競爭監(jiān)測

投資動向

上藥控股攜手諾華中國達(dá)成戰(zhàn)略合作

5月26日，上藥控股與全球醫(yī)藥巨頭諾華公司中國區(qū)正式簽署多款眼科產(chǎn)品戰(zhàn)略合作協(xié)議。此次合作中，諾華中國將借助上藥控股全渠道整合營銷服務(wù)優(yōu)勢和廣泛的市場覆蓋能力，加速其抗感染和青光眼成熟產(chǎn)品下沉至非目標(biāo)市場終端，讓更多患者及時用上優(yōu)質(zhì)藥物；而上藥控股則憑借諾華中國的品牌影響力與產(chǎn)品優(yōu)勢，憑借這些產(chǎn)品卓越的臨床效果和安全性，進(jìn)一步完善眼科領(lǐng)域的服務(wù)體系，強化在專科用藥領(lǐng)域的市場競爭力。

諾華公司中國區(qū)總裁兼董事總經(jīng)理李堯，諾華中國零售、新興市場及商務(wù)部負(fù)責(zé)人陳暉，上海醫(yī)藥執(zhí)行董事兼執(zhí)行總裁李永忠，上藥控股副總經(jīng)理唐鵬程、張燕等雙方管理層代表出席儀式。

諾華中國作為眼科治療領(lǐng)域的戰(zhàn)略領(lǐng)航者與先鋒典范，憑借數(shù)十年的深厚積淀與前瞻布局，以戰(zhàn)略高度為指引、科技創(chuàng)新為驅(qū)動、患者需求為核心，在抗感染和青光眼兩大關(guān)鍵領(lǐng)域持續(xù)深耕。通過構(gòu)建覆蓋全病程的解決方案，諾華不僅鞏固了自身行業(yè)領(lǐng)先地位，更以創(chuàng)新實踐為全球眼科醫(yī)療發(fā)展提供了戰(zhàn)略范本與發(fā)展動能，引領(lǐng)行業(yè)邁向高質(zhì)量發(fā)展新階段。

上藥控股作為國內(nèi)科技驅(qū)動型健康服務(wù)領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)，始終將合規(guī)經(jīng)營作為發(fā)展基石，以品牌戰(zhàn)略塑造競爭優(yōu)勢，依托體系化資源布局與專業(yè)化服務(wù)能力，構(gòu)建覆蓋醫(yī)藥商業(yè)全場景的服務(wù)矩陣，持續(xù)深化“集成總包”商業(yè)模式的創(chuàng)新實踐。在合約銷售領(lǐng)域，上藥控股經(jīng)過近10年的發(fā)展，已成功搭建輻射全國各級醫(yī)療機構(gòu)和零售終端的專業(yè)服務(wù)網(wǎng)絡(luò)，具備強大的渠道整合與終端覆蓋能力。

近年來，我國眼科疾病呈現(xiàn)顯著變化，眼部感染性疾病高發(fā)與青光眼防治難題并存，給患者健康與社會醫(yī)療資源帶來雙重挑戰(zhàn)。在此背景下，上藥控股與諾華中國達(dá)成戰(zhàn)略合作，精準(zhǔn)回應(yīng)了市場對高質(zhì)量眼健康解決方案的迫切需求，這不僅標(biāo)志著雙方在眼科領(lǐng)域的戰(zhàn)略布局邁向新高度，更成為推動行業(yè)變革的重要里程碑。

諾華公司中國區(qū)總裁兼董事總經(jīng)理李堯表示：“作為一家全球領(lǐng)先創(chuàng)新藥物公司，諾華一直秉持‘承諾中華’的理念，致力于創(chuàng)想醫(yī)藥未來，改善人們生活質(zhì)量，延長人類壽命。諾華不斷深化與中國醫(yī)藥供應(yīng)鏈領(lǐng)域各方的緊密協(xié)作，正如我們與上藥控股合作開展的諾華眼科前節(jié)項目，我們希望基于諾華在眼科領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)能力，融合上藥控股的資源與優(yōu)勢，提升諾華眼科產(chǎn)品在中國市場的可及性，持續(xù)惠及更多眼科患者，真正助力提升中國人民的眼健康水平。”

上海醫(yī)藥執(zhí)行董事兼執(zhí)行總裁李永忠表示：“上藥控股始終將”服務(wù)為榮"的理念深植發(fā)展內(nèi)核。此次與諾華中國達(dá)成戰(zhàn)略合作，雙方將充分發(fā)揮上藥控股在渠道管理與終端覆蓋的核心優(yōu)勢，通過科學(xué)化的供應(yīng)鏈整合與精細(xì)化的市場布局，加速諾華眼科前節(jié)眼藥水等優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品向更廣泛市場延伸，切實提升基層患者的用藥可及性，彰顯雙方在醫(yī)療普惠事業(yè)上的共同追求與卓越實踐。”

（信息來源：上海醫(yī)藥）

藥物牧場與特寶生物就ALPK1激動劑治療乙肝和肝癌達(dá)成選擇權(quán)協(xié)議

5月27日，創(chuàng)新藥研發(fā)生物科技公司藥物牧場宣布，與廈門特寶生物達(dá)成選擇權(quán)協(xié)議。雙方將就藥物牧場原創(chuàng)新藥ALPK1激動劑DF-006在大中華區(qū)（中國大陸、臺灣、香港及澳門）開展乙肝和肝癌領(lǐng)域臨床合作。

DF-006是一種口服ALPK1激動免疫調(diào)節(jié)劑，能有效激活肝臟的先天免疫。該藥物成功完成了健康受試者的單劑量和多劑量遞增給藥研究，并在隨后的慢性乙肝患者多劑量遞增給藥研究中顯示出積極的抗乙肝病毒活性。

藥物牧場聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席運營官許樅博士表示：“DF-006通過獨特的新機制激活肝臟先天免疫來治療乙肝病毒感染和肝癌。臨床前研究表明，DF-006與α-干擾素聯(lián)用可增強抗乙肝療效。我們期待看到DF-006與特寶生物已上市藥物派格賓的聯(lián)合應(yīng)用，這將為慢乙肝患者提供潛在更好的功能性治愈新方案。”

特寶生物董事長兼總經(jīng)理孫黎先生表示：“特寶生物致力于成為慢性乙肝功能性治愈領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。基于派格賓的療法已在不同乙肝人群中顯著提升功能性治愈率。通過DF-006這類創(chuàng)新藥物的探索性研究，有望提升慢乙肝功能性治愈率，顯著降低肝癌風(fēng)險。”

（信息來源：醫(yī)藥觀瀾）

國為醫(yī)藥與信立泰藥業(yè)簽訂AGT-siRNA創(chuàng)新藥GW906的獨家許可授權(quán)合作協(xié)議

5月27日，成都國為生物醫(yī)藥有限公司與深圳信立泰藥業(yè)股份有限公司共同簽署新藥研發(fā)合作協(xié)議，國為醫(yī)藥將在研的AGT-siRNA小干擾核酸藥物GW906的原料藥及制劑在中國市場的相關(guān)權(quán)利獨家授予信立泰，包括但不限于研發(fā)、注冊、生產(chǎn)及其商業(yè)化等。浩悅資本擔(dān)任本次交易的獨家財務(wù)顧問。

根據(jù)協(xié)議，國為醫(yī)藥將獲得最高1.8億元的首付款及研發(fā)里程碑款總金額。未來產(chǎn)品獲批上市后，銷售里程碑累計最高達(dá)3.7億元。同時，在協(xié)議約定期限內(nèi)，國為醫(yī)藥將獲得年度凈銷售額按一定比例支付銷售提成。

GW906是國為醫(yī)藥自主研發(fā)、擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的靶向血管緊張素原（Angiotensinogen,AGT）的小干擾核糖核酸（siRNA）藥物，擬開發(fā)的適應(yīng)癥為原發(fā)性高血壓，目前正在開展I期臨床研究。

原發(fā)性高血壓患者基數(shù)龐大，現(xiàn)有治療方案依從性差、控制率有限。而AGT作為全新靶點，目前全球范圍內(nèi)布局者較少，尚無上市產(chǎn)品。GW906通過靶向肝臟中的AGT mRNA，抑制AGT的表達(dá)，減少血管緊張素II生成，從而舒張血管、降低血壓。與傳統(tǒng)的高血壓治療藥物相比，GW906由于其靶向性，能解決長期口服RASS阻滯劑（如ACEI和ARB）的醛固酮逃逸問題；且不會導(dǎo)致緩激肽蓄積，從而避免了ACEI類高血壓藥物引起的咳嗽、血管性水腫、呼吸困難和疼痛等不良反應(yīng)；此外，GW906能實現(xiàn)長期、穩(wěn)定的降壓效果，提高患者依從性。

此次合作的達(dá)成是國為醫(yī)藥布局小干擾核酸創(chuàng)新藥物研發(fā)過程中的又一里程碑事件。國為醫(yī)藥經(jīng)過近5年持續(xù)投入和能力打造，目前已具備了包括靶點發(fā)現(xiàn)，AI算法、序列設(shè)計、化學(xué)修飾、藥物遞送及體內(nèi)評價等在內(nèi)的小干擾核酸藥物研發(fā)的核心能力。未來，國為醫(yī)藥將在小干擾核酸藥物領(lǐng)域繼續(xù)積極為大眾開發(fā)基于臨床需求的藥品。

除肝遞送領(lǐng)域外，國為醫(yī)藥還積極布局siRNA在肺部遞送的研究，其具有自主知識產(chǎn)權(quán)的肺靶向siRNA創(chuàng)新藥物GW908，也已經(jīng)取得階段性成果。這些無一不體現(xiàn)出國為醫(yī)藥在RNA藥物平臺開發(fā)、遞送系統(tǒng)優(yōu)化和臨床轉(zhuǎn)化能力上的綜合實力。

為本次交易達(dá)成起到關(guān)鍵作用的產(chǎn)業(yè)投行——浩悅資本管理合伙人、首席運營官丁亞猛表示，在全球競爭的浪潮中，中國醫(yī)藥BD正迎來新紀(jì)元。如國為、信立泰般真正的拓荒者，早已主動布局、升級出海模式，亦從不懼怕在迷霧中航行。從“Fast Follow”到“Best in Class”，浩悅資本將陪伴著一個個中國新藥參與書寫全球創(chuàng)新格局。

浩悅資本董事陳科榮表示，很榮幸能陪伴企業(yè)完成這次交易。GW906作為國為醫(yī)藥自主研發(fā)的創(chuàng)新藥物，具備明確的機制創(chuàng)新性與潛在的差異化優(yōu)勢，展現(xiàn)出了強勁的“best-in-class”潛力，浩悅非常期待國為醫(yī)藥和信立泰共同推進(jìn)該管線的臨床開發(fā)乃至商業(yè)化。

（信息來源：浩悅資本）

維亞生物與萬邦德達(dá)成AI創(chuàng)新藥戰(zhàn)略合作

近日，維亞生物與萬邦德達(dá)成AI創(chuàng)新藥戰(zhàn)略合作。雙方將基于在化藥、中藥、AI等領(lǐng)域的優(yōu)勢，共育新質(zhì)生產(chǎn)力，以AI賦能創(chuàng)新藥研發(fā)。另外，雙方也將在創(chuàng)新藥布局、AI產(chǎn)業(yè)鏈布局、AI醫(yī)藥人才培養(yǎng)、全球BD等領(lǐng)域進(jìn)行合作。

本次簽約在萬邦德總部舉行，出席本次活動的嘉賓包括：

萬邦德董事長趙守明先生、副董事長莊惠女士、副總經(jīng)理兼董秘柳建朋先生、副總經(jīng)理劉同科先生、董事韓彬先生、制藥副總林紅女士、研究院院長/研發(fā)負(fù)責(zé)人趙冠甲博士

維亞生物主席兼董事長毛晨博士、維亞生物上海高級副總裁蔡建華博士、計算化學(xué)及AI平臺執(zhí)行主任錢玥博士、高級商務(wù)經(jīng)理李倩倩女士

趙守明董事長和毛晨博士代表雙方簽約，簽約后錢玥博士為萬邦德研發(fā)團(tuán)隊深入分享了“AI藥物研發(fā)的最新進(jìn)展”，并重點介紹了AI在靶點發(fā)現(xiàn)、化合物設(shè)計及臨床研究中的應(yīng)用。會后維亞團(tuán)隊參觀了萬邦德展廳及中非醫(yī)療產(chǎn)業(yè)園，深入了解萬邦德在醫(yī)藥、器械領(lǐng)域的布局及成果。

萬邦德董事長趙守明先生表示，通過本次戰(zhàn)略合作，萬邦德創(chuàng)新藥研發(fā)將會站在一個新的起點。依托AI等前沿技術(shù)，公司現(xiàn)有的研發(fā)管線將會得到質(zhì)與效的躍升，阿爾茨海默癥、漸凍癥等公司核心項目的研發(fā)效率將會大幅提高、研發(fā)周期將會大幅縮短，創(chuàng)新藥項目現(xiàn)實可期。

維亞生物主席兼董事長毛晨博士表示，維亞生物憑借豐富的創(chuàng)新藥研發(fā)經(jīng)驗，已助力4個創(chuàng)新藥獲FDA批準(zhǔn)上市，同時作為領(lǐng)先將AI應(yīng)用于藥物研發(fā)全流程的生物科技服務(wù)企業(yè)，我們建立了完整的AIDD平臺。近年，維亞利用自有AIDD平臺，賦能數(shù)十家國內(nèi)外創(chuàng)新藥企，顯著提高了研發(fā)效率。萬邦德作為國內(nèi)知名藥企，在多個疾病領(lǐng)域深耕多年，積極布局創(chuàng)新藥。我們相信，此次戰(zhàn)略合作，將加速萬邦德在重大神經(jīng)系統(tǒng)、代謝等優(yōu)勢管線項目上的突破，力爭為全球患者帶來更多新藥、好藥。

