場的高毛利特性更成為盈利關(guān)鍵。以百濟神州另一款拳頭產(chǎn)品替雷利珠單抗為例，其美國市場定價是國內(nèi)醫(yī)保支付價的20余倍；億帆醫(yī)藥旗下創(chuàng)新藥Ryzneuta（艾貝格司亭α注射液）在美國終端定價4600美元/支，是國內(nèi)醫(yī)保定價（2388元/支）的14倍。

這種“高價差”不僅驗證了中國創(chuàng)新藥的海外附加值潛力，更倒逼企業(yè)優(yōu)化“中美雙報”策略，以全球市場反哺研發(fā)投入，形成創(chuàng)新正循環(huán)。隨著和黃醫(yī)藥的呋喹替尼、君實生物的特瑞普利單抗、百濟神州的替雷利珠單抗等產(chǎn)品陸續(xù)獲得美國FDA批準上市，國際化道路逐漸清晰，國產(chǎn)創(chuàng)新藥出海進入兌現(xiàn)期。

不過，全球化進程中的市場準入挑戰(zhàn)不容忽視。上述券商分析師也強調(diào)，布局美國市場必須將地緣政治因素納入核心考量范疇。“這一領(lǐng)域的變數(shù)需要長期跟蹤研判，全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的格局，深度受制于國際關(guān)系的波譎云詭。當前中美之間在關(guān)稅等貿(mào)易環(huán)境上的不確定性客觀存在，這為企業(yè)海外布局投下了現(xiàn)實的陰影。”

該分析師進一步指出，盡管百濟神州等龍頭通過在美國設(shè)廠構(gòu)建本地化能力的模式值得借鑒，但動輒8億美元級別的建廠投入，對多數(shù)創(chuàng)新藥企而言難以承受。

“這類戰(zhàn)略決策需要企業(yè)結(jié)合自身資金實力審慎評估。但同時必須認清現(xiàn)實：美國作為全球最大的醫(yī)藥市場，對Biotech的生存與發(fā)展至關(guān)重要，脫離這一市場很難實現(xiàn)全球化的持續(xù)增長。因此，如何在風險與機遇間找到平衡，制定適配自身的美國市場策略，是中國創(chuàng)新藥企實現(xiàn)長遠發(fā)展的關(guān)鍵課題。”上述分析師說道。

展望前方，吳曉濱描繪了中國創(chuàng)新藥未來的三重圖景：全球臨床試驗的蓬勃增長、國際授權(quán)合作的日益緊密，以及多技術(shù)平臺催生的差異化產(chǎn)品如春筍涌現(xiàn)。“一枝獨秀不是春，百花齊放春滿園。”吳曉濱強調(diào)，中國創(chuàng)新藥的目標絕非一家獨大，而是構(gòu)建全行業(yè)協(xié)同共進的繁榮生態(tài)。

當政策的持續(xù)賦能、資本的精準灌溉與企業(yè)的創(chuàng)新突圍交織共振，一幅嶄新的產(chǎn)業(yè)圖景正在展開——“研發(fā)有動力、臨床有轉(zhuǎn)化、市場有回報、全球有地位”的良性生態(tài)正逐步成型。這不僅僅是一個個企業(yè)的成長史詩，更是一個產(chǎn)業(yè)在黃金時代發(fā)出的鏗鏘宣言——中國創(chuàng)新藥，正以不可阻擋之勢，在全球醫(yī)藥的宏大敘事中，刻下屬于“中國智慧”的深刻印記，向著價值鏈的更高端，穩(wěn)健攀登。

（信息來源：21經(jīng)濟網(wǎng)）

國家醫(yī)保局已制定“新上市藥品首發(fā)價格機制”，中國創(chuàng)新藥或邁向定價新周期

7月31日，央視新聞在其發(fā)布的“國家醫(yī)保局支持腦機接口等新技術(shù)進入臨床并收費”報道中提到，為鼓勵藥品研發(fā)創(chuàng)新，國家醫(yī)保局制定了“新上市藥品首發(fā)價格機制”。這是自去年新上市化學藥品首發(fā)價格機制征求意見之后，國家醫(yī)保局首次公開“新上市藥品首發(fā)價格機制”已在政策層面建立。

國家醫(yī)保局醫(yī)藥價格和招標采購司司長王小寧在上述報道中表示，“我們支持高水平的創(chuàng)新藥，在上市初期取得和高投入高風險相符的收益回報，實際上就是比較滿意的一個價格水平”，并提出“對于高水平創(chuàng)新藥，設(shè)置一定價格穩(wěn)定期”。

王小寧同時介紹，從創(chuàng)新藥的掛網(wǎng)流程方面，國家醫(yī)保局也將給予積極支持，包括一省受理各地通行的“聯(lián)審通辦”的受理模式，助力新藥快速推向臨床。

從前不久的《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》正式發(fā)布，到公開報道“首發(fā)價格機制”已制定，均向市場釋放出清晰信號：中國醫(yī)保定價機制正在從以往的“控費主導”邁入“鼓勵高質(zhì)量創(chuàng)新”階段。

從價格空窗到收益承諾 創(chuàng)新藥定價邏輯迎系統(tǒng)性重估

上述央視新聞報道中還提到，國家醫(yī)保局從立項、定價等方面入手，暢通新技術(shù)的收費通道，助力滿足臨床急需的新技術(shù)新產(chǎn)品加快收益回報。目前已公布的30批立項指南新增涉及新產(chǎn)品新設(shè)備的價格項目100多項，基本形成“價格立項與技術(shù)創(chuàng)新并行”的格局。與此同時，為鼓勵藥品研發(fā)創(chuàng)新，國家醫(yī)保局還制定了“新上市藥品首發(fā)價格機制”。

有業(yè)內(nèi)專家表示，創(chuàng)新藥在中國上市的“首發(fā)價格”長期處于模糊地帶。由于醫(yī)保準入需經(jīng)歷國家談判周期，而市場準入流程分散且審核標準不一，許多企業(yè)在新藥獲批后往往陷入“掛網(wǎng)難、定價低、不敢推”的困局。

首發(fā)價格機制的缺位，導致創(chuàng)新藥失去“窗口期變現(xiàn)”能力，而這正是新藥研發(fā)最關(guān)鍵的投資回報支撐階段。尤其對于中小Biotech（生物醫(yī)藥公司）而言，一旦首發(fā)價格未能覆蓋研發(fā)成本，不僅會嚴重打擊管線轉(zhuǎn)化信心，更會影響企業(yè)對下一個新藥項目的投入能力。

例如，今年6月13日，億帆醫(yī)藥對外宣布艾貝格司亭α注射液在美國市場的終端定價是國內(nèi)的近14倍；君實生物的抗腫瘤藥PD-1，中美市場的藥價相差30多倍。

“新藥一上市要進醫(yī)保目錄就必須通過各種手段降價，嚴重挫傷醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新積極性。”資深醫(yī)改專家徐毓才表示，此舉在于鼓勵藥品創(chuàng)新研發(fā)，有利于保護醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新積極性，也是對之前國家醫(yī)保談判政策的完善。

王小寧提出的“滿意的價格水平”、“一定的價格穩(wěn)定期”，被業(yè)內(nèi)視為將“政策默許”升級為“機制確認”，安徽省醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會副秘書長谷先鋒表示，這不僅是對企業(yè)研發(fā)激勵機制的結(jié)構(gòu)性回應(yīng)，也有望為創(chuàng)新藥在醫(yī)保談判前建立“真實市場價格”提供定價參照。

政策路徑浮出水面 業(yè)內(nèi)盼早日“見面”

現(xiàn)階段，國家醫(yī)保局尚未對外正式公布“新上市藥品首發(fā)價格機制”具體細節(jié)，但2024年2月下發(fā)的《關(guān)于建立新上市化學藥品首發(fā)價格形成機制 鼓勵高質(zhì)量創(chuàng)新的通知（征求意見稿）》已明確，主旨思想是堅持藥品價格由市場決定，更好發(fā)揮政府作用，整體提高新藥掛網(wǎng)效率，支持高質(zhì)量創(chuàng)新藥品獲得“與高投入、高風險相符的收益回報”。

具體的價格機制方面，上述通知顯示，新上市的化學藥品首次在各省藥品采購平臺申報掛網(wǎng)時，企業(yè)可以選擇按醫(yī)保部門公布的評價量表，從藥學、臨床價值和循證證據(jù)三方面對號入座、自我測評，按分值進入高、中、低三個組別。自評點數(shù)越高，表明藥品創(chuàng)新價值含量越高，新上市藥品首發(fā)價格的自由度就可以越高，在掛網(wǎng)服務(wù)方面提供綠色通道掛網(wǎng)、穩(wěn)定期保護等政策扶持。反之，點數(shù)越低的藥品，需要提供更充分的信息披露支持價格合理性。

國家醫(yī)保局價格招采司有關(guān)負責人曾對媒體表示，首發(fā)價格的掛網(wǎng)服務(wù)模式是與以往掛網(wǎng)模式并行的一個新渠道。例如自評點數(shù)高的藥品，首發(fā)價格穩(wěn)定期五年，在穩(wěn)定期內(nèi)不納入集采、原則上不干涉掛網(wǎng)價格等保護措施，便于企業(yè)在創(chuàng)新藥產(chǎn)品生命周期的早期，能夠快速獲取相應(yīng)的回報。

成都中醫(yī)藥大學藥學院彭騰教授此前表示，“創(chuàng)新藥上市早期放寬定價，從政策層面來講肯定作用很大。創(chuàng)新是科技生命力，每個企業(yè)都想創(chuàng)新，而研發(fā)創(chuàng)新業(yè)務(wù)需要大量時間和金錢。但現(xiàn)在看來生存是第一位的，有的企業(yè)并不具有創(chuàng)新的條件和資本，所以從政策層面來看任重而道遠。”

值得注意的是，王小寧提到的新藥跨省“聯(lián)審通辦”機制亦被認為是與價格機制同步落地的關(guān)鍵操作層工具。

“對于Biotech而言，時間就是成本。省級掛網(wǎng)一旦加速，就意味著企業(yè)能更早從醫(yī)生端獲得反饋，能更早做銷售計劃，也能更早在一級、二級市場獲得估值認可。”安徽省醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會副秘書長谷先鋒表示。