（信息來源：維亞生物）

資本競合

渤因生物完成數(shù)千萬元的天使+輪融資

近日，上海渤因生物科技有限公司完成數(shù)千萬元的天使+輪融資。本輪投資由張江生命健康產(chǎn)業(yè)孵化天使基金（“張科禾苗基金”）領(lǐng)投，老股東峰瑞資本和創(chuàng)始人個人持續(xù)加碼。所募資金將主要用于公司產(chǎn)品管線推進(jìn)和首個產(chǎn)品的早期臨床驗證，并支持公司技術(shù)平臺迭代為公司未來的持續(xù)發(fā)展提供創(chuàng)新源泉。

渤因生物CEO潘雨堃博士說：“渤因生物誕生于張江藥谷平臺，成立至今在張江的高質(zhì)量孵化體系下茁壯成長，打造了全球領(lǐng)先且擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的無末端DNA（neDNA）核酸制備和體內(nèi)遞送技術(shù)平臺，搭建了多條非病毒載體基因治療創(chuàng)新產(chǎn)品管線。當(dāng)前全球基因治療市場正在經(jīng)歷轉(zhuǎn)變，基因治療產(chǎn)品開發(fā)開始由科學(xué)技術(shù)和臨床驗證驅(qū)動，轉(zhuǎn)向為由產(chǎn)品和市場驅(qū)動，全新的機遇和挑戰(zhàn)正伴隨而來。渤因生物始終堅持底層創(chuàng)新，開發(fā)低成本可重復(fù)給藥的基因治療產(chǎn)品，面對當(dāng)前市場變化積極布局肌少癥和膀胱癌等常見疾病產(chǎn)品管線，發(fā)揮技術(shù)平臺優(yōu)勢，開發(fā)best-in-class，甚至first-in-class產(chǎn)品。在全球創(chuàng)新藥行業(yè)整體面臨挑戰(zhàn)的情況下，公司獲得新老股東共同支持逆勢完成本次融資對公司意義重大。展望未來，渤因生物將加速基因治療2.0藥物開發(fā)，早日惠及全球患者。”

（信息來源：細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域）

1.3億美元B輪融資，開發(fā)IgG4靶向蛋白降解劑

5月27日，GlycoEra AG宣布完成超額認(rèn)購的1.3億美元B輪融資。所得款項將用于通過患者的臨床數(shù)據(jù)推進(jìn)公司領(lǐng)先的IgG4靶向蛋白降解劑，將第二個項目帶到臨床，并進(jìn)一步開發(fā)其在免疫學(xué)和其他適應(yīng)癥方面的精準(zhǔn)細(xì)胞外降解劑的差異化產(chǎn)品線。2021年11月該公司完成4900萬美元A輪融資。

本輪融資由新投資者Novo Holdings領(lǐng)投，其他新投資者Catalio Capital Management、LifeArc Ventures和QIA以及現(xiàn)有投資者Sofinnova Partners、5AM Ventures、Roche Ventures和Bristol-Myers Squibb也參與其中。其他新投資者包括Agent Capital、MP Healthcare Venture Management（田邊三菱制藥的子公司）和Sixty Degree Capital。

GlycoEra總裁兼首席執(zhí)行官Ganesh Kaundinya博士表示：“我們的領(lǐng)先項目在臨床前已經(jīng)證明了IgG4的深度和快速降解，為患有多種自身免疫性疾病的患者提供了一個變革性療法的機會。有了這筆資金，我們計劃在今年晚些時候啟動我們領(lǐng)先項目的首次人體臨床試驗。這筆融資是對我們的科學(xué)和平臺的有力驗證，使我們能夠加快我們的領(lǐng)先項目進(jìn)入臨床開發(fā)，同時推進(jìn)我們強大的精準(zhǔn)免疫藥物管線。我們感謝這群著名的投資者向我們展示的熱情和支持，這反映了我們差異化蛋白質(zhì)降解平臺和管線的進(jìn)展。”

GlycoEra的專有平臺能夠開發(fā)出針對廣譜細(xì)胞外蛋白的一流降解劑。GlycoEra的降解劑是雙特異性分子，利用自然發(fā)生的過程降解蛋白質(zhì)，以前所未有的速度和深度精確持續(xù)地去除致病蛋白質(zhì)，同時避免系統(tǒng)性脫靶效應(yīng)。與需要多步化學(xué)合成的傳統(tǒng)方法不同，GlycoEra的降解劑是通過簡化的一步重組過程生產(chǎn)的，具有高效、模塊化和可擴展性。

GlycoEra領(lǐng)先項目GE8820旨在以當(dāng)前藥物形式和不需要免疫抑制無法達(dá)到的速度、深度和高選擇性降解致病性IgG4自身抗體。致病性IgG4是多種自身免疫性疾病的驅(qū)動因素，如天皰瘡、肌肉特異性激酶（MuSK）重癥肌無力、原發(fā)性膜性腎病和自身免疫性腦炎。在臨床前，GE8820已在各種模型中證明了IgG4的深度和持續(xù)耗竭，使其在多種疾病環(huán)境中具有廣泛的潛力。

Novo Holdings合伙人Max Klement表示：“GE8820能夠以高特異性快速深入降解致病性細(xì)胞外蛋白，為治療多種自身免疫性疾病提供了潛在的范式轉(zhuǎn)變機會。憑借在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)方面的深厚專業(yè)知識，GlycoEra的管理團(tuán)隊完全有能力重新定義免疫學(xué)療法，我們很自豪能夠支持他們的持續(xù)進(jìn)步。”

Sofinnova Partners管理合伙人Graziano Seghezzi表示：“作為GlycoEra的創(chuàng)始投資者，我們一直對團(tuán)隊的進(jìn)步印象深刻，他們推進(jìn)了一個真正獨特的平臺，并建立了一條有前景的蛋白質(zhì)降解劑管線。我們很高興歡迎新的投資者，他們與我們一樣致力于推進(jìn)GlycoEra的使命。這筆額外的資金將有助于將一流的降解劑推進(jìn)臨床，更接近患有自身免疫性疾病的患者。”

（信息來源：Medaverse）

市場風(fēng)云

香港“科企專線”如何催化生物醫(yī)藥資本革命？

繼2018年“18A章”、2023年“18C章”后，香港資本市場又一重大改革浮出水面。

5月6日，港交所與香港證監(jiān)會聯(lián)合宣布推出“科技企業(yè)專項服務(wù)通道”(簡稱“科企專線”)，允許特專科技及生物科技企業(yè)以保密形式提交上市申請。

在全球科技產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展和地緣經(jīng)濟(jì)格局變化的背景下，各主要資本市場紛紛出臺政策爭奪優(yōu)質(zhì)科技企業(yè)資源——美國納斯達(dá)克長期以其靈活的制度吸引全球科技公司，新加坡交易所近年也通過SPAC機制等創(chuàng)新增強競爭力。

香港作為連接中國內(nèi)地與國際市場的重要橋梁，其資本市場改革動向不僅關(guān)乎本地金融業(yè)發(fā)展，更對中國科技企業(yè)的融資選擇產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響。

針對此次重大舉措，寫意君采訪了相融資本創(chuàng)始合伙人、總經(jīng)理曾宇和世輝律師事務(wù)所合伙人張健律師，旨在系統(tǒng)分析“科企專線”政策的出臺背景、核心內(nèi)容及潛在影響。

01、大勢所趨

香港作為國際金融中心，其資本市場長期以來在全球融資活動中占據(jù)重要地位。

然而，近年來受全球經(jīng)濟(jì)格局變化、地緣政治因素及區(qū)域競爭加劇影響，香港資本市場面臨一系列挑戰(zhàn)。根據(jù)數(shù)據(jù)顯示，2022年-2023年間，港股IPO遇冷，募資額排名跌出全球前五；2024年，隨著美的集團(tuán)等大型新股上市，港股IPO轉(zhuǎn)暖，募資額重回全球第四。值得注意的是，香港在全球IPO市場的份額現(xiàn)在也面臨新加坡等新興金融中心的競爭。

5月20日，港交所迎來了內(nèi)地新能源龍頭企業(yè)寧德時代新股上市，香港今年的新股集資額超過600億港元，融資規(guī)模暫居全球首位，吸引了全球投資者的關(guān)注，“但是在科技企業(yè)上市領(lǐng)域，香港依然需要更靈活、更具吸引力的制度安排來維持競爭優(yōu)勢。”曾宇告訴寫意君。

而科技企業(yè)具有高成長性、高研發(fā)投入和輕資產(chǎn)以及在一段時間內(nèi)無法盈利等特點，傳統(tǒng)上市標(biāo)準(zhǔn)往往難以全面反映其價值。

“許多處于快速發(fā)展階段的科技公司，因財務(wù)指標(biāo)暫時不達(dá)標(biāo)，或商業(yè)敏感信息披露風(fēng)險，推遲了上市計劃，特別是內(nèi)地資本市場，不管是科創(chuàng)板還是北交所，上市的門檻也非常高，上市的等待時間也比較長，登陸港股往往是很多國內(nèi)企業(yè)的優(yōu)選，因此港交所此次推出‘科企專線’，正是針對這些痛點進(jìn)行的制度創(chuàng)新，旨在為科技企業(yè)提供更友好的上市環(huán)境。”曾宇說到。

張健則認(rèn)為，從宏觀背景看，這一政策呼應(yīng)國家支持科技創(chuàng)新的戰(zhàn)略方向。中國“十四五”規(guī)劃明確將科技創(chuàng)新作為國家發(fā)展的戰(zhàn)略支撐，香港作為國家的一部分，其金融市場改革也需服務(wù)于這一大局。同時，粵港澳大灣區(qū)建設(shè)進(jìn)入深化階段，香港金融市場的制度創(chuàng)新有助于強化其作為大灣區(qū)科技企業(yè)首選上市地的地位，促進(jìn)資本與科技的高效對接。

從國際競爭視角，美國SEC對科技企業(yè)上市信息披露的靈活處理、新加坡針對新興科技企業(yè)的特殊上市通道，都促使香港需要優(yōu)化現(xiàn)有制度。

“科企專線的推出，是港交所在充分研究國際經(jīng)驗基礎(chǔ)上，結(jié)合本地市場特點進(jìn)行的針對性改革，反映了監(jiān)管機構(gòu)對科技企業(yè)發(fā)展規(guī)律的深刻理解和對市場需求的及時響應(yīng)。”張健告訴寫意君。

02、“保密”之光

談及政策解讀，曾宇對寫意君表示，港交所公布的科企專線政策包含多項創(chuàng)新安排，其核心在于允許符合條件的科技企業(yè)以保密形式提交上市申請，這一機制的設(shè)計既考慮了科技企業(yè)的特殊需求，也兼顧了市場公平性和投資者保護(hù)原則。

根據(jù)官方文件，該政策主要包含以下幾個關(guān)鍵要素。

“保密提交機制是此次改革的最大亮點。”曾宇強調(diào)，“符合條件的科技企業(yè)可在不公開披露的情況下向港交所提交上市申請文件，并與之進(jìn)行非公開的溝通和反饋。這一機制允許企業(yè)在上市準(zhǔn)備階段保護(hù)商業(yè)敏感信息，避免過早披露可能對市場競爭地位造成的損害。”

曾宇認(rèn)為，對科技企業(yè)而言，保密提交機制將顯著降低科技企業(yè)上市過程中的商業(yè)風(fēng)險。

“保密提交機制解決了科技企業(yè)上市的一大痛點。許多科技企業(yè)向我們反饋，過早披露技術(shù)路線和研發(fā)細(xì)節(jié)、商業(yè)策略可能給競爭對手可乘之機，短期對自身造成風(fēng)險，長期而言對整個行業(yè)也容易造成‘內(nèi)卷’。新政策充分考慮了這個痛點，保密提交將顯著提升香港資本市場對全球科技企業(yè)的吸引力，特別是那些處于技術(shù)突破關(guān)鍵階段的企業(yè)。”他同時提醒，企業(yè)仍需注重與潛在投資者的非公開溝通，建立必要的信任關(guān)系。

從融資效率角度看，保密提交可縮短企業(yè)上市準(zhǔn)備時間。傳統(tǒng)流程中，企業(yè)為滿足即時公開披露要求，往往需要投入大量資源提前準(zhǔn)備詳盡文件，包括可能涉及商業(yè)敏感的技術(shù)細(xì)節(jié)。新機制允許企業(yè)分階段準(zhǔn)備材料，先提交非敏感部分進(jìn)行審核，技術(shù)細(xì)節(jié)可在后期補充，使企業(yè)能夠更靈活地安排上市進(jìn)程，降低前期成本。

張健認(rèn)為，對中介機構(gòu)(如投行、律所、會計師事務(wù)所)來說，新政策將改變其服務(wù)模式。

“中介機構(gòu)需要調(diào)整工作流程，協(xié)助企業(yè)在保密前提下準(zhǔn)備申請材料，并精準(zhǔn)把握信息披露的邊界。這要求中介團(tuán)隊不僅熟悉常規(guī)上市規(guī)則，還需深入理解科技企業(yè)的業(yè)務(wù)特性和技術(shù)保護(hù)需求，提供更加定制化的服務(wù)。長期來看，這將促使中介機構(gòu)提升專業(yè)能力，形成針對科技企業(yè)的特色服務(wù)優(yōu)勢。”張健告訴寫意君。

在適用企業(yè)范圍方面，政策設(shè)定明確的界定標(biāo)準(zhǔn)，重點支持領(lǐng)域包括人工智能、量子計算、生物科技、先進(jìn)制造等前沿科技行業(yè)。企業(yè)需滿足一系列創(chuàng)新性指標(biāo)，如研發(fā)投入占比、專利數(shù)量、技術(shù)團(tuán)隊構(gòu)成等，而非單純依賴傳統(tǒng)財務(wù)指標(biāo)。

“需要重點明確，港交所將設(shè)立專門委員會對申請企業(yè)的科技屬性進(jìn)行評估，確保政策精準(zhǔn)服務(wù)于真正具有技術(shù)創(chuàng)新能力的企業(yè)。”曾宇告訴寫意君。

張健則認(rèn)為，與傳統(tǒng)上市流程相比，科企專線在時間節(jié)點和披露要求上做了優(yōu)化調(diào)整。“傳統(tǒng)流程中，企業(yè)從提交申請到上市通常需要較長時間，且所有材料一經(jīng)提交即對公眾開放。新機制下，企業(yè)可獲得更靈活的時間安排，關(guān)鍵技術(shù)的披露時機可與企業(yè)商業(yè)化進(jìn)程相匹配。”

“值得注意的是，保密提交并不意味著降低審核標(biāo)準(zhǔn)或犧牲投資者保護(hù)。”曾宇在采訪中重點明確到。“港交所明確表示，所有通過科企專線申請的企業(yè)仍需滿足相同的上市標(biāo)準(zhǔn)和信息披露要求，只是在披露時機上給予更大靈活性。在上市前的適當(dāng)時間點，企業(yè)仍需完整披露所有重大信息，確保投資者在做出投資決策時能夠獲得充分、準(zhǔn)確的信息。”

政策還設(shè)計了過渡機制，允許已按傳統(tǒng)方式提交申請的企業(yè)在一定條件下轉(zhuǎn)入“科企專線”流程，體現(xiàn)了制度的包容性。同時，港交所將定期評估政策實施效果，根據(jù)市場反饋進(jìn)行動態(tài)優(yōu)化，確保政策目標(biāo)的有效實現(xiàn)。

03、未雨綢繆

盡管科企專線政策獲得廣泛積極評價，其實施過程中仍面臨若干潛在挑戰(zhàn)，需要未雨綢繆，通過制度設(shè)計和執(zhí)行層面的優(yōu)化加以應(yīng)對。深入分析這些挑戰(zhàn)并提出建設(shè)性建議，有助于政策達(dá)到預(yù)期效果。

曾宇強調(diào)，界定科技企業(yè)資格的標(biāo)準(zhǔn)化難題被擺在首位。

隨著科技融合發(fā)展，傳統(tǒng)行業(yè)界限日益模糊，如何科學(xué)界定“科技企業(yè)”范圍成為關(guān)鍵。“過度寬泛的標(biāo)準(zhǔn)可能導(dǎo)致政策被濫用，而過于嚴(yán)格又可能將真正創(chuàng)新企業(yè)排除在外。建議港交所建立多維評估體系，除研發(fā)投入占比等量化指標(biāo)外，還應(yīng)考慮技術(shù)先進(jìn)性、產(chǎn)業(yè)化前景等質(zhì)化因素，并引入第三方專家評審機制，確保評估的專業(yè)性和公正性。”曾宇告訴寫意君。

而在張健看來，保密期與信息披露的平衡是另一大挑戰(zhàn)。

“保密期過長可能損害市場透明度，過短則難以達(dá)到保護(hù)企業(yè)商業(yè)利益的目的。”張健強調(diào)，“建議根據(jù)企業(yè)所處行業(yè)和技術(shù)成熟度設(shè)定差異化的保密期限，并建立信息披露分階段解禁機制。同時，應(yīng)要求企業(yè)在保密期內(nèi)向港交所提供完整信息，確保審核質(zhì)量不受影響，待適當(dāng)時機再向公眾披露。”

同時，投資者權(quán)益保護(hù)機制需要特別關(guān)注。

“保密提交可能導(dǎo)致信息不對稱加劇，機構(gòu)投資者與散戶之間的信息獲取能力差距擴大。建議配套建立合格投資者定向溝通機制，允許企業(yè)在監(jiān)管框架下與專業(yè)投資機構(gòu)進(jìn)行非公開交流，同時加強對散戶的風(fēng)險提示和教育。”張健認(rèn)為，港交所可考慮設(shè)立科技企業(yè)信息披露指引，明確必須披露的核心要素和可選披露內(nèi)容，為市場提供清晰預(yù)期。

此外，張健額外表示，中介機構(gòu)能力匹配也不容忽視。

“現(xiàn)有中介團(tuán)隊對傳統(tǒng)行業(yè)上市流程熟悉，但可能缺乏評估前沿科技企業(yè)的專業(yè)能力。建議港交所聯(lián)合行業(yè)協(xié)會開展專項培訓(xùn)，提升中介機構(gòu)服務(wù)科技企業(yè)的專業(yè)水平。同時可考慮引入技術(shù)顧問角色，在上市審核過程中提供專業(yè)技術(shù)評估支持，彌補現(xiàn)有團(tuán)隊的知識短板。”張健告訴寫意君。

跨市場監(jiān)管協(xié)調(diào)日益重要。“許多科技企業(yè)有跨市場上市或業(yè)務(wù)布局，不同司法管轄區(qū)的信息披露要求可能存在沖突。建議港交所與主要合作伙伴市場建立監(jiān)管協(xié)作機制，在商業(yè)機密保護(hù)和跨境監(jiān)管方面尋求共識，為企業(yè)提供確定性的政策環(huán)境。”張健說到。

總體來看，曾宇總結(jié)稱，“香港還需完善科技企業(yè)上市后的持續(xù)服務(wù)體系。建議發(fā)展針對科技企業(yè)的特色研究覆蓋、指數(shù)產(chǎn)品、交易機制等配套安排，形成從上市到后續(xù)服務(wù)的完整生態(tài)。只有構(gòu)建起科技企業(yè)與資本市場的長效互動機制，科企專線的政策效果才能得到充分發(fā)揮和延續(xù)。最值得期待的是在流動性上有更大的突破，比如允許更多的的科技企業(yè)納入港股通，特別是前些年通過港股18A上市的生物醫(yī)藥企業(yè)”。

—結(jié)語—

采訪中，曾宇和張健都認(rèn)為，“科企專線”絕非簡單的流程優(yōu)化，而是香港向“規(guī)則制定者”轉(zhuǎn)型，對齊國際資本市場的關(guān)鍵一躍。

通過構(gòu)建“保密-披露”的動態(tài)平衡機制，香港既為硬科技企業(yè)打造安全港，又為全球資本配置中國創(chuàng)新紅利提供新通道。盡管需警惕信息黑箱與估值泡沫化風(fēng)險，但政策展現(xiàn)的監(jiān)管智慧，無疑為國際金融中心競爭提供了“東方方案”。

同時，科企專線的推出，不僅是對生物醫(yī)藥企業(yè)上市路徑的優(yōu)化，更是一場重塑行業(yè)價值邏輯的制度革命。

那些能將保密機制轉(zhuǎn)化為技術(shù)壁壘、用制度紅利催化管線爆發(fā)的企業(yè)，必將在這場價值裂變中占據(jù)先機。

（信息來源：同寫意）

創(chuàng)新藥突圍戰(zhàn)：從燒錢到兌現(xiàn)，還需過幾道坎？

當(dāng)創(chuàng)新藥行業(yè)的領(lǐng)軍企業(yè)恒瑞醫(yī)藥在港股市場首日上市即收漲25%時，A股和H股市場上的創(chuàng)新藥板塊也呈現(xiàn)出顯著的上漲趨勢。回顧整個創(chuàng)新藥板塊的市場表現(xiàn)，盡管在5月26日經(jīng)歷了一定程度的回調(diào)，但整體來看，創(chuàng)新藥板塊依舊是今年表現(xiàn)最為出色的子板塊之一，其成績令人鼓舞。

根據(jù)Wind數(shù)據(jù)，截至5月26日10時30分，恒生行業(yè)指數(shù)中的醫(yī)療保健業(yè)，年初至今漲幅已超30%。其中，三生制藥年初至今漲幅高達(dá)210.86%、遠(yuǎn)大醫(yī)藥漲幅達(dá)94.17%、科倫博泰生物-B漲幅達(dá)87.88%、諾誠健華漲幅達(dá)69.28%、樂普生物-B漲幅達(dá)64.12%。另外，港股概念板塊中的未盈利生物科技指數(shù)年初至今漲幅超39%。其中，德琪醫(yī)藥-B年初至今漲幅達(dá)456.92%、和鉑醫(yī)藥-B漲幅達(dá)358.60%、加科思-B漲幅達(dá)244.88%、康寧杰瑞制藥-B漲幅超148%。

面對市場表現(xiàn)，許多行業(yè)專家坦率表示：醫(yī)藥領(lǐng)域，特別是創(chuàng)新藥物，已經(jīng)從“寒冬”邁向“暖春”，進(jìn)入了一個新的政策扶持和發(fā)展的周期。

長江證券分析認(rèn)為，醫(yī)藥行業(yè)屬于強監(jiān)管行業(yè)，呈現(xiàn)一定的“政策周期性”，2024年以來創(chuàng)新藥全產(chǎn)業(yè)鏈支持政策逐步落地，比如引入保險增量資金、集采糾偏、丙類目錄等一系列組合拳，醫(yī)藥行業(yè)尤其創(chuàng)新藥已經(jīng)步入新一輪的政策支持發(fā)展新周期。此外，從醫(yī)保基金使用情況來看，2018年至2024年間醫(yī)保談判新增藥品協(xié)議期內(nèi)銷售額超過5400億元，占2018年至2024年醫(yī)保基金總支出的比例僅為2%，仍有較大提升空間。

對于今年創(chuàng)新藥企的整體市場表現(xiàn)，也有券商醫(yī)藥行業(yè)分析師表示，2025年乃至未來幾年，創(chuàng)新藥企依舊需要堅持創(chuàng)新。從年初至今的創(chuàng)新藥市場表現(xiàn)來看，今年的整體環(huán)境將比去年更為樂觀，展現(xiàn)出一種“回春”的跡象，不少企業(yè)因BD（商務(wù)拓展）交易的收益實現(xiàn)盈利，推動股價大漲。

增加國際市場話語權(quán)

近年來，中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)展現(xiàn)出迅猛的發(fā)展勢頭。

根據(jù)Wind數(shù)據(jù)，今年第一季度，醫(yī)藥生物行業(yè)有60家公司營收超過10億元人民幣，其中2家公司的營收超過百億元，7家公司的營收介于50億元至百億元之間。在這一季度，281家醫(yī)藥生物公司實現(xiàn)了歸母凈利潤為正，其中84家公司的凈利潤超過億元。

醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)顯示，根據(jù)歷年進(jìn)入臨床的創(chuàng)新藥統(tǒng)計，2015—2024年期間中國企業(yè)原研創(chuàng)新藥數(shù)量超過美國，排名第一（根據(jù)歷年進(jìn)入臨床的創(chuàng)新藥統(tǒng)計）。中國原研的FIC藥品數(shù)量也顯著增長，目前在全球占比為24%，僅次于美國的43%。

以2025年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會為例，多款國產(chǎn)創(chuàng)新藥引起了廣泛關(guān)注。例如，在本次ASCO大會上，科倫博泰的蘆康沙妥珠單抗有4項臨床研究成果入選；正大天晴的TQB2102有三項研究入選，其中2項為數(shù)據(jù)披露；澤璟制藥公布了PD-1/TIGIT雙抗的最新進(jìn)展；恒瑞醫(yī)藥展示了產(chǎn)品SHR-1501的臨床試驗結(jié)果等。

從各創(chuàng)新藥企披露的藥物研發(fā)進(jìn)展來看，本土創(chuàng)新藥企已從過去專注于PD-1、ADC市場轉(zhuǎn)向探索新的靶點，多肽偶聯(lián)藥物、分子膠、細(xì)胞療法、三抗和PROTAC等成為新的市場焦點。中國國家藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心（CDE）發(fā)布的《中國新藥注冊臨床試驗進(jìn)展年度報告》顯示，從2020年至2023年，我國新藥在國際多中心試驗的數(shù)量顯著增長，從207項增加至286項。

國際多中心臨床試驗數(shù)量的顯著提升，不僅彰顯了創(chuàng)新藥企由聚焦中國市場向全球化戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型的決心，也預(yù)示著其國際影響力的逐步增強。

百濟(jì)神州高級副總裁、全球研發(fā)負(fù)責(zé)人汪來表示，近年來，中國創(chuàng)新藥領(lǐng)域面臨的最大挑戰(zhàn)是什么？答案在于投資與回報之間的不平衡。觀察全球創(chuàng)新藥市場，假設(shè)市場總量為100%，其中55%的份額已被占據(jù)。

“眾所周知，中國在全球創(chuàng)新藥市場中的份額不足5%。當(dāng)前，問題的癥結(jié)在于中國投資者對創(chuàng)新藥企業(yè)的投資持謹(jǐn)慎立場，以及這些企業(yè)面臨的融資難題。原因在于投資回報的賬目難以平衡。”汪來指出。