此前采訪獲悉，相關(guān)企業(yè)均對于未來創(chuàng)新藥的政策環(huán)境表示積極判斷。君實生物（688180.SH）總經(jīng)理兼CEO鄒建軍曾表示，隨著國家支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的一系列全鏈條政策陸續(xù)落地，政策紅利正轉(zhuǎn)化為全產(chǎn)業(yè)鏈動能。當前支付環(huán)境進入深層次改革，政策通過動態(tài)調(diào)整機制力圖精準平衡“以價換量”的商業(yè)化需求與創(chuàng)新價值回報。

“非常期待這項機制的正式文件早日發(fā)布，它不僅能夠提高企業(yè)對新藥研發(fā)投資回報的確定性，也有助于中國市場在全球藥品上市策略中的權(quán)重提升。”谷先鋒表示，“如果實施路徑足夠清晰、執(zhí)行周期足夠穩(wěn)定，將會極大增強行業(yè)對本土創(chuàng)新的信心。”

（信息來源：財聯(lián)社）

破局HER2低表達困境，ADC只是開始

在乳腺癌領(lǐng)域，HER2陽性曾像一張“幸運門票”。

拿到門票，意味著患者有機會接受曲妥珠單抗、帕妥珠單抗、TKI藥物拉帕替尼以及T-DM1這類HER2 ADC的治療，生存期顯著優(yōu)于化療時代。

然而，這種幸運背后隱藏著不可忽視的不幸群體，HER2低表達、超低表達患者。由于患者HER2表達不夠高，無數(shù)臨床嘗試均以失敗告終，單抗、TKI先后折戟，第一代ADC也鎩羽而歸。

這類患者長期被排斥于靶向治療大門之外，只能接受化療或內(nèi)分泌等傳統(tǒng)治療，陷入治療效果弱、生存率低迷的困境。

直到DS-8201橫空出世，HER2低表達乳腺癌終于迎來轉(zhuǎn)機，還一并推開了HER2表達的“三分類”時代。

ADC帶來的變革，正重塑整個乳腺癌治療版圖，還有可能改寫更多癌種的治療規(guī)則。

當然，這也只是開始。AKT抑制劑、PD-1/VEGF多抗甚至多肽偶聯(lián)藥物，以及ADC聯(lián)用機制正在為HER2低表達患者，帶去更多希望。

一場足以席卷整個腫瘤領(lǐng)域、顛覆數(shù)十年認知的革命，早已拉開序幕。

01、不可忽視的患者群體

乳腺癌作為女性第一大癌種，死亡率居高不下，其治療策略高度依賴分子分型，而HER2表達是其中的關(guān)鍵分型依據(jù)。

過去，乳腺癌只被簡單劃分為“HER2陽性（IHC 3+或IHC2+/ISH+）”與“HER2陰性”兩類，而處于夾層中的“HER2低表達”人群（IHC1+或IHC2+但ISH陰性的群體），卻長期被排除在精準治療體系之外，沒有靶向藥能精準覆蓋他們。

但這是一個比HER2陽性患者，更大的群體，臨床存在極大未滿足的需求。

最新研究顯示，HER2低表達（不包括HER-0）占所有乳腺癌患者的45%-55%。在目前已知最大樣本量研究中（113.6萬名患者），HER2低表達占比高達65.5%，即便在三陰性乳腺癌（TNBC）中也有不低于32%的比例。

相比之下，HER2陽性患者僅占15%-20%。也就是說，HER2低表達人群是陽性患者的3-4倍，卻長期面臨無藥可用的困境。

這導致，這一龐大群體的生存預后普遍不佳，雖然部分患者可通過激素治療（CDK4/6）延緩病程，但療效易受耐藥限制。

真實世界研究顯示，約有21%-40%的HR+/HER-2患者對CDK4/6聯(lián)合化療的治療方案存在原發(fā)性耐藥。

對于一線CDK4/6抑制劑進展后，尤其是PFS＜12個月的快速進展后的患者，治療選擇極少。此外，化療和內(nèi)分泌治療藥物的廣泛應(yīng)用還需面對安全性挑戰(zhàn)。如哌柏西利和瑞波西利導致較強血液性毒性，阿西貝利引起較嚴重的胃腸道不良反應(yīng)，以及所有藥物在肝損傷以及腎損傷的不良表現(xiàn)。

對于HR-的HER2低表達患者，基本只能借助化療和免疫治療，臨床結(jié)局明顯劣于HR+人群。

事實上，面對如此龐大且迫切的臨床需求，醫(yī)學界并非沒有嘗試，但大多以失敗告終。

在靶向治療上，起初，研究人員也嘗試HER2靶向治療低表達乳腺癌。

一項2期研究納入了79例HER2低表達患者，帕妥珠單抗治療后ORR僅為2.5%。另一款單抗瑪吉妥昔單抗甚至未觀察到抗腫瘤信號。

TKI同樣折戟。針對拉帕替尼的兩項3期臨床研究EGF100151（卡培他濱拉帕替尼治療HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌）和EGF30001（紫杉類拉帕替尼治療HER2陰性/未知狀態(tài)轉(zhuǎn)移性乳腺癌）的聯(lián)合分析顯示，拉帕替尼聯(lián)合化療相比單獨化療在HER2低表達患者中的PFS獲益并無顯著差異（p=0.88）。第一代ADC藥物T-DM1也未能改變HER2低表達乳腺癌的生存結(jié)局。

直到DS-8201的出現(xiàn)，推動HER2低表達乳腺癌進入精準治療時代。

02、DS-8201的破局

2022年ASCO大會上，DS-8201帶來了一項劃時代的臨床數(shù)據(jù)——對HER2低表達乳腺癌患者有效。

3期DB-04研究顯示，DS-8201組的ORR高達52.6%，PFS為10.1個月，而對照組的傳統(tǒng)化療僅為16.3%和5.4個月。

相較于既往HER2靶向藥物治療幾乎無獲益，ORR普遍<10%，DS-8201實現(xiàn)了突破性療效，首次在臨床實質(zhì)性改善了這一人群的生存預后。

同年，DS-8201正式獲FDA批準，用于治療HER2低表達的不可切除或轉(zhuǎn)移性乳腺癌，成為全球首個獲批的用于HER2低表達患者的靶向藥物

更具意義的是，這項研究將HER2從“陽性vs陰性”的二分類擴展為“陽性、低表達、陰性”的三分法，推動乳腺癌精準治療體系的再劃分。

無論是NCCN等全球權(quán)威指南更新，還是NMPA的迅速跟進，可以明確的是，DS-8201已經(jīng)成為HER2低表達乳腺癌的標準治療選項。

驚喜還在繼續(xù)。基于DB-06研究，今年1月27日，DS-8201再次獲得FDA批準，用于不可切除或轉(zhuǎn)移性HR+、HER2低或HER2超低乳腺癌的成年患者。

在未接受化療的HER2低或HER2超低轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的整體試驗人群中，DS-8201與化療相比，疾病進展或死亡風險降低了36%。該結(jié)果提示，傳統(tǒng)HER2陰性分型下的很大部分患者，已經(jīng)被納入DS-8201治療的射程之內(nèi)。

DS-8201的成功得益于其獨特的分子設(shè)計。與傳統(tǒng)ADC如T-DM1相比，DS-8201載藥量（DAR）更高（8:1vs3.5:1），使用的拓撲異構(gòu)酶I抑制劑（DXd）毒性強、穿膜性強，能實現(xiàn)“旁觀者效應(yīng)”，對HER2表達不均一或較低的腫瘤細胞仍具有殺傷力。

同時，DS-8201采用腫瘤特異性可裂解連接子，確保毒素在腫瘤微環(huán)境中精準釋放。

這些機制設(shè)計，使得DS-8201不斷突破HER2表達的下限門檻，重新界定可治療人群的邊界。

03、搶灘新藍海

DS-8201的破局，點燃了HER2低表達靶向治療的研發(fā)熱情，從大型MNC到國內(nèi)生物技術(shù)公司，紛紛搶灘這片新藍海。

而阿斯利康作為領(lǐng)跑者，正構(gòu)建覆蓋不同機制、不同人群的完整解決方案。

在內(nèi)分泌聯(lián)合治療領(lǐng)域，阿斯利康的AKT抑制劑TRUQAP與內(nèi)分泌治療的組合，為CDK4/6耐藥后的HR+/HER2-low患者提供了新路徑。甚至在TNBC中，阿斯利康正推進多種聯(lián)合策略，探索HER2低表達靶向治療的可能。包括Dato-DXd聯(lián)合Imfinzi的免疫+ADC組合，以及小分子靶向藥物與化療的聯(lián)用，試圖打開HER2低表達窗口，突破當前TNBC治療的瓶頸。

而在ADC領(lǐng)域，其研發(fā)的HER3 ADC藥物Patritumab deruxtecan（HER3 DXd），在HR+/HER2-low乳腺癌的2期臨床中展現(xiàn)出突出療效（ORR 53.5%，mPFS 9.4個月），針對的正是HER2低表達組中HER3高表達的亞型。

DS-8201則是加速向治療前線推進，甚至早期輔助治療階段。乳腺癌之外，阿斯利康也在嘗試將DS-8201拓展至更多適應(yīng)癥。數(shù)據(jù)顯示，在HER2低表達胃癌中，DS-8201的ORR可達30%以上，遠超傳統(tǒng)化療的10%-15%。

HER2低表達領(lǐng)域，中國藥企也快速跟進。比如榮昌生物的RC48，最初其最初獲批用于HER2過表達的胃癌與乳腺癌，近年開始積極延伸至HER2低表達人群。

2024年6月，其用于治療HER2低表達的晚期乳腺癌的新適應(yīng)癥申報獲CDE受理。該適應(yīng)癥人群為既往接受過至少一種系統(tǒng)治療，或輔助治療期完成后12個月內(nèi)復發(fā)的不可切除或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者，正對DS-8201的主要獲益人群。

恒瑞醫(yī)藥、科倫藥業(yè)等也已進入HER2 ADC研發(fā)賽道，通過不同ADC設(shè)計方向，包括非傳統(tǒng)payload、超高DAR設(shè)計、甚至雙抗+ADC融合形式，力求在療效、安全性或適應(yīng)癥拓展方面實現(xiàn)差異化突圍。

另外，康寧杰瑞KN003已經(jīng)在國內(nèi)啟動HER2低表達乳腺癌3期臨床，是全球首個進入3期臨床的HER2雙抗ADC。

除了HER2和TROP2，更多靶點的ADC也在HER2低表達乳腺癌領(lǐng)域進行探索。靶向Nectin-4的Enfortumab vedotin及靶向LIV-1的ladiratuzumab的在HER2-low治療的早期探索正在積極開展中。

更關(guān)鍵的是，HER2低表達腫瘤治療這片廣闊的藍海中，ADC藥物只是其中重要的一環(huán)。

AKT抑制劑、PD-1/VEGF多抗、甚至多肽偶聯(lián)藥物也進入HER2-low人群的探索性研究，布局覆蓋從HR+耐藥到TNBC多個亞型。

聯(lián)合策略也在成為新的戰(zhàn)場，比如HLX22（HER2單抗）聯(lián)合DS-8201增強靶向殺傷（NCT06832202），西達本胺+PD-1+安羅替尼重塑敏感性（NCT06547476），HER3-DXd聯(lián)合奧拉帕利解決耐藥（NCT06298084）…

盡管還有待時間的驗證，但是這讓我們看到，從低表達到超低表達，從單藥到聯(lián)合治療，從乳腺癌到更多瘤種，HER2靶點的“潛力”還在不斷深挖。

換句話說，這場HER2低表達之戰(zhàn)并未結(jié)束，只是ADC引領(lǐng)下一階段精準治療的一個開始。在這個過程中，有一點已經(jīng)明確，人類在抗癌道路上，又踏出了跨越歷史的一步。

（信息來源：氨基觀察）

市場分析

腦機接口醫(yī)療服務(wù)“官方價”出爐，臨床應(yīng)用駛?cè)肟燔嚨?/span>

腦機接口（BCI）服務(wù)價格話題再引行業(yè)關(guān)注。

據(jù)央視新聞報道，為支持藥品和醫(yī)療器械創(chuàng)新發(fā)展，國家醫(yī)保局制定新上市藥品首發(fā)價格機制，新增了100多項與醫(yī)療新技術(shù)相關(guān)的價格項目。其中，神經(jīng)系統(tǒng)類立項指南統(tǒng)一設(shè)立“腦機接口置入費”“腦機接口適配費”等價格項目，腦機接口技術(shù)成熟獲批進入臨床后，可快速進入臨床應(yīng)用并收費。

目前，湖北、浙江、江蘇已發(fā)布相關(guān)服務(wù)價格。上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林表示，2025年可以說是腦機接口技術(shù)爆發(fā)的元年，但是要想大規(guī)模落地，還需要5至8年的時間。國家醫(yī)保局為腦機接口設(shè)立的置入費、取出費和適配費，將有效推動該技術(shù)的臨床應(yīng)用進程，同時能增強資本市場對腦機接口領(lǐng)域的投資信心，進而促進產(chǎn)業(yè)鏈上下游的協(xié)同發(fā)展，加速形成良性循環(huán)的產(chǎn)業(yè)生態(tài)。

腦機接口是在大腦與外部設(shè)備之間創(chuàng)建信息通道，實現(xiàn)兩者之間直接信息交互的新型交叉技術(shù)。根據(jù)硬件接入方式的不同，腦機接口可分為侵入式、半侵入式和非侵入式。醫(yī)療領(lǐng)域是當前腦機接口主要應(yīng)用場景，2024年中國腦機接口醫(yī)療領(lǐng)域應(yīng)用占比約為46%。

今年以來，我國腦機接口領(lǐng)域利好消息不斷。國家持續(xù)推出相關(guān)政策推動腦機接口發(fā)展，北京、上海、四川等地也相繼發(fā)布腦機接口相關(guān)產(chǎn)業(yè)培育行動規(guī)劃。另外，北京、武漢、廣州、深圳、上海、新疆等多地陸續(xù)建立腦機接口臨床轉(zhuǎn)化中心。由此可見，腦機接口技術(shù)正加速從實驗室走向現(xiàn)實。

臨床收費路徑已經(jīng)鋪好

近年來，隨著神經(jīng)科學與工程技術(shù)的迭代發(fā)展，腦機接口取得不少突破。與此同時，國家也持續(xù)推出系列政策推動腦機接口的發(fā)展。

今年3月，國家醫(yī)保局印發(fā)《神經(jīng)系統(tǒng)類醫(yī)療服務(wù)價格項目立項指南（試行）》，其中為腦機接口相關(guān)醫(yī)療服務(wù)價格單獨立項，設(shè)立了“侵入式腦機接口置入費”“侵入式腦機接口取出費”“非侵入式腦機接口適配費”等價格項目。

這意味著，一旦腦機接口技術(shù)成熟，快速進入臨床應(yīng)用的收費路徑已經(jīng)鋪好。各地對接落實立項指南后，腦機接口醫(yī)療收費將有規(guī)可依。

此后，各地醫(yī)保部門迅速跟進，目前已有湖北、浙江、江蘇發(fā)布相關(guān)服務(wù)價格。3月底，湖北省醫(yī)保局率先發(fā)布腦機接口醫(yī)療服務(wù)價格，侵入式腦機接口置入費6552元/次，侵入式腦機接口取出費3139元/次，非侵入式腦機接口適配費966元/次，其中置入與取出等手術(shù)類項目服務(wù)兒童時，每次加收20%費用。項目價格為全省最高限價，不得上浮，下浮不限。

5月12日，浙江省醫(yī)保局公布腦機接口相關(guān)醫(yī)療服務(wù)價格。適配費、置入費、取出費的價格分別為每次960元、6580元、3150元。其中置入費與取出費兒童每次加收30%。7月29日，江蘇省醫(yī)保局公示腦機接口相關(guān)醫(yī)療服務(wù)價格，適配費、置入費、取出費的價格分別為每次966元、6600元、3200元，置入費與取出費兒童每次加收30%。

侵入式置入/取出與非侵入式適配，幾乎涵蓋了當前最有可能大規(guī)模臨床轉(zhuǎn)化的兩大主線。“醫(yī)保局設(shè)立這三個收費項目，對腦機接口的發(fā)展有很大的促進作用。事實上，很多新技術(shù)應(yīng)用不起來，很大程度上就是因為沒有統(tǒng)一的服務(wù)價格。”金春林表示。

在價格合理性方面，以湖北為例，參考2024年7月發(fā)布的武漢市公立醫(yī)療機構(gòu)醫(yī)療服務(wù)項目價格內(nèi)容，其中三級醫(yī)院的神經(jīng)系統(tǒng)手術(shù)大類價格多分布于2000元—7000元，可見侵入式腦機接口置入費的價格符合該區(qū)間上沿。太平洋證券認為，該價格客觀、合理，體現(xiàn)了湖北醫(yī)保局支持醫(yī)療創(chuàng)新、推動腦機接口技術(shù)的快速落地。

談及相關(guān)價格的設(shè)立對未來腦機接口被納入醫(yī)保有何影響，首都醫(yī)科大學國家醫(yī)保研究院原副研究員仲崇明表示，醫(yī)療服務(wù)價格改革體系的核心目標之一，是支持臨床創(chuàng)新、滿足醫(yī)患雙方的實際需求。結(jié)合當前腦機接口技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化進展及實際應(yīng)用案例的增長趨勢，隨著其發(fā)展進入更成熟的階段，必然需要更充足的資金保障。

“屆時，醫(yī)保部門等相關(guān)方或?qū)⒐餐接懺卺t(yī)保支付框架下，如何調(diào)整腦機接口相關(guān)醫(yī)療服務(wù)價格及規(guī)范運行管理。具體而言，基于‘量價關(guān)系’，相關(guān)服務(wù)價格可能適度下調(diào)。基于‘量質(zhì)關(guān)系’，診療全流程可能需要繼續(xù)規(guī)范。”仲崇明說。

臨床轉(zhuǎn)化再加速

國家醫(yī)保局為腦機接口醫(yī)療服務(wù)制定收費標準，標志著這項長期處于科研語境中的技術(shù)正式從實驗室走向臨床應(yīng)用，開啟了產(chǎn)業(yè)化發(fā)展的新階段。

今年5月17日，首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院腦機接口臨床與轉(zhuǎn)化病房正式揭牌，成為我國首個將腦機接口技術(shù)應(yīng)用于臨床的病房。此后，武漢、廣州、深圳、上海、新疆等多地陸續(xù)建立腦機接口臨床轉(zhuǎn)化中心。

仲崇明指出，多地腦機接口門診或病房的建立具有重要意義。腦機接口當下首先需要臨床試驗和真實世界數(shù)據(jù)支撐，這是最基礎(chǔ)的利好。多地相繼建立，不是單打獨斗，體現(xiàn)整體快速發(fā)展的形勢，且有利于相互比較、結(jié)果驗證。

金春林也認為，多地建立的臨床轉(zhuǎn)化中心可以形成發(fā)展氛圍，有利于腦機接口生態(tài)的打造，企業(yè)參與積極性也較高。更重要的是部分患者在試驗中取得了比較好的效果。

6月，中國科學院官網(wǎng)發(fā)布消息稱，中國科學院腦科學與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心聯(lián)合復旦大學附屬華山醫(yī)院與相關(guān)企業(yè)合作，成功開展了中國首例侵入式腦機接口的前瞻性臨床試驗，標志著我國在侵入式腦機接口技術(shù)上，成為繼美國之后全球第二個進入臨床試驗階段的國家。

IQVIA艾昆緯中國人工智能和創(chuàng)新業(yè)務(wù)負責人張暢表示，能夠進入臨床試驗，說明中國自主研發(fā)的高等級腦機接口技術(shù)實現(xiàn)了從實驗室向醫(yī)療臨床應(yīng)用的實質(zhì)性跨越。同時也說明在監(jiān)管方面有相應(yīng)的關(guān)注和創(chuàng)新，因為如果試驗涉及開顱手術(shù)，監(jiān)管和倫理審查門檻較高，也就需要高度專業(yè)化、創(chuàng)新化的管理。此外，單就腦和神經(jīng)科學而言，腦機接口技術(shù)也有可能和我國自主并且先進的人工智能技術(shù)融合，碰撞出新的應(yīng)用高地。