根據(jù)Eli Lilly公司的數(shù)據(jù)，新藥從研發(fā)到上市的平均成本高達(dá)17.78億美元，這一數(shù)字反映了1990年-2010年間開發(fā)一種新藥的平均成本，盡管具體成本因計算模式和研究機構(gòu)的不同而有所差異。考慮到中國新藥市場獨占期大約為10年，要回收研發(fā)成本，至少需要每年2億美元的銷售額，而實際上平均需要4億美元的年銷售額才能實現(xiàn)盈利。部分藥品售價雖高，但回報率卻不盡如人意，讓投資者難以權(quán)衡投資回報。

這無疑對創(chuàng)新藥企的市場戰(zhàn)略提出了更高要求，它們不能僅僅局限于中國市場，而應(yīng)著眼于全球市場的廣闊天地。現(xiàn)階段，那些能夠通過自主創(chuàng)新及全球化策略的企業(yè)，正努力在尖端技術(shù)領(lǐng)域與全球的行業(yè)巨頭一較高下，力圖研發(fā)出價值“十億美元”的藥物分子。這樣的努力也使得眾多創(chuàng)新藥企在國際市場上逐步贏得更多的話語權(quán)。

重磅BD難掩“無奈”

在國際市場話語權(quán)之下，中國醫(yī)藥行業(yè)也開始尋求合適的買家，實現(xiàn)快速“變現(xiàn)”。

根據(jù)行業(yè)機構(gòu)藥時代的報告，2025年1-4月，全球藥企共發(fā)生了21筆總金額超10億美元的重磅交易，涵蓋收購、許可合作等多種形式，涉及腫瘤、代謝疾病、自身免疫性疾病等多個治療領(lǐng)域。根據(jù)不完全統(tǒng)計數(shù)據(jù)，跨國藥企共達(dá)成38筆重大交易，總金額高達(dá)596億美元。

這些交易涵蓋了并購（M&A）和許可（licensing）等多種形式，涉及腫瘤、代謝、免疫與炎癥（I&I）、罕見病等多個治療領(lǐng)域。其中，授權(quán)引進(jìn)（In-licensing）交易最為頻繁，達(dá)到28筆，占比73.68%，凸顯出跨國藥企積極尋求外部創(chuàng)新資源，以合作方式加速其研發(fā)管線的拓展。并購（M&A）交易有8筆，占比21.05%，顯示出部分企業(yè)通過收購來實現(xiàn)快速的戰(zhàn)略布局和資源整合。

尤為引人注目的是，中國藥企的表現(xiàn)極為突出，已成為推動全球醫(yī)藥創(chuàng)新不可或缺的力量。另有行業(yè)權(quán)威機構(gòu)統(tǒng)計，2025年初至今，跨國大藥企MNC首付超過5000萬美元的引進(jìn)交易，已經(jīng)42%來自中國。

例如，創(chuàng)新藥龍頭企業(yè)已將BD授權(quán)收入打造為其另一大業(yè)績支柱。官方資料顯示，截至目前，恒瑞已累計達(dá)成14筆創(chuàng)新藥對外授權(quán)合作，其中近三年9筆，累計交易金額約140億美元。而三生制藥的股價狂漲超35%也得益于與輝瑞制藥的60億美元BD大單。

跨國藥企在華“掃貨”中國創(chuàng)新資產(chǎn)，這種模式究竟是否值得提倡？對此，不少業(yè)內(nèi)人士也屢次提出質(zhì)疑。有不具名創(chuàng)新藥企高管指出，若“賣青苗”策略得以回歸，它將推動其他項目的發(fā)展進(jìn)程，無論是將其推向市場，還是推進(jìn)至下一研發(fā)階段，并在適當(dāng)時機出售，從而使企業(yè)煥發(fā)新生。然而，也不能忽視有些公司可能會將這筆資金用于啟動新項目，但若新項目未能成功，最終可能導(dǎo)致企業(yè)失敗。

在“無奈”出售的選擇下，如何談成理想價格？對此，美富律師事務(wù)所上海辦公室管理合伙人孫川表示，談成高價格需要考慮時機：首先，評估產(chǎn)品是否優(yōu)質(zhì)，優(yōu)質(zhì)的產(chǎn)品自然能賣出好價錢。其次，評估對這個產(chǎn)品的需求程度，以及在談判中，如果企業(yè)急需資金、處境艱難，對方就會壓低價格。

“從License-in的視角審視，他們所押注的是資金的投入方向。對于資金狀況緊張的企業(yè)而言，首付款自然是越高越好，這樣能夠優(yōu)先獲得現(xiàn)金流，確保企業(yè)的存續(xù)。實際上，這是一個涉及談判博弈的過程。若你資金匱乏，僅完成兩輪融資，那么在談判桌上，面對每年需評估成千上萬項目的大型跨國公司，你的項目可能難以獲得特別關(guān)注，而你迫切尋求合作的心態(tài)，反而讓他們在談判中占據(jù)了壓低價格的有利地位。”在孫川看來，每個項目都有其獨特性，更應(yīng)該考慮談判的動態(tài)性，包括公司的發(fā)展階段、財務(wù)狀況、藥品的質(zhì)量、潛在市場的規(guī)模等多重因素。

此外，也需要關(guān)注商務(wù)拓展團(tuán)隊或中間商的能力。“令人遺憾的是，一些BD人員他們參與項目僅僅是為了獲取傭金。會選擇繞過我們直接與項目創(chuàng)始人進(jìn)行談判。僅僅幾句話就讓創(chuàng)始人信服，決定就這樣敲定。這直接導(dǎo)致商業(yè)條款和首付款的設(shè)定變得形同虛設(shè)。因此，BD團(tuán)隊的質(zhì)量至關(guān)重要。”孫川指出。

高景氣下的“冷思考”

當(dāng)國產(chǎn)創(chuàng)新藥BD已成為“一門可持續(xù)賺錢的生意”，這部分價值也被認(rèn)為應(yīng)該合理重估，尤其對于大多數(shù)未盈利Biotech公司來說，公司核心價值大多在于其核心的產(chǎn)品管線，對創(chuàng)新藥公司估值就代表對創(chuàng)新藥產(chǎn)品進(jìn)行估值。

據(jù)分析，此輪行情中漲幅居前的多為尚未盈利的生物科技公司，德琪醫(yī)藥-B股價大幅上漲，其強勁增長主要得益于核心產(chǎn)品塞利尼索（Selinexor）在亞太市場的成功商業(yè)化以及與跨國藥企在BD合作方面的積極預(yù)期。這一現(xiàn)象表明，資本市場的估值體系正在經(jīng)歷范式轉(zhuǎn)換，從單純的技術(shù)管線評估轉(zhuǎn)向商業(yè)化能力的綜合考量。

“市場開始用‘終局思維’給未盈利藥企定價——只要核心產(chǎn)品具備全球競爭力，短期的虧損可以被容忍。”前述分析師也指出，這一轉(zhuǎn)變與美股Biotech（生物科技）公司的估值邏輯趨同，標(biāo)志著中國創(chuàng)新藥投資進(jìn)入成熟階段。

但在此階段也需要注意，盡管行業(yè)整體回暖，但創(chuàng)新藥企仍需直面研發(fā)的高風(fēng)險。以PD-1/PD-L1抑制劑為例，國內(nèi)已有超80個在研項目，但全球市場規(guī)模增速已從2021年的30%降至2024年的8%。過度擁擠的賽道導(dǎo)致部分企業(yè)臨床資源浪費，甚至出現(xiàn)“為融資而研發(fā)”的亂象。

再加上，創(chuàng)新藥企高度依賴融資輸血，而資本市場的熱情存在周期性波動。2024年港股18A板塊的再融資規(guī)模已達(dá)200億港元，但若后續(xù)臨床數(shù)據(jù)或BD進(jìn)展不及預(yù)期，可能導(dǎo)致融資窗口收緊。

“臨床試驗的高失敗率仍是懸在藥企頭上的達(dá)摩克利斯之劍。2023年，中國創(chuàng)新藥企的Ⅰ期至Ⅲ期臨床成功率分別為65%、42%和28%，雖高于全球平均水平，然而，一旦核心管線遭遇失敗，企業(yè)的估值或?qū)⒚媾R大幅度下滑。”前述分析師強調(diào)。

盡管當(dāng)前政策環(huán)境友好，但行業(yè)仍需警惕可能的波動。

“全球監(jiān)管部門將不斷加大對中國創(chuàng)新藥出海的監(jiān)管力度，這迫使中國藥企放緩出海步伐，從而為更多具備真正臨床價值的治療方案提供了發(fā)展的契機。”前述藥企高管指出，未來幾年，本土創(chuàng)新藥企要想談出好的BD交易或者想要獨自“出海”成功，就需要有充分的心理準(zhǔn)備面對不斷變化的審評要求，考慮如何以全球最好療法與全球高質(zhì)量原研藥進(jìn)行“頭對頭試驗”。

顯而易見，在政策、資本和技術(shù)紅利的共同推動下，中國創(chuàng)新藥企正處于從“本土創(chuàng)新”邁向“全球創(chuàng)新”的關(guān)鍵轉(zhuǎn)折點。根據(jù)行業(yè)共識，未來3～5年將出現(xiàn)首批年銷售額超60億美元的重磅藥物，支撐這一宏偉目標(biāo)的，除了強大的臨床研發(fā)能力外，還離不開全球化商業(yè)體系的完善與構(gòu)建。

（信息來源：21經(jīng)濟(jì)網(wǎng)）

RDC第一股登場，中國核藥熱潮揭開序幕

中國創(chuàng)新藥下一個爆點來了。

5月26日，先通醫(yī)藥申報港股上市，18A板塊將迎來核藥第一股，這是一個值得關(guān)注的事件。

過去幾年，核藥一直是全球醫(yī)藥板塊最熱門的資產(chǎn)，曾出現(xiàn)短短八個月時間里，四家跨國大藥企入局，累計超百億美金并購的現(xiàn)象級表現(xiàn)。

原因不難理解。核藥橫跨診斷+治療兩大領(lǐng)域，且商業(yè)邏輯均被得到證實：診斷核藥、治療核藥，都已誕生10億美金+重磅炸彈。

外企對于核藥資產(chǎn)的追逐，必然會推高國內(nèi)核藥資產(chǎn)的定價。再加上過去半年，港股創(chuàng)新藥資產(chǎn)火熱，ADC明星藥企映恩生物更是上演了上市暴漲的神話……先通醫(yī)藥IPO，極有可能揭開中國核藥熱潮序幕。

01、診斷+治療狂想曲

核藥受到市場追逐，是因為在治療層面有著極大的空間，在診斷領(lǐng)域也充滿想象力。

例如，治療市場，精準(zhǔn)放療藥物RDC走在爆發(fā)的路上。

所謂RDC，像是熱門ADC的孿生兄弟。ADC由抗體+連接子+毒素三部分構(gòu)成，RDC同樣具備“三大件”，為抗體/小分子/多肽+連接子+核素。

RDC的抗體部分選擇更多，既可以是抗體也可以是小分子藥物或多肽，但原理相近，都是針對在正常細(xì)胞低表達(dá)而在癌細(xì)胞高表達(dá)的靶標(biāo)。兩者最大的差異在于“毒素”部分。ADC中的“毒素”是小分子藥物，而RDC中的“毒素”則變成了核素。

簡單來說，ADC實現(xiàn)的是精準(zhǔn)化療，而RDC則能夠?qū)崿F(xiàn)精準(zhǔn)放療，思路相近，效果同樣不容小覷。

諾華的Pluvicto選擇了前列腺癌過表達(dá)的PSMA作為靶點，改變了前列腺癌的治療標(biāo)準(zhǔn)，業(yè)績大爆發(fā)。2024年，Pluvicto收入達(dá)到13.92億美元，上市短短2年就成為重磅炸彈藥物，并且高增長還在繼續(xù)。

上文提及，核藥不只是治療，更包括診斷，且診斷市場爆發(fā)更早。據(jù)BBC Research數(shù)據(jù)，2020年全球核藥市場規(guī)模約為93億美元，其中診斷藥物占比83.4%，超過70億美元。

診斷市場，也已經(jīng)誕生重磅炸彈。核藥龍頭Lantheus公司開發(fā)的診斷核藥Pylarify，在過去3年銷售額翻倍，2024年總額已超過10億美金，上演速度與激情。

診斷+治療市場持續(xù)爆發(fā)，讓市場進(jìn)一步看到核藥魅力，不再懷疑潛力。正如DS8201帶動了ADC的爆發(fā)一樣，Pluvicto、Pylarify的狂飆，徹底點燃了市場熱情，讓核藥徹底成為風(fēng)口。

02、復(fù)制ADC熱潮

大藥企爭相布局核藥資產(chǎn)。

此前，曾上演短短八個月時間里，四家跨國大藥企分別收購了業(yè)內(nèi)最熱門的四家核藥公司：

諾華以10億美元收購Mariana Oncology；

禮來以14億美元收購Point Biopharma；

阿斯利康以24億美元收購Fusion Pharmaceuticals；

百時美施貴寶更為大方，斥資41億美元收購RayzeBio。

火熱不僅體現(xiàn)在收購數(shù)量，更體現(xiàn)在對于核藥資產(chǎn)的高認(rèn)可度。例如，最大收購案主角，RayzeBio并沒有管線上市，最快的資產(chǎn)處于3期階段，但卻收獲了41億美元的定價。

而診療一體化布局的Fusion，核心管線關(guān)鍵2期臨床TATCIST數(shù)據(jù)還未讀出的情況下，就被大藥廠24億美元收購。

熱度延續(xù)至今，且蔓延到了上游。2024年9月份，成立僅僅2年的放射性同位素生產(chǎn)商PanTera，就獲得1億美元的A輪融資。據(jù)EQT稱，這是比利時公司在生命科學(xué)領(lǐng)域有史以來規(guī)模最大的A輪融資。

原因不難理解，核藥產(chǎn)業(yè)化邏輯越來越順暢。

過去市場對于核藥的顧慮，除了研發(fā)端，還包括生產(chǎn)和分銷層面。因為核素半衰期非常短，容易失去療效。

這導(dǎo)致RDC無法提前量產(chǎn)和進(jìn)行長距離運輸，生產(chǎn)和分銷帶來嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。但隨著諾華在工廠擴張、分銷網(wǎng)絡(luò)建設(shè)等方面打造更成熟產(chǎn)業(yè)鏈的經(jīng)驗為市場所熟知，后來者的突圍難度逐步降低。

在這一趨勢下，核藥爆發(fā)是必然的。這也是由先通醫(yī)藥拉開的中國核藥熱潮，值得我們期待的原因。

03、確定性與想象力雙擊

中國資產(chǎn)不會缺席核藥浪潮。

經(jīng)過多年深耕，部分國內(nèi)核藥頭部企業(yè)，已構(gòu)筑差異化優(yōu)勢，具備沖刺底氣。此次申報IPO的先通醫(yī)藥，是國內(nèi)首批、全球少數(shù)實現(xiàn)從核素研發(fā)、制造、流通、商業(yè)化端到端全產(chǎn)業(yè)鏈能力構(gòu)建的企業(yè)，某種程度上給了我們一個觀察窗口。

端到端全產(chǎn)業(yè)鏈的打通，意味著先通醫(yī)藥解決了大部分核藥企業(yè)未能逾越的“資質(zhì)、生產(chǎn)、配送、人才”4大困擾。這對于核藥企業(yè)而言至關(guān)重要，任一短板都會影響競爭力。

例如，資質(zhì)方面，由于涉核，該產(chǎn)業(yè)監(jiān)管嚴(yán)格、準(zhǔn)入門檻高，資質(zhì)尤為關(guān)鍵。再比如生產(chǎn)方面，目前，大多數(shù)核藥公司需進(jìn)口，導(dǎo)致成本高、供應(yīng)鏈體挑戰(zhàn)大。至于配送更是關(guān)鍵。正如上文提及，核藥半衰期無法提前量產(chǎn)和進(jìn)行長距離運輸，因為配送能力是關(guān)鍵，如果無法自主具備配送能力，競爭力會大幅削弱。

在解決短板的同時，先通醫(yī)藥兼顧務(wù)實主義和進(jìn)取心，從“跟隨式創(chuàng)新”到“全球競爭力”的漸進(jìn)思路，聚焦神經(jīng)、心血管、腫瘤三大領(lǐng)域，完成包括15項資產(chǎn)在內(nèi)的“診+療”一體化布局。

其中，“跟隨式創(chuàng)新”管線包括XTR005、XTR008、XTR012、XTR015、XTR020在內(nèi)，屬于海外已經(jīng)被驗證過臨床價值但國內(nèi)尚處于空白品種，負(fù)責(zé)在短期貢獻(xiàn)現(xiàn)金流。

上述管線，先通醫(yī)藥在國內(nèi)進(jìn)展領(lǐng)先。例如，XTR008在今年4月份已經(jīng)遞交NDA申請，預(yù)計在2026年獲批，有望成為國內(nèi)首個SSTR治療核藥，解鎖50億元市場。

XTR005作為A-PET顯像劑氟[18F]貝他苯，更是國內(nèi)首款A(yù)-PET顯像劑，目前已經(jīng)進(jìn)入商業(yè)化階段，有望借助AD治療藥物銷售實現(xiàn)同步放量。

XTR012則可能拜耳前列腺癌藥物Xofigo的國內(nèi)首仿，在今年1月份已經(jīng)遞交NDA。

“全球競爭力”管線，包括XTR003、XTR004、XTR021在內(nèi)，屬于FIC或BIC，則負(fù)責(zé)打開未來天花板。

其中，XTR003、XTR004均為PET心肌顯影，用于檢測心肌存活性，但在結(jié)構(gòu)層面有所不同，前者為氟-18標(biāo)記脂肪酸PET示蹤劑，后者為氟-18-氟甲基-P-苯基十五烷酸，但均對標(biāo)通用醫(yī)療的黑科技”Flyrcado，期望角逐50億美元市場。

XTR021的定位是PSMA核藥領(lǐng)域的BIC，相較于Pluvicto展現(xiàn)出更快速的抗原反應(yīng)和內(nèi)化效率，有望增效減毒。

雖然未來表現(xiàn)如何還有待跟蹤，但考慮到先通醫(yī)藥的研發(fā)平臺已經(jīng)得到驗證，且完成端到端能力的構(gòu)建，因此具備進(jìn)擊“底蘊”；而賬上現(xiàn)金流充沛且有產(chǎn)品進(jìn)入商業(yè)化，具備自我造血能力，提供更多可能，因此在某種程度上值得市場期待。

正是基于上述邏輯，先通醫(yī)藥此前收獲了諸多資本的認(rèn)可。2023年7月，先通醫(yī)藥獲得超11億元融資，成為當(dāng)年中國國內(nèi)醫(yī)療健康領(lǐng)域最大的一筆融資。目前，股東陣容中，包括金石新材料、中金啟德、醫(yī)藥基金、同輻基金等一級市場明星機構(gòu)和國家隊，IPO前最后一輪融資投后估值達(dá)到51.88億元。

當(dāng)然，先通醫(yī)藥只是國內(nèi)頭部核藥企業(yè)崛起的一個縮影。在政策等支持下，隨后國家藥監(jiān)局、衛(wèi)健委等部門陸續(xù)發(fā)布關(guān)于放射性藥品研發(fā)、審批、生產(chǎn)經(jīng)營等政策文件，高度重視核醫(yī)學(xué)的發(fā)展，中國核藥的大幕也算是正式拉開了。

04、總結(jié)

今年以來，醫(yī)療板塊上演了一場史詩級的估值修復(fù)大戲。恒生醫(yī)藥ETF、港股創(chuàng)新藥ETF年漲幅均超過20%，個股更是漲勢迅猛。這種估值修復(fù)也傳導(dǎo)至新股的IPO環(huán)節(jié)。4月10日，ADC明星藥企映恩生物完成招股，結(jié)果堪稱火爆。映恩生物完成超募，最終募資額超過2億美元，創(chuàng)造了2022年以來18A章節(jié)港股上市的多個“第一”。

隨著二級市場的持續(xù)回暖，優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新藥企在港股IPO中出現(xiàn)“暴力美學(xué)”的概率越來越大。因此，在這個當(dāng)口，邏輯扎實的核藥資產(chǎn)，未來的表現(xiàn)無疑值得期待。

（信息來源：氨基觀察）

榮昌生物，一個被ADC耽誤的自免巨頭

“榮昌生物應(yīng)該學(xué)會做減法”，這是我們一直以來的論調(diào)。

誠然，榮昌生物是中國ADC江湖的拓荒者，在創(chuàng)新藥概念尚未普及的2011年，榮昌生物就已立項ADC，其維迪西妥單抗(RC48)是第一個進(jìn)入臨床，也是第一個獲批上市的國產(chǎn)ADC。憑借著ADC第一股的名頭，榮昌生物巔峰時市值一度突破700億元。

但拿著一手好牌的榮昌生物，并沒有穩(wěn)坐ADC王位。隨著ADC概念的爆火，眾多新玩家入局，榮昌生物在ADC領(lǐng)域的光環(huán)已經(jīng)日益黯淡。老產(chǎn)品上，維迪西妥單抗上市四年后銷售不及預(yù)期；新產(chǎn)品上，在研ADC管線又顯得后勁不足，在國內(nèi)ADC頻頻出海的這兩年時間，并未瞥見榮昌生物的身影。

不同于ADC領(lǐng)域的遇冷，榮昌生物的自免管線泰它西普(RC18)卻在沉默中悄然崛起，其2024年銷售突破150萬支關(guān)口，增長近一倍。與其死守著“ADC龍頭”這塊招牌，倒不如將更多的精力放在更有潛力的自免產(chǎn)品上，但很可惜榮昌生物并沒有這么做，RC48的海外申報依然是榮昌生物未來的重點。

若是在現(xiàn)金充裕的情況下，雙軌戰(zhàn)略策略未嘗不可。但眼下，截至2024年年末榮昌生物賬上僅剩7.6億元左右，這種情況下，腫瘤與自免的“雙軌戰(zhàn)略”，可能只會加劇公司的現(xiàn)金流危機。

01、ADC龍頭風(fēng)光不再

2021年，對于榮昌生物來說，絕對是濃墨重彩的一年。

當(dāng)年6月，RC48剛在國內(nèi)獲批上市，成為首個國產(chǎn)ADC藥物；8月，Seagen就以26億美元總額買下RC48的全球權(quán)益，創(chuàng)下當(dāng)時中國創(chuàng)新藥海外授權(quán)的最高紀(jì)錄，也打響了中國ADC出海的第一槍。

然而，這樣完美的開局，并沒能長期持續(xù)下去。獲批上市后，RC48才迎來了真正的挑戰(zhàn)——商業(yè)化。對于RC48的銷售，在2023年初東吳證券在一份研報中曾經(jīng)預(yù)測，2023年、2024年銷售收入有望達(dá)到13.5億元、22.4億元。可現(xiàn)實卻是，上市第四年的RC48銷售收入仍然只有7.2億元，嚴(yán)重不及預(yù)期。

RC48交出這樣的成績單并不完全讓人意外。當(dāng)初RC48為了率先上市，討巧的選擇了HER2陽性胃癌三線治療適應(yīng)癥。雖然此后，RC48又拿下了尿路上皮癌二線治療適應(yīng)癥。但這兩個適應(yīng)癥在國內(nèi)的患者數(shù)量都不多，想要放量還是要拿乳腺癌這一大適應(yīng)癥。

但乳腺癌適應(yīng)癥卻存在第一三共DS-8201這個“大魔王”，RC48想要成功開拓談何容易。直至今年5月9日，RC48才姍姍來遲的獲批批乳腺癌肝轉(zhuǎn)移適應(yīng)癥，可這僅是整個乳腺癌適應(yīng)癥的“冰山一角”。在DS-8201的擠壓下，RC48想要拓展前線治療和新適應(yīng)癥的難度很大。

現(xiàn)有產(chǎn)品想象空間有限，那么新產(chǎn)品呢?目前，榮昌生物管線中僅有RC88和RC278兩款A(yù)DC產(chǎn)品。和映恩生物、百利天恒這些ADC新秀比起來，這樣的管線顯然有些管線單薄。

要知道，ADC平臺的一大特點是，具有較大的外延價值。但榮昌生物顯然沒能好好發(fā)揮這一特質(zhì)。這也不意外，榮昌生物的ADC平臺是第二代技術(shù)平臺，在第三代ADC已經(jīng)粉墨登場的情況下，即便借用這一平臺成功批量產(chǎn)出ADC，上市后的價值也相對有限。

更重要的一點是，RC48的出海預(yù)期變得撲朔迷離。輝瑞在2024年報中，對從榮昌生物引進(jìn)的RC48進(jìn)行了2億美元的計提。雖然輝瑞并未完全放棄RC48，但這引發(fā)了市場對維迪西妥單抗海外價值的擔(dān)憂。

已上市ADC放量有限，未來ADC管線青黃不接。這樣的情況下，“ADC第一股”對榮昌生物來說已經(jīng)成了虛名，榮昌生物股價也一度跌至10.2港元谷底。顯然，市場對于榮昌生物“ADC龍頭”所交出的案卷是并不滿意的。

02、自免領(lǐng)域“沉默崛起”

與ADC的頹勢形成鮮明對比的，是RC18在自免領(lǐng)域的爆發(fā)。

實際上，RC18早在2021年3月就獲批上市，用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡，是榮昌生物首款獲批上市的產(chǎn)品，當(dāng)年銷售額達(dá)到4730萬元。為了進(jìn)入醫(yī)保目錄，RC18在2022年降價68.34%，成功以價換量。不過，生物制劑對系統(tǒng)性紅斑狼瘡治療效果都比較平庸，只能暫時緩解癥狀，即便在海外同靶點產(chǎn)品也缺少大藥，這些因素限制了RC18上市早期的市場預(yù)期。

但榮昌生物并沒有放棄，而是持續(xù)努力拓展RC18后續(xù)適應(yīng)癥。2024年7月，RC18又拿下了類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎適應(yīng)癥，當(dāng)年銷售收入達(dá)到9.7億元，同比增長88%。從銷售增速來看，這款產(chǎn)品的潛力要好于RC48。未來，隨著拿下適應(yīng)癥增多，RC18的潛力可能會更高。

對于RC18的未來，榮昌生物CEO兼首席科學(xué)官房健民，此前曾提到過，希望RC18成為“下一個修美樂”。體現(xiàn)在適應(yīng)癥的布局上，RC18布局了重癥肌無力，IgA腎炎，干燥綜合征、視神經(jīng)脊髓炎頻譜系疾病、狼瘡腎炎等多項適應(yīng)癥。