隨著臨床轉(zhuǎn)化加速，巨大的市場潛力正逐步顯現(xiàn)。麥肯錫預測，全球腦機接口醫(yī)療應(yīng)用市場規(guī)模有望在2030年達到400億美元，2040年達到1450億美元。其中，以中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療為主的市場規(guī)模預計2030年為150億美元，2040年為850億美元；以情緒評估與干預為主的醫(yī)療消費市場規(guī)模預計2030年為250億美元，2040年為600億美元。

腦機接口走向大規(guī)模落地還有很多瓶頸需要突破，“首先在數(shù)據(jù)采集與解釋方面，非侵入式腦機接口信號傳遞較差，侵入式比較清晰，但核心挑戰(zhàn)在于生物相容性，大腦會對置入的異物產(chǎn)生排異反應(yīng)，因此對材料的要求比較高。其次，侵入式腦機接口也需要解決能耗的問題，需要考慮電池容量。”金春林表示，同時還需要考慮成本問題，小范圍試驗可以不太考慮成本，但要想大范圍推廣，必須要低成本。此外，還面臨安全性、法律法規(guī)以及倫理等問題。

腦機接口的發(fā)展需要政策的持續(xù)支持。金春林建議，可以為腦機接口設(shè)立專項審評審批制度、設(shè)立重點研發(fā)項目，并及時進行醫(yī)保定價。同時，在倫理和臨床方面，需加強體系化探索與規(guī)范構(gòu)建。此外需加強人才培養(yǎng)，加強醫(yī)院、企業(yè)等主體的合作，推動腦機接口實現(xiàn)突破。

（信息來源：21經(jīng)濟網(wǎng)）

從“1到N”，中國創(chuàng)新藥十年裂變

2025年5月，三生制藥一則公告震驚全球醫(yī)藥圈：將一款尚處臨床階段的PD-1/VEGF雙抗候選藥物，以首付款12.5億美元、總金額60.5億美元授權(quán)給輝瑞，創(chuàng)下國產(chǎn)創(chuàng)新藥出海新紀錄。

在中國創(chuàng)新藥井噴式創(chuàng)新之下，BD（商務(wù)拓展）交易不斷創(chuàng)下新高。近日，恒瑞醫(yī)藥宣布與葛蘭素史克（GSK）達成重磅合作協(xié)議，恒瑞將呼吸管線核心品種HRS-9821及11個早期項目的全球權(quán)益（不含中國內(nèi)地及港澳臺）授權(quán)給GSK，交易包含5億美元首付款、潛在120億美元里程碑付款及銷售分成。在該交易的推動之下，4100億元市值恒瑞醫(yī)藥漲停，于消息日當天股價報收62.04元/股，創(chuàng)近4年新高。

眼下，政策、技術(shù)、資本推動的產(chǎn)業(yè)變革正重構(gòu)全球醫(yī)藥創(chuàng)新版圖，而中國生物科技行業(yè)正經(jīng)歷從“跟隨者”到“全球1到N創(chuàng)新關(guān)鍵貢獻者”的歷史性轉(zhuǎn)變。摩根士丹利日前發(fā)布的報告也證實了這一趨勢。報告指出，中國創(chuàng)新者相對美國的開發(fā)差距已從過去的10年縮短至3.7年，中國生物科技的全球認可度提升最直觀地體現(xiàn)在對外授權(quán)活動的爆發(fā)式增長上。據(jù)醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)，2025年上半年，中國藥企達成72起海外授權(quán)交易，同比增長38%，總金額達608億美元，遠超2024年全年的519億美元。

談及當下中國生物醫(yī)藥市場現(xiàn)狀，劑泰醫(yī)藥CEO賴才達表示，近期，大型的商業(yè)拓展交易（并購）以及對外授權(quán)許可情況顯示，中國在產(chǎn)業(yè)鏈中并非主要聚焦于末端環(huán)節(jié)，即商業(yè)化階段，實際上有眾多生物科技創(chuàng)業(yè)公司在其他環(huán)節(jié)展現(xiàn)出卓越能力。

“活躍在產(chǎn)業(yè)鏈前端，尤其是在靶點研究之后至臨床早期概念驗證(POC)這一區(qū)間，同樣有頂尖的中國生物科技公司。”賴才達認為，在靶點創(chuàng)新方面，相較于歐美，中國尚未達到同等先進水平。歐美地區(qū)在靶點探索上擁有更多的嘗試與試錯機會。然而，一旦確定了具有突破潛力的靶點，中國在將其轉(zhuǎn)化為產(chǎn)品的過程中展現(xiàn)出顯著優(yōu)勢。

在賴才達看來，中國生物科技公司在全球化銷售的布局相對薄弱，開展對外合作可以顯著提高效率。

邁向2.0時代

自2015年國務(wù)院發(fā)布《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》以來，我國藥企開啟從重仿制向重創(chuàng)新轉(zhuǎn)型進程。以十年為期，中國創(chuàng)新藥已從“構(gòu)建能力、驗證機制”的1.0階段，跨越到“全面爆發(fā)、兌現(xiàn)市場”的2.0階段。

這十年，是創(chuàng)新能力快速追趕的十年。從創(chuàng)新藥上市數(shù)量看，根據(jù)藥智數(shù)據(jù)，2024年中國上市的1類新藥（僅包括化藥和生物制品，不包括1類中成藥）藥物數(shù)量同比增長31%。整體上，我國1類創(chuàng)新藥上市數(shù)量穩(wěn)步上升，從2018年的9個品種增長至2024年42個，復合年均增長率為29%。2025年上半年，國內(nèi)創(chuàng)新藥獲批數(shù)量達43個（同比增59%），創(chuàng)近五年新高，其中國產(chǎn)藥占比高達93%。

一方面，從創(chuàng)新藥研發(fā)速度來看，中國與全球創(chuàng)新差距急劇縮小。摩根士丹利發(fā)布的報告顯示，中國創(chuàng)新藥從概念到獲批時間與美國差距，已從2010年的10年縮短至2024年的3.7年。中國藥企在新靶點發(fā)現(xiàn)、早期開發(fā)、臨床效率等方面展現(xiàn)強勁勢能，在全球關(guān)鍵技術(shù)賽道中占據(jù)一席之地。

另一方面，從創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建質(zhì)量來看，中國已形成完整創(chuàng)新藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)鏈。從基礎(chǔ)研究、靶點發(fā)現(xiàn)、藥物設(shè)計，到臨床前研究、臨床試驗、生產(chǎn)制造，各環(huán)節(jié)均有大量企業(yè)和科研機構(gòu)參與，且產(chǎn)業(yè)集群效應(yīng)逐步顯現(xiàn)，如張江藥谷、蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園等成為創(chuàng)新藥研發(fā)高地。

摩根士丹利發(fā)布的報告還顯示，中國臨床試驗的成本優(yōu)勢顯著：III期臨床試驗中每名受試者的直接成本僅為美國的約三分之一（25000美元vs69000美元），同時患者招募速度更快（每個研究中心每月招募0.5名患者vs美國的0.2名）。這種成本和速度的雙重優(yōu)勢使得中國生物科技公司能夠在“1到N”創(chuàng)新領(lǐng)域保持足夠的投資回報率。

速度與質(zhì)量的雙重優(yōu)勢構(gòu)成了中國license-out爆發(fā)的底層邏輯。

除了三生制藥和輝瑞的BD合作，其他本土藥企也在BD交易市場上頻頻發(fā)力。而從細分領(lǐng)域來看，ADC（抗體偶聯(lián)藥物）依然是2025年上半年中國創(chuàng)新藥出海的熱門賽道。無論在交易數(shù)量還是潛在金額方面，ADC均表現(xiàn)亮眼：交易數(shù)量位居首位，超過9筆；潛在交易總額更是以172.72億美元遙遙領(lǐng)先，展現(xiàn)出強勁的發(fā)展勢頭和市場吸引力。

正如和鉑醫(yī)藥公司創(chuàng)始人王勁松所言：“出海，意味著市場更為廣闊，在廣闊天地里尋找更多的合作伙伴，企業(yè)才能獲得更有價值的商業(yè)回報。”和鉑醫(yī)藥是中國BD出海交易最多的藥企，被譽為醫(yī)藥行業(yè)“BD之王”，截至目前，和鉑醫(yī)藥已完成17次BD出海交易。

賴才達認為，當下，市場不僅期望生物醫(yī)藥行業(yè)能夠迎來新的發(fā)展，更期待人工智能（AI）與生物醫(yī)藥融合所帶來的整體大環(huán)境變革，能夠創(chuàng)造更高的產(chǎn)值，為患者帶來更多優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品。最終成功推出一款產(chǎn)品，絕非一家企業(yè)能夠獨立完成，必然需要眾多合作方的參與以及產(chǎn)業(yè)鏈的有效整合，才有可能達成目標。

政策、需求雙引擎驅(qū)動

中國生物科技行業(yè)高速發(fā)展的另一個引擎來自龐大的國內(nèi)需求。

這一趨勢對創(chuàng)新藥市場具有重要意義。據(jù)摩根士丹利預測，到2030年中國國內(nèi)創(chuàng)新藥市場規(guī)模將達到約2000億美元，較2024年的600多億美元大幅增長，年復合增長率為21%。創(chuàng)新藥銷售占整體藥物支出的比例將從2024年的29%提升至2030年的53%。

政策環(huán)境同步優(yōu)化。例如，7月1日，國家醫(yī)保局與國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合印發(fā)《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》，直指創(chuàng)新藥發(fā)展中的核心瓶頸，以5方面16條措施構(gòu)建起覆蓋研發(fā)、醫(yī)保準入、臨床使用及多元支付的全鏈條支持體系，為產(chǎn)業(yè)突破提供了系統(tǒng)性制度保障。

特寶生物副總經(jīng)理鄭杰華表示，從近期政策出臺的趨向來看，其導向為鼓勵創(chuàng)新。

“在鼓勵創(chuàng)新的進程中，過去始終存在一個問題，即鼓勵創(chuàng)新之后，其商業(yè)化邏輯究竟如何？過去一段時期，創(chuàng)新藥的業(yè)務(wù)邏輯，早期是由科研團隊開展科學驗證，隨后持續(xù)進行融資，最終達成產(chǎn)業(yè)化。目前，大部分生物醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)采取的策略是，研發(fā)出產(chǎn)品后將其海外授權(quán)給國外企業(yè)，以此回籠部分資金，支撐國內(nèi)的商業(yè)化進程。但這種模式存在風險，且風險呈逐漸增大之勢。這確實是當前生物醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域面臨的核心問題。”鄭杰華說，國家出臺相關(guān)政策正是為了改善這一狀況。國家期望中國的創(chuàng)新成果首先能夠造福本國百姓，那么其支付邏輯是什么呢？例如，除原有的乙類目錄外，國家醫(yī)保局今年新增商保創(chuàng)新藥目錄，旨在通過國家政策層面出臺利好措施，推動創(chuàng)新成果的展現(xiàn)。

此外，新一輪的國家醫(yī)保談判已經(jīng)啟動，其目的是讓創(chuàng)新成果能夠進入醫(yī)保或商保創(chuàng)新藥目錄。“在落地過程中也有相應(yīng)要求，醫(yī)保談判結(jié)束后，醫(yī)院應(yīng)迅速將相關(guān)藥品納入目錄，使臨床使用時不受太大阻礙。國家出臺了一系列政策，各地也在出臺生物醫(yī)藥創(chuàng)新的扶持政策，如不占用藥占比等考核指標。”鄭杰華強調(diào)，國家鼓勵的是真正的創(chuàng)新，而非偽創(chuàng)新，這一點在政策方向的指引上已十分明晰，對于致力于科學創(chuàng)新和突破的企業(yè)而言，無疑是利好消息。既然有了良好的政策環(huán)境，企業(yè)就應(yīng)加快步伐解決相關(guān)問題。

爭議與挑戰(zhàn)仍在

在政策、需求雙引擎驅(qū)動之下，這是否意味著行業(yè)已經(jīng)度過周期性調(diào)整階段？

對此，市場觀點呈現(xiàn)出顯著的分歧。一方面，有觀點指出，創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)鏈的資金來源正趨于多元化，為行業(yè)復蘇提供了有力支撐：首先，在一級市場投融資方面，盡管2024年第二、三季度表現(xiàn)不佳，但在國家層面發(fā)布多項政策及各地基金相繼推出后，2024年四季度至2025年一季度的狀況環(huán)比有所改善；其次，在港股創(chuàng)新藥IPO層面，2025年上半年已有8家企業(yè)成功上市，另有20多家企業(yè)排隊等待，二季度募資總額接近200億元；此外，從BD首付款的角度來看，這一新興資金來源在2025年二季度的金額已達到生物醫(yī)藥投融資的兩倍以上。

另一方面，多位藥企與醫(yī)藥投資界人士觀察到趨勢性變化：“出海不是想不想，而是能不能的問題。當下，中國創(chuàng)新藥企的實力不斷提升，大部分藥企具備了出海的能力，也獲得了跨國藥企的認可。”

然而，繁榮背后暗藏隱憂。退貨率攀升成為中國創(chuàng)新藥出海必須面對的難題。退貨原因多樣，包括后續(xù)臨床數(shù)據(jù)欠佳、管線競爭格局變化、買方自身戰(zhàn)略調(diào)整以及政策層面的變化等。典型案例中，石藥集團Claudin18.2 ADC項目EO-3021因美國臨床一期ORR僅為22.2%，與初期47.1%的數(shù)據(jù)差距較大，被合作方Elevation Oncology終止合作。

估值風險同樣不容忽視。摩根士丹利表示，中國生物科技行業(yè)的估值已顯著重估。自今年年初以來，H股生物科技公司的平均市盈率/2030年銷售倍數(shù)已從2.2倍上升至4.5倍，達到2021年2月和2024年6月創(chuàng)下的歷史高點。

當前4.5倍的估值倍數(shù)已顯著高于美國生物科技的約2.5倍倍數(shù)，“市場可能過早地重估了基本面改善前景”。藥物開發(fā)的長周期特性意味著，即使在成功的對外授權(quán)合作之后，基本面改善也具有滯后性。

如此，我國創(chuàng)新藥的未來發(fā)展邏輯如何？賴才達認為，當前，二級市場呈現(xiàn)出極為火熱的態(tài)勢。這主要歸因于中國藥企“出海”成果得到驗證。“此前數(shù)年，信心缺失一直是該領(lǐng)域面臨的重大挑戰(zhàn)，而今年則實現(xiàn)了顯著突破。這種積極影響從二級市場向一級市場傳導，給人一種春風拂面之感。市場參與者的心態(tài)愈發(fā)樂觀積極，開始愿意進行風險更高的布局，涵蓋管線與平臺等方面。”在賴才達看來，總體而言，創(chuàng)新藥領(lǐng)域確實呈現(xiàn)出日益向好的趨勢。

從上海實驗室里的基因剪刀，到三生制藥創(chuàng)紀錄的12.5億美元首付款；從農(nóng)村醫(yī)療萬億市場潛力，到恒瑞醫(yī)藥1000億的隱含BD價值，中國生物科技的多層次創(chuàng)新生態(tài)已然成型。但純創(chuàng)新也有門檻，鄭杰華表示，創(chuàng)新藥的研發(fā)邏輯并非在已有藥物基礎(chǔ)上進行仿制，因為這種方式并無商業(yè)發(fā)展前景。以美國為例，藥物若能擊敗一線藥物，便可獲得高溢價。一旦成功，該藥物即晉升為一線藥物，原一線藥物則退居二線。在臨床報銷方面，國際通行做法是對一線藥物予以全額報銷。

由此可知，國內(nèi)諸多藥物出海主要有兩種方式：其一，出售自主研發(fā)成果，憑借價格優(yōu)勢，此方式頗受國外認可；其二，擊敗國外同類競品，如此，藥物定價至少可達國內(nèi)的10倍，投入資源獲得回報的可能性大幅增加，而非像一些傳統(tǒng)藥品僅具有基本使用價值。

“實際上，生產(chǎn)類似藥物出口至國際市場，屬于勞動密集型產(chǎn)業(yè)，難以實現(xiàn)盈利，僅能解決藥物的可獲得性問題，并無實際商業(yè)價值。若要在國際市場實現(xiàn)商業(yè)價值，就必須開展重大創(chuàng)新，擊敗國外一線藥物。”鄭杰華說。

但不容置疑的是，眼下，中國生物科技產(chǎn)業(yè)正利用自身優(yōu)勢，改造傳統(tǒng)范式，實現(xiàn)跨越發(fā)展。曾經(jīng)的技術(shù)跟隨者，如今已成為全球創(chuàng)新鏈條中不可或缺的一環(huán)。

（信息來源：21經(jīng)濟網(wǎng)）

運作管理

賽諾菲降脂藥波立達撤離中國，百億PCSK9抑制劑市場格局重塑

7月底開始，全國多家醫(yī)院陸續(xù)收到賽諾菲公司的正式通知：新型降脂藥波立達（阿利西尤單抗注射液）將停止在中國市場的推廣，并逐步退出中國市場。

這份落款時間為2025年7月的告知函，宣告了這款曾被視為降脂領(lǐng)域革命性藥物在中國市場的終結(jié)。對此，賽諾菲方面確認消息屬實。

賽諾菲方面直言：將停止波立達（阿利西尤單抗注射液）在中國市場的供應(yīng)。停供主要由于全球供應(yīng)問題，以及公司心血管市場策略和管線優(yōu)化。“公司于2024年底收購箕星在大中華區(qū)獨家開發(fā)及商業(yè)化aficamten的權(quán)益，近期也宣布了獲得維亞臻在研藥物普樂司蘭鈉注射液大中華區(qū)權(quán)利，公司在華的心血管產(chǎn)品策略將進行整體升級，持續(xù)提供不同領(lǐng)域的創(chuàng)新產(chǎn)品，滿足國內(nèi)患者的需求。”

根據(jù)公開信息，作為全球首批上市的PCSK9抑制劑，波立達自2019年12月進入中國市場，2021年納入醫(yī)保后價格從1982元/支大幅降至306元/支。

短短五年，這款重磅藥物就選擇了退出，不難看出，該市場競爭壓力較大。

“明星”降脂藥黯然離場

根據(jù)公開資料，波立達于2019年被中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市，用于確診為動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）的成人患者的心血管事件預防，以及成人原發(fā)性高膽固醇血癥（包括雜合子型家族性和非家族性）或混合型血脂異常患者降低低密度脂蛋白膽固醇水平的治療。

此后，波立達被列入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》。價格降幅超過80%，降至306元/支。但這一舉措未能抵擋后來者的競爭。

賽諾菲在此次網(wǎng)傳的告知函中坦陳：“在2025年《中國國家醫(yī)保藥品目錄》中，更多國產(chǎn)PCSK9抑制劑被納入了膽固醇管理的醫(yī)保報銷治療方案，使市場更為多元化。此外，受到全球原料供應(yīng)形勢緊張的影響，波立達@在中國市場也正面臨供應(yīng)方面的挑戰(zhàn)。”

據(jù)調(diào)查發(fā)現(xiàn)，此前就有多家醫(yī)院反饋，波立達出現(xiàn)過全國范圍缺貨的問題。

而此次波立達撤退也早有預兆。2024年12月，賽諾菲內(nèi)部傳出消息稱，已對普藥事業(yè)部心血管與糖尿病部門進行架構(gòu)調(diào)整并實施裁員，心血管部門停止推廣波立達和旨立達。當時相關(guān)員工的最后工作日定在2025年1月31日。

從賽諾菲公布的財報數(shù)據(jù)來看，第二季度，賽諾菲實現(xiàn)產(chǎn)品銷售額為99.94億歐元（約110億美元），增長10.1%；上半年，銷售額為198.89億歐元（約219億美元），增長9.9%。

從業(yè)務(wù)板塊來看，免疫、罕見病、神經(jīng)、腫瘤、疫苗以及其他類六大板塊分別收入75.57億歐元（約82.83億美元）、31.08億歐元（約34.07億美元）、1.38億歐元（約1.51億美元）、5.05億歐元（約5.54億美元）、25.40億歐元（約27.84億美元）和60.41億歐元（約66.22億美元）。