其中，最更具想象空間的適應(yīng)癥，應(yīng)該還是集中在重癥肌無力上。這雖然是罕見病，但實際上患者數(shù)量不算少。重癥肌無力全球患者超過70萬人，其中僅在國內(nèi)就約有20萬存量患者。對應(yīng)的市場規(guī)模也相當(dāng)可觀。

關(guān)于這一點，再鼎醫(yī)藥的明星藥物艾加莫德就是最好證明。作為全球首個、國內(nèi)唯一獲批用于成人全身型重癥肌無力(gMG)的FcRn拮抗劑，艾加莫德僅憑gMG一個適應(yīng)癥，就在首個完整銷售年(2024年)獲得9364萬美元營收。argenx公布的2025年一季度財報更是顯示，這款產(chǎn)品全球收入7.9億美元，同比增長99%。

從臨床數(shù)據(jù)來看，4月9日，榮昌生物的RC18中國Ⅲ期臨床研究數(shù)據(jù)，入選2025年美國神經(jīng)病學(xué)會年會重磅口頭報告，數(shù)據(jù)顯示：在接受RC18治療24周后，98.1%的患者重癥肌無力日常活動評分(MG-ADL)改善≥3分，87%的患者定量重癥肌無力評分(QMG)改善≥5分。

MG-ADL被視為MG適應(yīng)癥最有說服力的臨床終點之一，從結(jié)果來看，RC18的MG-ADL應(yīng)答率數(shù)據(jù)還是較高的。憑借綜合優(yōu)勢，未來RC18有望在gMG市場分一杯羹。

對于RC18在gMG市場展示出的預(yù)期，不少投資者認(rèn)為可能會影響艾加莫德的銷售，但實際上這種想法違背了藥物發(fā)展的客觀規(guī)律。目前，生物制劑在gMG市場的滲透率并不高，單憑艾加莫德一款產(chǎn)品所取得的效果始終有限。RC18如果能夠順利獲批，那么無疑對于患者而言是一次很好的教育，有望加速生物制劑在gMG領(lǐng)域的滲透率。

艾加莫德?lián)碛谐渥愕南劝l(fā)優(yōu)勢，更多生物制劑的獲批只會加速提升患者的認(rèn)知。這并不是非黑即白的事情，在生物制劑滲透率較低的情況下，更多的生物制劑競品出現(xiàn)實則對整個行業(yè)都是有利的。

03、被ADC耽誤的巨頭

此前，我們就曾提出，對于現(xiàn)階段的榮昌生物而言，應(yīng)該做的是減法而不是加法，戰(zhàn)略聚焦的意義遠(yuǎn)大于攤大餅的營銷人員堆砌。

尤其是，榮昌生物這兩款核心產(chǎn)品藥物從技術(shù)路線，到適應(yīng)癥幾乎都沒有交叉的地方，因此想要讓這兩款產(chǎn)品實現(xiàn)大規(guī)模放量，就必須搭建兩支完全獨立的銷售團(tuán)隊。如今，榮昌生物自免與ADC的割裂表現(xiàn)再次印證了這一點。

目前，榮昌生物的戰(zhàn)略規(guī)劃依然是“ADC+自免”雙軌驅(qū)動。在榮昌生物布局的28項腫瘤臨床中RC48仍然占據(jù)了15項，占比超50%。如此看來，榮昌生物對首個國產(chǎn)ADC產(chǎn)品RC48仍然寄予厚望。但有DS-8201珠玉在前，想要為RC48尋找立足空間少不了一番大費周章。

從管線上來看，榮昌生物也已經(jīng)做砍掉了一些ADC管線。此前RC48之外，榮昌生物的管線中進(jìn)入臨床階段的ADC有RC88、RC118、RC248、RC108，分別靶向MSLN、Claudin18.2、DR5、c-Met。

但在2024年報中，RC248、RC118兩款A(yù)DC都已經(jīng)默默被刪掉。取而代之的是RC278，雖然尚未公布靶點信息，但榮昌生物表示，這款A(yù)DC具有創(chuàng)新的連接子——毒素系統(tǒng)，

可是，創(chuàng)新藥的研發(fā)進(jìn)程中，研發(fā)費用是會隨著臨床推進(jìn)而巨幅增長的，尤其是即將上市的3期臨床試驗，更是會消耗大量的資金儲備。截至2024年年末榮昌生物賬上僅剩7.6億元左右。如果榮昌生物仍然試圖在ADC和自免兩大賽道同時稱王的野心，那么超負(fù)荷的研發(fā)支出，可能會將公司拖向價值毀滅的深淵。

事實上，與從之前相比，榮昌生物實際已經(jīng)開始將資源逐漸向自免領(lǐng)域傾斜。早在2021年的時候，榮昌生物腫瘤管線營銷團(tuán)隊人數(shù)一度遠(yuǎn)超自免團(tuán)隊，近些年自免團(tuán)隊人數(shù)早已遠(yuǎn)超腫瘤團(tuán)隊，2024年中，自免商業(yè)化團(tuán)隊已超800人，而腫瘤團(tuán)隊人數(shù)幾乎未變。

現(xiàn)在的榮昌生物正在為早期的戰(zhàn)略貪婪付出代價，想要左右逢源，但又難以做到面面俱到，已然陷入戰(zhàn)略困局之中。隨著RC18的預(yù)期不斷膨脹，或許榮昌生物應(yīng)該下定戰(zhàn)略聚焦的決心了。

（信息來源：醫(yī)曜）

市場分析

CNS研發(fā)升溫，哪些小分子化藥明星值得關(guān)注？

中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)疾病藥物研發(fā)此前常被稱為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的“死亡谷”，創(chuàng)新藥企的攀登之途一直未停。近年來，這一布滿荊棘的領(lǐng)域逐漸綻放生機。

艾昆瑋《2025年研發(fā)報告》顯示，近五年，這一領(lǐng)域取得了顯著發(fā)展，全球范圍內(nèi)有近3400項試驗，包括用于治療神經(jīng)退行性疾病、神經(jīng)肌肉疾病和精神疾病的產(chǎn)品。值得注意的是，2015-2019年，國內(nèi)企業(yè)開展的神經(jīng)治療領(lǐng)域新藥Ⅰ—Ⅲ期臨床試驗數(shù)量平均占全球總份額6%，2020-2024年，其提升至占全球總份額13%。

在這一波研發(fā)浪潮中，小分子藥物表現(xiàn)出獨特的活性調(diào)控能力、靶點穿透優(yōu)勢和適應(yīng)癥廣泛性，成為多個機制性創(chuàng)新的代表。筆者聚焦三款2024年問世的CNS小分子化藥，涉及罕見神經(jīng)肌肉病、神經(jīng)罕見病及精神疾病，分析此類藥物在不同維度上的研發(fā)突破。

Duvyzat開拓全新治療策略

在杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)患者的肌肉組織中，組蛋白去乙酰化酶(HDAC)活性異常升高，可能促使肌肉再生受損，阻礙肌肉超細(xì)纖維適應(yīng)收縮。Italfarmaco SPA公司Duvyzat旨在通過抑制DMD患者中異常升高的HDAC活性，緩解對肌肉組織的損害，保護(hù)肌肉超細(xì)纖維的功能，從而為此類患者提供一種全新的治療策略。根據(jù)FDA新聞稿，Duvyzat是首個獲批可用于治療攜帶任何DMD基因變異患者的非類固醇療法。

此前，F(xiàn)DA授予Duvyzat治療DMD的罕見兒科疾病資格、孤兒藥資格、快速通道資格及優(yōu)先審評，最終于2024年3月批準(zhǔn)上市，口服治療6歲及以上杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)患者。

在一項為期18個月的隨機、雙盲、安慰劑對照研究中評估了Duvyzat治療DMD的有效性，共有179名患者按2:1隨機接受Duvyzat(n=118)或安慰劑(n=61)。

研究結(jié)果顯示，該試驗達(dá)成主要終點。DMD患兒在接受18個月的Duvyzat治療后，計時運動功能有所改善(根據(jù)執(zhí)行爬4級樓梯的時間相較于基線時的平均變化評定)。接受該藥治療的患者從基線到第18個月爬4級樓梯的平均時間變化為1.25秒，而安慰劑組患者則為3.03秒。此外，試驗還達(dá)成了各項次要終點。

Miplyffa首款熱休克反應(yīng)誘導(dǎo)劑

Acer Therapeutics公司的Miplyffa是一種羥胺衍生物，為熱休克蛋白-70(HSP70)共同誘導(dǎo)劑，于2024年9月20日獲得FDA批準(zhǔn)適用于與酶抑制劑miglustat聯(lián)合使用，用于治療2歲及以上成人和兒童患者的C型尼曼-匹克病(NPC)的神經(jīng)系統(tǒng)癥狀的藥物。其也是FDA批準(zhǔn)的首款NPC藥物，曾獲FDA授予孤兒藥資格、快速通道資格、突破性療法認(rèn)定以及罕見兒科疾病資格。

雖然Miplyffa治療NPC的具體作用機制尚不完全清楚，但據(jù)推測，它旨在提高NPC患者所缺乏的蛋白質(zhì)的功能水平，減緩疾病進(jìn)展，緩解NPC癥狀，填補了該領(lǐng)域的臨床空白。

在一項隨機、雙盲、安慰劑對照、為期12個月的試驗中，該藥的安全性和有效性得到評估。試驗對象為2—19歲的NPC確診患者。50名患者以2:1的比例隨機接受經(jīng)體重調(diào)整的Miplyffa(31—124mg)或安慰劑治療，每日三次。50名患者中，有39名(78%)在試驗中接受了miglustat作為基礎(chǔ)治療。

R4DNPCCSS評分為NPC疾病進(jìn)展的衡量標(biāo)準(zhǔn)，它評估了NPC患者、護(hù)理人員和醫(yī)生認(rèn)為與疾病進(jìn)展最相關(guān)的四個項目，包括行走、說話、吞咽和精細(xì)運動功能，分?jǐn)?shù)越高表示疾病越嚴(yán)重。分析顯示，根據(jù)R4DNPCCSS評分，Miplyffa組患者與安慰劑相比的疾病進(jìn)展較慢。

Cobenfy精分新靶點藥物征途漫漫

精神分裂癥是一種嚴(yán)重的慢性精神疾病，可引起多種精神病癥狀。該病有一定的遺傳概率，許多環(huán)境因素也是疾病的誘因，發(fā)病高峰年齡段為25—54歲。流行病學(xué)調(diào)查顯示，精神分裂癥是導(dǎo)致精神殘疾的主要疾病，給社會帶來了沉重負(fù)擔(dān)。傳統(tǒng)的抗精神分裂癥藥物靶點為多巴胺受體及皮質(zhì)多巴胺受體，第一代藥物通過抑制多巴胺受體在邊緣系統(tǒng)的作用，在一定程度上控制精神分裂癥陽性癥狀；第二代藥除抑制多巴胺受體還可作用于皮質(zhì)多巴胺受體，調(diào)節(jié)血清素、去甲腎上腺素和(或)組胺神經(jīng)傳遞等。

2024年9月26日，百時美施貴寶(BMS)的Cobenfy(曲司氯銨/占諾美林)順利獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療成人精神分裂癥，成為數(shù)十年來首個獲批的全新機制的精神分裂癥治療藥物，也是首款獲批治療精神分裂癥的毒蕈堿乙酰膽堿受體激動劑。

該藥的功效被認(rèn)為是在中樞神經(jīng)系統(tǒng)中對M1和M4毒蕈堿乙酰膽堿受體的激動劑活性。曲司氯銨是一種毒蕈堿拮抗劑，主要在外周組織中拮抗毒蕈堿受體。

盡管已獲批上市，但Cobenfy在精神分裂癥領(lǐng)域的征途長路漫漫。今年4月22日，BMS宣布Cobenfy在ARISEⅢ期試驗中的頂線結(jié)果。該試驗旨在評估Cobenfy作為非典型抗精神病藥物的輔助治療藥物，擬治療成人精神分裂癥患者。然而，試驗結(jié)果顯示，Cobenfy作為輔助治療藥物，在第6周時與安慰劑相比，陽性與陰性癥狀量表(PANSS)總分僅降低了2.0分，未達(dá)到統(tǒng)計學(xué)顯著性(P=0.11)，次要終點也均未達(dá)到統(tǒng)計學(xué)差異。

BMS指出，精神分裂癥輔助療法的研發(fā)面臨患者反應(yīng)異質(zhì)性、嚴(yán)苛的試驗設(shè)計要求及增量獲益驗證的復(fù)雜性等挑戰(zhàn)。接下來，公司將進(jìn)一步分析數(shù)據(jù)。

不過，該藥的目標(biāo)不只是精神分裂癥市場，其針對阿爾茨海默病和自閉癥譜系障礙、雙相情感障礙等領(lǐng)域的研究也在推進(jìn)。

（信息來源：醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報）

當(dāng)創(chuàng)新進(jìn)入兌現(xiàn)期，CRDMO如何重構(gòu)能力鏈？

在新藥推進(jìn)中，真正考驗Biotech的，往往不是最初立項，而是如何跨越臨床中后期的那道“系統(tǒng)鴻溝”——從工藝開發(fā)到質(zhì)量體系，從制劑設(shè)計到產(chǎn)能放大、全球注冊，每一環(huán)都是協(xié)同能力的考驗。CRDMO+，正在成為打通這些關(guān)鍵環(huán)節(jié)的新型能力架構(gòu)。