不難發(fā)現(xiàn)，對賽諾菲而言，心血管藥物的銷售表現(xiàn)確實不太理想。

國產(chǎn)藥企搶占百億降脂市場

此次波立達的退場背后也是國產(chǎn)PCSK9抑制劑競爭激烈的體現(xiàn)。

一直以來，PCSK9抑制劑被譽為“降脂導彈”。這類生物制劑通過靶向抑制前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9（PCSK9），顯著降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平。高脂血癥常與糖尿病、高血壓、肥胖等多種慢性病共存，是心腦血管疾病發(fā)生的關(guān)鍵風險因素。

有行業(yè)分析預測，國內(nèi)PCSK9市場規(guī)模到2030年有望突破100億元。

臨床對于PCSK9抑制劑的療效關(guān)注較大。北京大學第一醫(yī)院心血管內(nèi)科主任醫(yī)師霍勇教授曾介紹，他汀類藥物是臨床最常用的調(diào)脂藥，但是大部分國人只能接受中等劑量的他汀治療，且單一用藥有其局限性。在臨床上，也有部分患者因為依從性較差或?qū)λ幬锊荒褪埽瑢е翷DL-C不達標，亟需長效且安全的降脂療法。

檢索智慧芽新藥情報庫數(shù)據(jù)發(fā)現(xiàn)，靶向前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9（PCSK9）靶點的全球所有相關(guān)的專利申請有7286件。在藥物研發(fā)維度上來看，全球共涉及93款藥物，其中30款藥物處于非在研，63款藥物處于在研狀態(tài)。涉及跨國藥企包括諾華制藥、賽諾菲、安進、禮來等，中國企業(yè)包括信達生物、康方生物、恒瑞醫(yī)藥、信立泰、天士力生物、復宏漢霖等。

在中國市場，目前共有7款靶向PCSK9產(chǎn)品獲批上市，除波立達外，還包括安進的瑞百安（依洛尤單抗）、諾華的樂可為（英克司蘭鈉）、信達生物的信必樂（托萊西單抗）等。而波立達退出后，剩余6款產(chǎn)品將重新瓜分市場蛋糕，其中國產(chǎn)藥物占據(jù)4席。

波立達退出中國市場，國產(chǎn)降脂藥迎來新機遇。有券商醫(yī)藥行業(yè)分析師表示，在眾多競品圍剿下，波立達市場占有率始終不高。而在波立達市場遇冷的同時，其競品卻表現(xiàn)出色。安進的瑞百安（依洛尤單抗注射液）與波立達幾乎同期進入醫(yī)保，同樣享受政策紅利，憑借成熟的銷售體系和市場推廣策略，市場份額穩(wěn)步增長。諾華的英克司蘭鈉（Leqvio）作為長效PCSK9 siRNA療法，給藥頻率為半年一次，極大提高了患者依從性，自2023年8月獲批上市后，迅速在高端自費市場打開局面，2024年上半年銷售額就達到3.33億美元，增長勢頭迅猛。

“國產(chǎn)PCSK9抑制劑也不容小覷，信達生物的托萊西單抗、君實生物的產(chǎn)品等陸續(xù)獲批，以價格優(yōu)勢和更貼近本土市場的推廣策略，逐步搶占市場份額。”該分析師表示。

波立達的退出，無疑給中國降脂藥市場帶來了重新洗牌的機會。對于國產(chǎn)PCSK9抑制劑企業(yè)來說，這是難得的發(fā)展契機。

“國產(chǎn)藥企可以趁此機會進一步擴大市場份額，加速產(chǎn)品的推廣和滲透，憑借性價比優(yōu)勢和靈活的市場策略，填補波立達留下的空白。”而外資藥企如安進、諾華等，可能會加大市場推廣力度，鞏固自身優(yōu)勢。從長期來看，市場競爭將促使藥企不斷創(chuàng)新，開發(fā)出療效更好、使用更便捷、價格更親民的降脂產(chǎn)品。同時，隨著國內(nèi)藥企研發(fā)實力的增強，未來在國際市場上與外資藥企競爭也并非遙不可及。

實際上，資本市場已經(jīng)做出反應(yīng)，在波立達退場的消息傳出后，國產(chǎn)藥企京新藥業(yè)等相關(guān)企業(yè)股價應(yīng)聲上漲，顯示投資者對國產(chǎn)替代前景的看好。這也意味著，百億降脂市場的爭奪戰(zhàn)，已經(jīng)進入下半場。

（信息來源：21經(jīng)濟網(wǎng)）

科技研發(fā)

DCR 83.3%！樂普生物TF ADC啟動III期胰腺癌臨床

8月1日，根據(jù)藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，樂普生物已啟動MRG004A治療胰腺癌的III期臨床試驗。

MRG004A是一種靶向組織因子（TF）的新型單克隆抗體-藥物偶聯(lián)物（ADC），采用位點特異性偶聯(lián)技術(shù)，從而提高了藥物在血液中的穩(wěn)定性。TF過表達與包括宮頸癌和胰腺癌在內(nèi)的實體瘤的血栓形成、轉(zhuǎn)移和不良預后有關(guān)。

在2024年ASCO大會上，樂普生物首次披露了MRG004A在實體瘤患者中I/II期MRG004A-001的初步療效和安全性數(shù)據(jù)。該研究的主要目的為評估MRG004A的安全性、最大耐受劑量（MTD）以及為II期試驗推薦的劑量（RP2D），次要目的為評估MRG00A的抗腫瘤活性。同時，評估患者TF表達水平與客觀緩解率（ORR）和疾病控制率（DCR）之間的相關(guān)性。

共計63例患者入組，其中在劑量遞增階段包含了43例患者，他們接受了從0.3至2.6mg/kg不等的8個劑量水平的治療；而在劑量擴展階段，則有20例患者參與，其中15例患者接受了2.0mg/kg的劑量，另外5例患者則接受了2.4mg/kg的劑量。

在接受2.0mg/kg劑量治療的12例可評估的胰腺癌患者中，MRG004A顯示出令人鼓舞的抗腫瘤活性。這些患者的既往中位治療線數(shù)為3線，其中4例達到部分緩解（PR），6例疾病穩(wěn)定（SD），ORR為33.3%（4/12），DCR高達83.3%（10/12）。

值得一提的是，5例TF表達≥50%、染色強度為3+且既往治療線數(shù)不超過三線的胰腺癌患者，在接受2mg/kg的MRG004A治療后，其中4例達到PR，1例達到SD。

此外，MRG004A在其他實體瘤患者中也展現(xiàn)出了顯著的療效。在4例既往接受過多線治療的三陰性乳腺癌（TNBC）患者中，ORR和DCR分別為25%（1/4）和50%（2/4）。在2例既往接受過4線治療的宮頸癌患者中，1例患者達到了PR而另1例患者達到了SD。

患者對MRG004A的耐受性良好，最常報道的各種級別的治療相關(guān)不良反應(yīng)包括結(jié)膜炎（35%）、角膜炎（22%）和貧血（17%）。共計8%（5/63）的患者發(fā)生嚴重不良事件，3-4級治療相關(guān)不良反應(yīng)的發(fā)生率為25%。其中，1例接受1.8mg/kg治療的TNBC患者發(fā)生3級Steven Johnson綜合征，達到劑量限制性毒性（DLT），但患者癥狀已消退。

（信息來源：醫(yī)藥魔方）

森朗生物BCMA CAR-T療法獲批臨床，用于治療自身免疫性疾病

8月5日，河北森朗生物科技有限公司（森朗生物）研發(fā)的SENL103自體T細胞注射液獲批臨床許可，擬開展治療難治性全身型重癥肌無力（rgMG）。

SENL103自體T細胞注射液是一款靶向BCMA的CAR-T細胞治療藥物，可以通過基因工程T細胞“定向狙擊”腫瘤，精準作用于多發(fā)性骨髓瘤細胞中高表達的BCMA，進而發(fā)揮藥效。此前已經(jīng)獲批臨床適應(yīng)癥為復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）。

自身免疫性疾病是免疫系統(tǒng)對自身機體產(chǎn)生免疫反應(yīng)，自身抗體或自身效應(yīng)淋巴細胞攻擊正常細胞，導致自身組織受損的一類疾病，如系統(tǒng)性紅斑狼瘡、1型糖尿病、重癥肌無力等，多數(shù)無法治愈，需要終生治療。理想的治療方式是保留保護性免疫的同時消除病理性自身反應(yīng)細胞。

B淋巴細胞/漿細胞是自身免疫性疾病最重要的效應(yīng)細胞之一，既往嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法通過特異性殺傷B淋巴細胞在急性B淋巴細胞白血病（B-ALL）、B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）、多發(fā)性骨髓瘤（MM）等疾病的治療中獲得了顯著的療效，提示CAR-T細胞療法在自身免疫性疾病治療中的巨大潛力。

森朗生物是一家專注于細胞治療產(chǎn)品研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的高新技術(shù)企業(yè)。公司致力于通過領(lǐng)先的技術(shù)和創(chuàng)新的解決方案，推動細胞治療在臨床上的應(yīng)用，造福廣大患者。

自2016年成立以來，公司不斷壯大發(fā)展，已擁有14000㎡參照國際標準建設(shè)的研發(fā)生產(chǎn)基地，已建成一站式細胞治療藥物研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化平臺、納米抗體開發(fā)和篩選平臺，掌握規(guī)模化質(zhì)粒制備、慢病毒載體制備、原代免疫細胞制備等核心技術(shù)，成功在國內(nèi)建立了CAR-T全流程產(chǎn)業(yè)鏈。公司研發(fā)的靶向CD7 CAR-T產(chǎn)品，針對復發(fā)或難治性T淋巴母細胞淋巴瘤/白血病，采用獨特的“自然選擇”技術(shù)平臺，無需針對CD7進行基因編輯，在IIT（研究者發(fā)起的臨床研究）中展現(xiàn)了良好的安全性及有效性，相關(guān)數(shù)據(jù)已發(fā)表于行業(yè)國際權(quán)威期刊《Blood》和《American Journal of Hematology》。該產(chǎn)品在國內(nèi)正處于注冊臨床I期研究中，2023年8月被美國FDA授予孤兒藥資格認定（ODD），全球目前暫無靶向CD7 CAR-T獲批上市。公司研發(fā)的針對B細胞急性淋巴細胞白血病的靶向CD19 CAR-T產(chǎn)品，目前處于國內(nèi)注冊臨床試驗研究中。