有報告數(shù)據(jù)顯示，2023年全球醫(yī)藥CDMO市場規(guī)模已達(dá)1462.9億美元，預(yù)計全球CDMO市場規(guī)模在2025-2030年期間將繼續(xù)保持增長態(tài)勢。預(yù)測到2025年，全球CDMO市場規(guī)模有望達(dá)到1800億美元左右，2030年將進(jìn)一步增長至2500億美元以上。

中國作為全球CDMO市場的重要參與者，憑借成本優(yōu)勢、強大的制造能力以及不斷提升的技術(shù)水平，在全球CDMO產(chǎn)業(yè)格局中占據(jù)愈發(fā)重要的地位。

然而，全球生物藥市場也正經(jīng)歷雙重變局：一方面，靶點同質(zhì)化與研發(fā)成本飆升迫使企業(yè)尋求效率突破；另一方面，監(jiān)管趨嚴(yán)與患者需求升級倒逼全產(chǎn)業(yè)鏈提質(zhì)。此外，當(dāng)生物藥從臨床走向商業(yè)化，面對的不再只是技術(shù)問題，而是成本、質(zhì)量、合規(guī)、速度、交付全鏈條的挑戰(zhàn)。

在此背景下，傳統(tǒng)CDMO模式已顯疲態(tài)——單純承接生產(chǎn)外包難以滿足企業(yè)對研發(fā)-生產(chǎn)-商業(yè)化全鏈條敏捷響應(yīng)的需求。在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的下一程，從“藥物研發(fā)”到“產(chǎn)品上市”，從“技術(shù)創(chuàng)新”到“質(zhì)量交付”，一條新的服務(wù)邏輯正悄然成形。

CRDMO（Contract Research,Development and Manufacturing Organization）作為生物藥行業(yè)中承接創(chuàng)新成果、打通產(chǎn)業(yè)鏈的關(guān)鍵角色，其價值正從“代工廠”演進(jìn)為“生態(tài)伙伴”。藥明生物在今年年初推出的CRDMO+戰(zhàn)略，正是生態(tài)伙伴合作關(guān)系進(jìn)化升級的集中體現(xiàn)。而從其中，也可一窺當(dāng)前中國生物藥企業(yè)在全球化進(jìn)程中的關(guān)鍵發(fā)力點。

質(zhì)量與效率：

生物藥邁向商業(yè)化的關(guān)鍵支點

當(dāng)前，國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)正加速邁入“以臨床為主線、以商業(yè)化為目標(biāo)”的新階段。但在后臨床階段，所面臨的最大挑戰(zhàn)已不再是分子層面的突破，而是能否將一款候選藥物穩(wěn)定、高質(zhì)量地推向市場。

在這個過程中，質(zhì)量體系不只是底線，更是壁壘。特別是對于生物藥行業(yè)而言，質(zhì)量不僅是生命線，更是國際競爭的通行證。

以藥明生物為例，其質(zhì)量體系覆蓋FDA、EMA、NMPA等多個國家和地區(qū)的監(jiān)管要求，累計已順利通過42次全球?qū)徲嫏z查，其中包括22次FDA與EMA的高強度檢查，成功率為100%。這不僅保障了其客戶產(chǎn)品的全球注冊合規(guī)性，也為產(chǎn)品出海提供天然的“背書”。

這種“質(zhì)量即信任”的理念，不僅體現(xiàn)在生產(chǎn)環(huán)節(jié)，更貫穿于從工藝開發(fā)到商業(yè)化放大的全鏈條。這種質(zhì)量保障，為創(chuàng)新藥企的國際化布局提供了“隱形護(hù)甲”。

而另一方面，效率也成為客戶選擇CDMO的重要考量。

對Biotech而言，效率已不只是項目節(jié)奏問題，更關(guān)乎融資窗口、授權(quán)談判甚至臨床競爭排序。藥明生物通過端到端的一體化服務(wù)模式，在提升效率方面形成了高度體系化的實踐。據(jù)其公開資料，從DNA到IND標(biāo)準(zhǔn)推進(jìn)時間為10到12個月，最短可壓縮至3-6個月；從DNA至BLA的全流程也可在平均24-36個月完成，但通過平臺優(yōu)化后，甚至可在15個月內(nèi)達(dá)成。

這種“體系效率”并非來自加班或流程壓縮，而是源于平臺間的信息貫通、團(tuán)隊協(xié)同與技術(shù)模塊的深度標(biāo)準(zhǔn)化。這種“既快又穩(wěn)”的項目推進(jìn)模式，已成為Biotech在加速上市通道中最看重的合作要素之一。

“質(zhì)量是一種常數(shù)，但效率是稀缺資源。”藥明生物全球生產(chǎn)業(yè)務(wù)部副總裁溫源指出，如何在保證高標(biāo)準(zhǔn)質(zhì)量的同時，實現(xiàn)工藝轉(zhuǎn)移、臨床生產(chǎn)到商業(yè)化的快速切換，已成為CDMO平臺能力的試金石。近年來，不少Biotech企業(yè)通過與平臺型CDMO的合作，實現(xiàn)從臨床階段到商業(yè)化的平穩(wěn)過渡。例如宜明昂科，其雙抗CD47/CD20分子即在藥明生物平臺上實現(xiàn)2000升工藝放大的順利轉(zhuǎn)移。項目過程中，服務(wù)方主動識別風(fēng)險點并進(jìn)行多項技術(shù)優(yōu)化，如細(xì)胞培養(yǎng)降溫時機、動態(tài)載量、電導(dǎo)參數(shù)等關(guān)鍵節(jié)點的調(diào)整，成為保障工藝成功的關(guān)鍵支撐。

“對于一家出海導(dǎo)向明顯的Biotech來說，選擇一個全球質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)、一體化平臺能力強的CDMO，意義已經(jīng)遠(yuǎn)遠(yuǎn)超越‘供應(yīng)商’的層級。”宜明昂科董事長田文志對此深有感觸。

從平臺協(xié)同到產(chǎn)品落地：

CRDMO+驅(qū)動Biotech能力躍遷

在當(dāng)前的生物醫(yī)藥研發(fā)中，創(chuàng)新的價值不再體現(xiàn)在某一個分子能否“First-in-Class”，而在于整個推進(jìn)鏈條是否足夠穩(wěn)定、高效與系統(tǒng)。對Biotech來說，真正的競爭已從靶點層面轉(zhuǎn)移到“誰能推得更快、走得更穩(wěn)”。

這正是藥明生物戰(zhàn)略中Innovation+的背景所在——幫助客戶不僅做出藥，還要把藥穩(wěn)妥、快速、合規(guī)地送到市場。

與傳統(tǒng)服務(wù)思路不同，Innovation+不僅是一堆平臺能力的羅列，而是一種可被調(diào)用、提前介入、貫穿周期的系統(tǒng)資源。藥明生物通過構(gòu)建“即插即用”的高通量工藝開發(fā)體系、高濃度制劑路徑預(yù)設(shè)、連續(xù)生產(chǎn)與智能質(zhì)控系統(tǒng)，正在成為Biotech從早期就能“借用來打”的資源庫。

當(dāng)前，在腫瘤、自免等慢病領(lǐng)域，高濃度制劑與藥械組合成為產(chǎn)品差異化與臨床便利性的焦點，但這類技術(shù)往往對粘度、聚集、穩(wěn)定性提出極高挑戰(zhàn)。圍繞這些痛點，藥明生物推出了WuXiHigh高濃度制劑開發(fā)平臺，支持從配方篩選、物料兼容性測試、灌裝工藝開發(fā)到藥械適配的一體化服務(wù)。在此基礎(chǔ)上，其“藥械組合卓越中心”還將高濃度制劑與注射裝置進(jìn)行集成優(yōu)化，覆蓋預(yù)充針、自動注射筆等主流設(shè)備路徑，并已建成通過FDA審計的預(yù)充針臨床產(chǎn)線，為客戶提供從早期開發(fā)到商業(yè)化的全流程支撐。

“我們不僅在高濃度制劑上做了技術(shù)平臺儲備，也在注射裝置匹配上下了很大功夫。”溫源表示，“未來很多生物藥的競爭，將從分子端轉(zhuǎn)向給藥端。”值得注意的是，Biotech客戶也正積極在這一領(lǐng)域布局。例如，宜明昂科已與透明質(zhì)酸酶相關(guān)的開發(fā)技術(shù)團(tuán)隊建立合作，以解決皮下注射時的劑量和滲透難題。相關(guān)項目正在進(jìn)行GMP放大，并計劃申請市場化路徑。

這表明，制劑技術(shù)不再只是大藥企的“后市場優(yōu)化工具”，而成為Biotech從早期就要納入的關(guān)鍵研發(fā)維度。在CRDMO+的語境下，創(chuàng)新平臺的價值從不是一個個“項目工具”，而是構(gòu)建了Biotech真正“打得穩(wěn)、走得遠(yuǎn)”的能力底盤。

生態(tài)協(xié)同崛起：

CRDMO從“服務(wù)商”到“價值共創(chuàng)者”

隨著Biotech企業(yè)創(chuàng)新成果的不斷涌現(xiàn)，CDMO平臺正處在角色轉(zhuǎn)型的關(guān)鍵期。

作為極具代表性的Biotech企業(yè)，宜明昂科近年來在CD47/CD20雙抗項目上取得了多項關(guān)鍵性進(jìn)展，項目不僅順利完成2000L放大和IND申報，還完成了對外授權(quán)與出海布局，成為其產(chǎn)品管線中最有代表性的“樣板項目”。

田文志表示，整個項目從立項到實現(xiàn)工藝穩(wěn)定放大，中間經(jīng)歷了很多反復(fù)。“我們內(nèi)部是抱著最嚴(yán)謹(jǐn)?shù)馁|(zhì)量體系標(biāo)準(zhǔn)來推進(jìn)的，但外部平臺的配合程度，決定了最終成功與否。

項目過程中，藥明生物協(xié)助完成了如細(xì)胞培養(yǎng)降溫時機、電導(dǎo)設(shè)定等多個關(guān)鍵工藝節(jié)點的迭代優(yōu)化，保障了生產(chǎn)成功率，并協(xié)助宜明昂科實現(xiàn)從工藝開發(fā)到DP制劑的無縫連接。

“我們很多項目其實在細(xì)節(jié)上問題并不小，比如CD47/CD20雙抗早期表達(dá)產(chǎn)率不穩(wěn)，是藥明生物在細(xì)胞培養(yǎng)和載量控制上幫我們把問題解決掉了”田文志在采訪中指出，“做CMC的都知道，有時候成功的底層，是一堆被“兜底”的小失敗。”

這一合作也讓田文志對CDMO的角色有了全新認(rèn)知：“我們原來把CDMO當(dāng)作工廠，現(xiàn)在我們看它是我們的推進(jìn)器，是資源、質(zhì)量和節(jié)奏的整合者。”傳統(tǒng)CDMO模式往往聚焦“接單生產(chǎn)”，而CRDMO+則是一種更深層次的戰(zhàn)略型協(xié)作：它不再是“客戶交什么我做什么”，而是“提前識別客戶需求、主動協(xié)同規(guī)劃研發(fā)策略、持續(xù)提供多維賦能”，溫源表示。

藥明生物提出的CRDMO+模式，本質(zhì)上是一套適配Biotech從早期研發(fā)到全球上市全過程的能力體系，核心在于四方面協(xié)同：一是以客戶為中心，建立靈活響應(yīng)的服務(wù)機制，在項目推進(jìn)中提供更高頻次、更快節(jié)奏的動態(tài)支持（Client+）；二是依托五大國際基地和全球質(zhì)量體系，為客戶打通FDA、EMA、NMPA等多市場注冊路徑，降低出海合規(guī)門檻（Global+）；三是通過連續(xù)生產(chǎn)、高濃度制劑、高通量工藝等平臺技術(shù)，加速復(fù)雜分子和新型劑型的開發(fā)進(jìn)程（Innovation+）；四是在流程與組織層面建立應(yīng)變機制，面對臨床節(jié)奏調(diào)整、策略變更等情形，具備快速重組、協(xié)同推進(jìn)的能力（Agility+）。CRDMO+并非傳統(tǒng)CDMO的服務(wù)疊加，而是Biotech進(jìn)入“能力兌現(xiàn)期”后，對系統(tǒng)推進(jìn)力的全新需求回應(yīng)。

在CRDMO+邏輯下，CDMO企業(yè)不再只是“生產(chǎn)單元”，而是技術(shù)共享平臺、合規(guī)孵化器、出海橋梁，甚至是“共同決策者”。

更重要的是，這種合作方式也正在打破“甲乙方對立”的舊思維。田文志提出，“我們與合作方的目標(biāo)是一致的，不應(yīng)只是‘買服務(wù)’，而是共同承擔(dān)風(fēng)險，共創(chuàng)價值。”

這種理念，正成為越來越多Biotech與CDMO之間的新共識——產(chǎn)業(yè)鏈不再是線性的，而是網(wǎng)絡(luò)化協(xié)同的。

站在2025年的節(jié)點，中國創(chuàng)新藥正走向第二曲線——從“數(shù)量”走向“質(zhì)量”，從“自主”走向“全球”。

這一進(jìn)程中，CRDMO+為Biotech企業(yè)提供了一種新的路徑：讓平臺能力前置，讓資源調(diào)配更高效，讓服務(wù)邏輯更敏捷。而對于整個產(chǎn)業(yè)生態(tài)來說，這也意味著一種從分工走向共創(chuàng)的變革。CDMO不是“后臺”，而是推動創(chuàng)新藥快速上市的“加速器”。真正的CRDMO+，不僅是技術(shù)和產(chǎn)能的疊加，更是信任、協(xié)同、共贏的全面升級。