（信息來源：細胞基因療法）

艾博生物：新型mRNA腫瘤疫苗國內(nèi)獲批臨床

8月4日，據(jù)CDE官網(wǎng)公示，艾博生物自主研發(fā)的同時覆蓋多種KRAS突變的新型mRNA腫瘤疫苗ABO2102新藥臨床試驗(IND)申請(受理號：CXSL2500388)已獲得臨床默示許可。

作為國內(nèi)首個針對多個KRAS突變的治療性腫瘤疫苗，ABO2102適用于攜帶KRAS 5種常見突變中任意突變的實體瘤患者，是國內(nèi)首個針對多個KRAS突變的治療性腫瘤疫苗，是在極具挑戰(zhàn)的難成藥靶點領(lǐng)域取得的重大進展。

ABO2102已于今年5月獲得美國FDA臨床試驗許可。此次國內(nèi)獲批標志著ABO2102達成中美雙報雙批的重要里程碑，充分展現(xiàn)了艾博生物在腫瘤免疫治療領(lǐng)域全球領(lǐng)先的創(chuàng)新實力與國際化布局。

艾博生物基于自主創(chuàng)新mRNA技術(shù)平臺開發(fā)的ABO2102治療性腫瘤疫苗，通過多維度技術(shù)突破，在臨床前研究中展現(xiàn)出優(yōu)異的抗腫瘤活性，并實現(xiàn)了對HLA（Human Leukocyte Antigen，人類白細胞抗原）亞型的廣泛覆蓋。該疫苗為KRAS突變實體瘤治療提供了全新的解決方案，展現(xiàn)出強大的臨床轉(zhuǎn)化潛力。

ABO2102有望將KRAS靶向治療的模式從“被動抑制”轉(zhuǎn)變?yōu)椤爸鲃用庖咔宄保宫F(xiàn)出突破性臨床價值。該疫苗基于多表位抗原設(shè)計，精準覆蓋胰腺癌、非小細胞肺癌及結(jié)直腸癌等高發(fā)瘤種，其模塊化技術(shù)平臺更支持快速拓展至其他突變相關(guān)適應(yīng)癥。憑借現(xiàn)貨型（off-the-shelf）優(yōu)勢，ABO2102既能用于晚期患者挽救治療，也可作為早期術(shù)后輔助治療手段。與此同時，憑借優(yōu)異的安全性，該疫苗可與化療、放療或免疫檢查點抑制劑等聯(lián)合使用，構(gòu)建多維協(xié)同的腫瘤治療體系。

（信息來源：細胞基因治療前沿）

邁威生物靶向CDH17的ADC在中國和美國申報臨床

邁威生物近日宣布，其自主研發(fā)的靶向CDH17的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）（研發(fā)代號：7MW4911）的臨床試驗申請獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理和美國FDA受理。

CDH17作為經(jīng)泛癌種多組學驗證的潛力治療靶點，在正常組織中局限于腸上皮基底外側(cè)膜表達，而在結(jié)直腸癌、胃癌及胰腺癌等消化道惡性腫瘤中呈現(xiàn)顯著過表達，其異常高表達與腫瘤侵襲轉(zhuǎn)移及不良預后密切相關(guān)，為精準干預提供了理想靶點。

7MW4911是靶向鈣黏蛋白17（CDH17）的ADC創(chuàng)新藥，采用CDH17高特異性單抗Mab0727、新型可裂解連接子、以及為克服多藥耐藥機制設(shè)計的專有DNA拓撲異構(gòu)酶I抑制劑MF-6載荷。其中，MF-6通過卓越的血漿穩(wěn)定性、可控的藥物釋放及強效旁觀者效應(yīng)，顯著增強抗腫瘤活性。

邁威生物于2025年7月在Cell Reports Medicine發(fā)表了臨床前研究成果，系統(tǒng)證實了7MW4911通過CDH17介導的高效內(nèi)化實現(xiàn)腫瘤選擇性細胞毒性載荷釋放。其核心優(yōu)勢體現(xiàn)于五大維度：

分子設(shè)計方面：均質(zhì)化載藥（DAR=4比例＞95%）與穩(wěn)定連接子賦予較好的血漿穩(wěn)定性，高膜滲透性MF-6毒素產(chǎn)生強效旁觀者殺傷；

抗腫瘤活性方面：在結(jié)直腸癌、胃癌及胰腺癌PDX/CDX模型中均展現(xiàn)深度抑瘤效應(yīng)，且對RAS/BRAF等多種突變及不同CMS分型結(jié)直腸癌有效；

耐藥突破方面：在ABC轉(zhuǎn)運蛋白介導的多藥耐藥模型中療效顯著優(yōu)于MMAE/DXd類ADC，并能逆轉(zhuǎn)此類ADC治療后的腫瘤進展；

靶標普適性方面：對CDH17中低表達腫瘤仍保持顯著活性；

安全性方面：臨床前研究顯示可控代謝特征（適中半衰期、無蓄積傾向）和寬治療窗口，未觀察到顯著毒性信號。

邁威生物新聞稿表示，基于以上優(yōu)勢，7MW4911已展現(xiàn)出成為晚期消化道實體瘤潛在療法的潛力。

（信息來源：醫(yī)藥觀瀾）

諾華siRNA藥物英克司蘭鈉啟動新III期臨床

8月4日，ClinicalTrials.gov官網(wǎng)顯示，諾華登記了一項英克司蘭鈉的III期臨床，旨在評估急性冠狀動脈綜合征（ACS）患者住院早期開始英克司蘭鈉治療的療效和安全性。

這是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，受試者為近期發(fā)生急性冠狀動脈綜合征（ACS）的患者，包括ST段抬高型心肌梗死（STEMI）和非ST段抬高型心肌梗死（NSTEMI）的患者。該研究包括：

此次研究擬納入300人，主要終點為從基線到第150天，低密度脂蛋白（LDL-C）變化百分比。

英克司蘭鈉注射液是一款first-in-class靶向PCSK9的siRNA藥物，每年只需兩次皮下給藥，適用于動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）患者和雜合子型家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者，2023年7月擴大至原發(fā)性高脂血癥患者的使用。

截至目前，該藥已經(jīng)在歐盟獲批4項適應(yīng)癥，在美國獲批3項適應(yīng)癥，在中國獲批4項適應(yīng)癥。

（信息來源：多肽圈）

新景智源NW-101C注射液獲批中國臨床試驗許可

8月5日，新景智源生物科技（蘇州）有限公司宣布其自主研發(fā)、靶向PRAME的自體TCR-T細胞治療候選產(chǎn)品NW-101C注射液的新藥臨床試驗（IND）申請，已獲得NMPA臨床試驗默示許可。這是新景智源首個獲得注冊臨床試驗許可的在研產(chǎn)品，標志著公司在TCR-T細胞治療藥物開發(fā)道路上邁出了關(guān)鍵一步。同時，NW-101C注射液亦為國內(nèi)首個獲準進入臨床研究階段、針對PRAME靶點的TCR-T細胞治療候選產(chǎn)品，填補了該領(lǐng)域的空白。

恒馭生物對此項目提供了符合國際申報的復制型病毒檢測（RCL）等生物安全檢測服務(wù)，用國際合規(guī)的質(zhì)量和技術(shù)體系，快速交付和專業(yè)的項目管理，守護創(chuàng)新藥上市出海。

NW-101C注射液是新景智源自主研發(fā)、靶向PRAME的自體TCR-T細胞治療候選產(chǎn)品。PRAME是一種在多種實體瘤中特異性高表達，而在正常組織中幾乎沒有表達的腫瘤抗原靶點。臨床前研究中，NW-101C注射液展現(xiàn)了優(yōu)異的抗腫瘤活性和良好的安全性。本次NW-101C獲批的適應(yīng)癥為HLA分型含有HLA-A*02:01亞型且腫瘤PRAME表達陽性，無法經(jīng)手術(shù)根治切除的復發(fā)或轉(zhuǎn)移的晚期惡性實體瘤（包括卵巢癌、惡性黑色素瘤、食管鱗癌、肺鱗癌、軟組織肉瘤和三陰性乳腺癌）。

據(jù)不完全統(tǒng)計，恒馭生物憑借國際合規(guī)的生物安全檢測服務(wù)，已成功助力100+項目取得臨床及上市試驗批件（包括40+海外申報項目），為20+BLA和商業(yè)化項目提供關(guān)鍵性支持；申報項目覆蓋種類齊全（ADC藥物、單抗/雙抗/多抗、重組蛋白、CAR-T/CAR-NK、iPSC/MSC、基因編輯、AAV基因治療等）。

新景智源生物科技（蘇州）有限公司，是一家專注于實體腫瘤TCR-T免疫細胞治療藥物開發(fā)的創(chuàng)新型企業(yè)。新景智源自主研發(fā)了高通量、高靈敏度的靶點抗原-天然TCR發(fā)現(xiàn)平臺，通過結(jié)合計算和實驗驗證迭代反饋，高效篩選特異性識別腫瘤抗原的天然高親和力TCR序列，建立了全球領(lǐng)先的經(jīng)實驗驗證的靶點抗原-天然TCR配對數(shù)據(jù)庫。公司目前有多條管線已推進到臨床試驗階段，在針對多種實體腫瘤的臨床試驗中，已觀察到積極的療效和良好的安全性。

恒馭生物以國際合規(guī)標準為依托，憑借卓越的質(zhì)量和技術(shù)實力，打造專注于大分子藥物和CGT藥物的Biosafety一站式服務(wù)平臺，通過了歐盟QP、CNAS、ISO9001審計認證，滿足NMPA、FDA、EMA等全球監(jiān)管機構(gòu)的嚴格要求，為創(chuàng)新藥企提供可靠的保障。恒馭生物累計服務(wù)300+生物藥企，項目及申報實戰(zhàn)經(jīng)驗豐富，已經(jīng)為100+生物藥的申報案例及20+BLA和商業(yè)化項目提供關(guān)鍵性支持（其中40+海外申報案例），包括病毒清除驗證、細胞庫檢定、商業(yè)化批放行、復制型病毒（RCL、rcAAV、RCR等）檢測、HCD與HCP試劑盒與檢測等服務(wù)。

恒馭生物擁有實戰(zhàn)經(jīng)驗豐富的技術(shù)及質(zhì)量團隊，采用先進的系統(tǒng)和管理體系，包括符合ISPE GAMP5管理要求的LIMS、EMS系統(tǒng)，建立了遵循ALCOA+原則的數(shù)據(jù)管理體系。無論是生物制品的IND、BLA申報還是商業(yè)化生產(chǎn)的全生命周期管理，恒馭都能夠提供可靠的生物安全和質(zhì)量控制支持，為客戶的成功提供有力保障。

（信息來源：恒馭生物）

新藥上市

國內(nèi)上市

諾華重磅基因療法在華申報上市

8月2日，CDE官網(wǎng)顯示，諾華Onasemnogene abeparvovec鞘內(nèi)注射液（Zolgensma）在華申報上市，此前已被納入優(yōu)先審評，用于治療6月齡及以上5q型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者。

SMA是2歲以下嬰幼兒的頭號遺傳病殺手。患者主要表現(xiàn)為全身肌肉萎縮無力，身體逐漸喪失各種運動功能，甚至是呼吸和吞咽，直至死亡。科學研究表明，SMA是由體內(nèi)的SMN1基因和SMN2基因突變引起的。

Zolgensma是首個獲得FDA批準用于治療SMA的一次性基因療法，該藥物已于2019年5月在美國上市，定價212.5萬美元。

基因替代療法是通過病毒載體將外源性基因?qū)胨拗黧w內(nèi)，使外源性基因在宿主細胞內(nèi)表達目的蛋白，從而達到治療疾病的目的。腺相關(guān)病毒載體（AAV）是一種常見的小型非致病性病毒，靶向運動神經(jīng)元和星形膠質(zhì)細胞，可有效傳染整個中樞神經(jīng)系統(tǒng)，其中，AAV中的一種亞型—自身互補型腺相關(guān)病毒9（scAAV9），可以透過血腦屏障，通過靜脈注射導入宿主體內(nèi)，且不整合至宿主基因組，安全性較高。

由scAAV9介導的SMN1基因替代療法Zolgensma是治療SMA最合理、最有效的方法之一，其主要優(yōu)勢在于僅通過單次靜脈注射即可獲得終身臨床療效，它將拷貝的SMN1基因傳遞到肌肉細胞，使得基因改造后的肌肉細胞能夠持續(xù)產(chǎn)生全長SMN蛋白，從而恢復患者的正常肌肉功能。

（信息來源：醫(yī)藥魔方）

石藥集團司美格魯肽申報上市

8月5日，NMPA/CDE官網(wǎng)顯示，石藥集團的司美格魯肽注射液上市申請已獲受理。

石藥集團開發(fā)的司美格魯肽注射液使用的原料完全通過化學合成法制備，采用先進的合成、純化和表征技術(shù)，制備出的原料純度更高，避免了生物發(fā)酵過程引入的宿主蛋白等免疫原性物質(zhì)，并保證了雜質(zhì)水平不高于DNA重組技術(shù)制備的司美格魯肽。雜質(zhì)譜對比研究結(jié)果顯示，與DNA重組技術(shù)制備的司美格魯肽注射液相比，該產(chǎn)品雜質(zhì)水平更低且2-8℃長期儲存條件下無新雜質(zhì)產(chǎn)生。

臨床前研究結(jié)果顯示，該產(chǎn)品與DNA重組技術(shù)制備的司美格魯肽注射液具有相似的生物活性和減重效果；在食蟹猴體內(nèi)具有一致的代謝特征和安全性，無全身主動過敏反應(yīng)且局部耐受性良好。石藥集團已開展了多項該產(chǎn)品針對減重和2型糖尿病適應(yīng)癥相關(guān)的臨床研究。

醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫顯示，國內(nèi)還有多款司美格魯肽生物類似藥已申報上市，包括九源基因、麗珠醫(yī)藥、齊魯制藥、聯(lián)邦生物、華東醫(yī)藥/派金生物。

（信息來源：醫(yī)藥魔方）

中藥創(chuàng)新藥參蒲顆粒獲批上市

近日，國家藥品監(jiān)督管理局批準江蘇康緣藥業(yè)股份有限公司申報的中藥1.1類創(chuàng)新藥參蒲顆粒上市。參蒲顆粒處方源自臨床經(jīng)驗方，具有益氣活血，清利濕熱，通絡(luò)止痛功效，用于盆腔炎性疾病后遺癥引起的慢性盆腔痛中醫(yī)辨證屬濕熱瘀阻證，癥見下腹隱痛、腰骶脹痛、白帶量多色黃、經(jīng)行腹痛加重、胸悶納呆、口干等，舌體胖大，色紅，苔黃膩，脈弦數(shù)或滑數(shù)。該藥品的上市為盆腔炎性疾病后遺癥引起的慢性盆腔痛中醫(yī)辨證屬濕熱瘀阻證患者提供了新的治療選擇。

（信息來源：中國藥業(yè)）

全球上市

半小時起效！老花眼滴眼液獲批上市

7月31日，LENZ Therapeutics宣布用于治療老視（即老花眼）的LNZ100滴眼液（1.75%醋克利定）已獲FDA批準上市。該藥物已在中國申報上市。

LNZ100是LENZ Therapeutics開發(fā)的一種不含防腐劑、使用頻率為每日1次的醋克利定滴眼液。醋克利定可引起瞳孔暫時性收縮，從而產(chǎn)生顯著延長視程、改善近視力和視覺質(zhì)量的光學效應(yīng)。與毛果蕓香堿和卡巴膽堿等其他瞳孔縮小劑不同，醋克利定的作用機制是瞳孔選擇性的，這意味著它可以激活虹膜括約肌，使瞳孔縮小到直徑2毫米以下，而不會過度刺激睫狀肌，導致近視偏移和遠視力受損。因此，醋克利定不需要任何剩余的調(diào)節(jié)來改善近距離視力，從而擴大了其對晶狀體失去調(diào)節(jié)能力的老年老花眼的益處。2022年4月，LENZ Therapeutics與箕星藥業(yè)就在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化針對老視治療的LNZ100和LNZ101達成獨家許可協(xié)議。

FDA此次批準是基于兩項關(guān)鍵III期研究（CLARIFY 1和CLARIFY 2）的積極數(shù)據(jù)。這兩項研究均為多中心、雙盲臨床試驗，分別納入了469和229例45-75歲視力為-4.0D SE至+1.0D SE的老視患者，前者評估了LNZ101滴眼液（醋克利定+溴莫尼定）、LNZ100滴眼液和溴莫尼定滴眼液治療老視的療效和安全性，后者評估了LNZ101、LNZ100和安慰劑治療老視的療效和安全性。研究的主要終點為3小時內(nèi)最佳矯正遠視力（BCDVA）下的近距離視力至少改善三行字母且近視力下降未超過一行字母的患者比例。

CLARIFY 1研究：LNZ101滴眼液、LNZ100滴眼液和溴莫尼定滴眼液組分別有49%、64%和12%的患者在3小時內(nèi)實現(xiàn)BCDVA下的近距離視力至少改善三行字母。

CLARIFY 2研究：LNZ101滴眼液、LNZ100滴眼液和溴莫尼定滴眼液組分別有57%、71%和8%的患者在3小時內(nèi)實現(xiàn)BCDVA下的近距離視力至少改善三行字母。

老視是指隨著年齡增長，看近處的物體逐漸模糊的生理現(xiàn)象，其原因是眼部晶狀體逐漸硬化及彈性減弱，從而引起眼的調(diào)節(jié)功能下降，無法將近處物體的像聚焦在視網(wǎng)膜上，導致近視力下降。據(jù)估計，全球約18億例老花眼h患者，其中美國有1.28億例，中國超過4億例。

目前老視治療手段非常有限。佩戴眼鏡需要頻繁摘戴，給工作及生活帶來諸多不便。手術(shù)作為侵入性、不可逆的有創(chuàng)操作，接受程度十分有限。目前中國尚未有老視治療藥物獲批，在非侵入性、安全有效且可逆的藥物治療方面，老視領(lǐng)域存在著巨大的未滿足醫(yī)療需求。

（信息來源：醫(yī)藥魔方）

行業(yè)數(shù)據(jù)

亳州市場8月6日快訊

龍膽價格：現(xiàn)市場北龍膽一般貨報價在85-90元。

酸棗仁價格：現(xiàn)市場98貨價格在400元左右。

柏子仁價格：市場統(tǒng)貨100元左右，全檢柏子仁陳貨報價在110元。

雞內(nèi)金價格：現(xiàn)市場雞內(nèi)金統(tǒng)貨12元。

秦艽價格：現(xiàn)在云南統(tǒng)貨價45元左右。

麥芽價格：現(xiàn)市場麥芽統(tǒng)貨價在3.5元。

莪術(shù)價格：現(xiàn)市場莪術(shù)廣西統(tǒng)個價在8元，統(tǒng)片價格在10元左右。

（信息來源：康美中藥網(wǎng)）

安國市場8月7日快訊

牛蒡子，現(xiàn)市場牛蒡子凈貨多報價在12.5元上下。

狗腎，現(xiàn)市場狗腎小個貨價在9元/條上下，中個貨價在11-12元/條上下，大個貨價在16元/條上下。

冬瓜子，現(xiàn)市場冬瓜子統(tǒng)貨報價在30-35元之間。

蛇蛻，現(xiàn)市場蛇蛻一般統(tǒng)貨報價在45-50元之間，全檢貨報價在85元。

桑白皮，現(xiàn)市場桑白皮刮皮80%的個子報價在27-28元，刮皮好個子報價在30元上下，出口級別貨報價在40-45元之間。

合歡皮，現(xiàn)市場合歡皮個子報價在9.5-10元之間，切好的絲報價在11元，零售價高。

黑螞蟻，現(xiàn)市場黑螞蟻一般統(tǒng)貨售價在110-150元之間，大個貨價格在290元上下。

馬勃，現(xiàn)市場小馬勃藥廠貨價在75元上下，好貨報價在120元。

筋骨草，現(xiàn)市場冷背行切好的貨零售價在18-20元之間。

糯稻根，切好的水洗貨報價在25元，大貨價低。

羅布麻葉，現(xiàn)市場羅布麻葉不全檢貨報價在11元，零售價在13元，全檢貨報價較高。

金蟲草，現(xiàn)市場金蟲草亂草次貨在40-50元之間，排草中等貨售價在60元上下，好貨售價在80-100元之間。

（信息來源：中藥材天地網(wǎng)）

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