在CRDMO+的催化下，中國生物藥行業(yè)正從“單個靶點的軍備競賽”轉(zhuǎn)向“系統(tǒng)能力的升維競爭”。當(dāng)質(zhì)量體系成為基礎(chǔ)語言、技術(shù)創(chuàng)新轉(zhuǎn)為平臺能力、生態(tài)協(xié)作重構(gòu)生產(chǎn)關(guān)系，一個更具韌性與創(chuàng)造力的行業(yè)新物種已然破殼。這場靜默的革命，或?qū)⒏膶懭蛏镝t(yī)藥的創(chuàng)新版圖。

（信息來源：醫(yī)藥魔方）

全球BD狂飆，創(chuàng)新藥企如何做好價值重構(gòu)與路徑抉擇？

2025年以來，中國醫(yī)藥行業(yè)接連傳來重磅BD（業(yè)務(wù)拓展）消息。

5月20日，三生制藥及旗下子公司三生國健正式宣布，與輝瑞公司就PD-1/VEGF雙特異性抗體SSGJ-707項目達(dá)成合作意向。根據(jù)協(xié)議，三生制藥與三生國健將向輝瑞授權(quán)該抗體除中國內(nèi)地以外的全球開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權(quán)利，此次合作金額高達(dá)60.5億美元。

一周后，國內(nèi)的創(chuàng)新藥企也正式宣布了其創(chuàng)新藥物的“攻城”行動。5月26日，信立泰發(fā)布公告，公司擬與成都國為生物醫(yī)藥有限公司簽署協(xié)議，獲得國為生物在研AGT-siRNA藥物GW906的獨家許可權(quán)益，涵蓋中國市場的研發(fā)、注冊、生產(chǎn)及商業(yè)化等權(quán)利。為此，公司計劃根據(jù)交易進(jìn)度和研發(fā)進(jìn)展情況以自籌資金付款，首付款及研發(fā)里程碑款總金額最高不超過1.8億元。如該產(chǎn)品獲批上市，且首次凈銷售額達(dá)到協(xié)議約定數(shù)額，公司將支付銷售里程碑款，銷售里程碑累計最高不超過3.7億元。

據(jù)公開信息顯示，信立泰本次交易的目的是豐富公司在慢病領(lǐng)域的創(chuàng)新產(chǎn)品管線，GW906針對原發(fā)性高血壓，具有較高的研發(fā)潛力。根據(jù)公告，首付款及研發(fā)里程碑款合計最高不超過5.5億元，約占2024年度經(jīng)審計凈資產(chǎn)的6.31%。公司將分階段履行協(xié)議，支付里程碑費用，不會影響公司的正常現(xiàn)金流和生產(chǎn)經(jīng)營。

對于此次信立泰的動作，有券商醫(yī)藥行業(yè)分析師表示，siRNA技術(shù)是近年來全球創(chuàng)新藥研發(fā)的前沿領(lǐng)域（如諾華、Alnylam等跨國藥企已有產(chǎn)品上市）。國為生物作為專注小核酸藥物的Biotech，具備底層技術(shù)平臺但可能缺乏臨床開發(fā)及商業(yè)化資源；信立泰作為傳統(tǒng)藥企轉(zhuǎn)型代表，擁有成熟的銷售網(wǎng)絡(luò)（尤其在心血管領(lǐng)域）和規(guī)模化生產(chǎn)能力。雙方合作形成“Biotech研發(fā)+Pharma落地”的閉環(huán)，推動創(chuàng)新成果高效轉(zhuǎn)化。

“本土藥企通過BD合作整合國內(nèi)優(yōu)質(zhì)技術(shù)資源，可縮短自主研發(fā)周期，降低早期研發(fā)風(fēng)險，加速國產(chǎn)創(chuàng)新藥上市進(jìn)程。”該分析師指出，在當(dāng)前跨國藥企（MNC）的“掃貨清單”上，中國標(biāo)的占比持續(xù)攀升之際，本土企業(yè)間交易占比已超30%（較2018年提升15%），這也反映生態(tài)協(xié)同趨勢。

這也使得具備強BD能力（如臨床推進(jìn)效率、銷售轉(zhuǎn)化率）的本土藥企將取得估值溢價的能力，不過，一個核心命題也浮出水面：中國創(chuàng)新藥中外BD合作數(shù)量的爆發(fā)是否正在重構(gòu)全球醫(yī)藥估值坐標(biāo)系？在這場價值發(fā)現(xiàn)運動中，中國藥企又該如何平衡風(fēng)險與機遇，走穩(wěn)國內(nèi)外BD雙軌路徑？

挖掘“創(chuàng)新”

從此次信立泰披露的信息來看，其瞄準(zhǔn)的是一款核酸類藥物。根據(jù)公開信息，RNA療法已成為治療多種疾病的有效方式，為靶向致病基因表達(dá)模式提供了更多選擇，具有可高效生產(chǎn)、可提供長期療效，可降低基因毒性風(fēng)險的特點。

目前，多個針對不同種類RNA的核酸藥物處于研發(fā)階段或已成功上市，其中siRNA藥物因其劑量低、給藥頻率少的優(yōu)勢，在核酸藥物領(lǐng)域中備受關(guān)注。例如，Alnylam在siRNA市場占據(jù)主導(dǎo)地位，其產(chǎn)品Amvuttra在2024年上半年實現(xiàn)了4.25億美元的營收。

談及此類藥物的市場發(fā)展前景，Cytiva中國基因藥物運營公司總經(jīng)理袁銘此前表示，小核酸市場規(guī)模發(fā)展的驅(qū)動力來自幾個方面，首先是已上市小核酸藥物的滲透率逐漸提高，如Inclisiran在高血脂領(lǐng)域的不斷滲透；其次是跟傳統(tǒng)小分子以及單抗藥物相比，小核酸藥物展現(xiàn)出獨特的優(yōu)勢，包括靶點豐富、特異性強、藥效持久以及較高的研發(fā)成功率等特點，Alnylam公司此前披露的數(shù)據(jù)就顯示，他們的小核酸管線從立項到臨床三期的成功率約為60%，遠(yuǎn)高于傳統(tǒng)小分子藥物和靶向類藥物的成功率；另外資本的介入也是市場發(fā)展的驅(qū)動力之一，例如2024年年初的兩起小核酸藥物的license-out，以60億美元的交易額激發(fā)了中國創(chuàng)新藥市場。

“目前中國創(chuàng)新藥領(lǐng)域都在積極布局海外市場，小核酸出海進(jìn)展是不錯的，我們看到越來越多的本土小核酸藥物研發(fā)企業(yè)通過與國際生物制藥巨頭合作，來加速出海進(jìn)度。未來隨著遞送技術(shù)的進(jìn)步，本土小核酸企業(yè)還將能夠加大更多適應(yīng)癥領(lǐng)域的布局，從而更好地促進(jìn)出海進(jìn)程。”在袁銘看來，不管是國內(nèi)市場還是海外市場，想要獲得長期穩(wěn)定的發(fā)展，企業(yè)都需要著眼在未滿足的臨床需求上，從源頭進(jìn)行創(chuàng)新，開發(fā)新的適應(yīng)癥靶點，研發(fā)具有市場差異化的管線，防止PD-1等領(lǐng)域出現(xiàn)過度競爭和同質(zhì)化現(xiàn)象。此外，搭建穩(wěn)定可放大性的小核酸平臺，跟頭部小核酸設(shè)備/耗材供應(yīng)商合作，有助于加速小核酸藥物研發(fā)以及產(chǎn)業(yè)化的進(jìn)程。

眼下，大型跨國藥企的優(yōu)勢在于臨床和商業(yè)化，而biotech的生存之道在創(chuàng)新。前述分析師也指出，從本土創(chuàng)新藥企加速挖掘創(chuàng)新管線這一舉措可以看到，創(chuàng)新藥企正在構(gòu)建估值體系的新維度，即構(gòu)建“技術(shù)稀缺性×市場空間×替代療法威脅度”的三元模型。以siRNA藥物為例，信立泰引進(jìn)的GW906針對高血壓適應(yīng)癥，其估值邏輯不僅在于10億級患者人群，更在于相較傳統(tǒng)藥物的依從性優(yōu)勢。而榮昌生物布局的自身免疫性疾病雙抗，則因其可能替代高成本的生物制劑而獲得估值溢價。

如此也意味著，當(dāng)雙抗、ADC、核酸藥物等平臺技術(shù)被驗證具備持續(xù)產(chǎn)出優(yōu)質(zhì)管線的能力時，企業(yè)購買的已不僅是單個分子，也是技術(shù)迭代的期權(quán)。這種轉(zhuǎn)變在數(shù)據(jù)中得到佐證，根據(jù)行業(yè)機構(gòu)數(shù)據(jù)，2024年涉及技術(shù)平臺授權(quán)的BD交易占比達(dá)37%，較2020年提升21個百分點，平均首付款溢價幅度超過傳統(tǒng)單品交易45%。

BD戰(zhàn)略博弈

其實，這兩年，本土ADC、雙抗、GLP-1類資產(chǎn)的創(chuàng)新性也成為全球醫(yī)藥交易中最活躍的存在。

根據(jù)insight數(shù)據(jù)庫，通過統(tǒng)計2022年—2024年各技術(shù)類別的交易額情況，對比全球可以發(fā)現(xiàn)，國內(nèi)ADC類藥物交易額超過化藥躍居第一，成為最具價值的熱門領(lǐng)域。與此同時，雙抗類藥物交易熱度持續(xù)升溫，交易總額超過單抗和核酸類藥物，約占全部中國企業(yè)交易額的17%，成為ADC藥物之后的BD新寵。從近三年單筆平均金額看，國內(nèi)ADC類藥物排在第一位，雙抗、核酸類藥物分列二三位，與全球情況類似。單特異性抗體、化藥、CGT類藥物的金額相較全球來看，金額較低。

有藥企高管也在行業(yè)論壇上坦言：中國創(chuàng)新藥的平均研發(fā)成本比歐美低40%～60%，而IND（新藥臨床試驗申請）到BLA（生物制品許可申請）的時間差已縮短至1.8年。“成本與效率的雙重優(yōu)勢，正使中國成為全球醫(yī)藥創(chuàng)新的‘價值洼地’。”

不過，這種合作已超越單純的“外包研發(fā)”模式。例如，諾華與百濟(jì)神州合作的PD-1藥物替雷利珠單抗，在海外市場采取“聯(lián)合開發(fā)、分區(qū)域商業(yè)化”的深度綁定模式；禮來與信達(dá)生物的合作則延伸到生產(chǎn)環(huán)節(jié)，在蘇州共建符合FDA標(biāo)準(zhǔn)的生物藥生產(chǎn)基地。如此也意味著，中國藥企正由“技術(shù)供應(yīng)商”的身份，逐步蛻變成為“戰(zhàn)略合作伙伴”。

這種地位躍遷直接反映在交易條款設(shè)計上，根據(jù)行業(yè)機構(gòu)統(tǒng)計數(shù)據(jù)，2024年共228筆交易，同比2023增長36%，其中海外引進(jìn)持平，出海交易增長39%，境內(nèi)交易回增54%。與此同時，2024中國醫(yī)藥110筆交易貢獻(xiàn)首付款50.7億美元（占全年BD首付款的93%），首付款總額首次超過一級市場融資（50.47億美元）。

在BD交易不斷的當(dāng)下，國內(nèi)創(chuàng)新藥企也希望通過License-out實現(xiàn)“以技術(shù)換市場”的可持續(xù)性，不過，這也導(dǎo)致交易中常常出現(xiàn)估值分歧。

安永大中華區(qū)生命科學(xué)與醫(yī)療健康行業(yè)聯(lián)席主管合伙人吳曉穎此前表示，BD合作確實為中國創(chuàng)新藥企提供了一種相對快速的國際化路徑，特別是在資源有限、國際化經(jīng)驗不足的情況下。通過License-out模式，中國企業(yè)得以將技術(shù)授權(quán)給大型外資企業(yè)，從而借助其全球市場網(wǎng)絡(luò)和資金優(yōu)勢，快速滲透至全球市場，尤其是歐美等高準(zhǔn)入門檻的市場。采用技術(shù)換取市場的策略，既常見又務(wù)實，尤其適用于研發(fā)管線尚處于早期階段但具備高度技術(shù)創(chuàng)新力的企業(yè)，這一方式能有效助力其在全球市場中樹立品牌知名度，奠定市場基礎(chǔ)。

“估值分歧是License-out交易中最常見的挑戰(zhàn)。國內(nèi)企業(yè)往往以研發(fā)潛力為核心，而國外企業(yè)更注重市場規(guī)模、產(chǎn)品的臨床試驗數(shù)據(jù)以及法規(guī)審批的可預(yù)見性。這種在未來商業(yè)化潛力上的預(yù)期差異，常常導(dǎo)致雙方在估值上的分歧。”在吳曉穎看來，特別是對于尚處于早期階段的項目，外資公司可能對中國企業(yè)的技術(shù)實力、市場適應(yīng)性及競爭環(huán)境持懷疑態(tài)度，因此，明確的臨床路徑規(guī)劃、預(yù)期的市場影響力展現(xiàn)以及清晰的風(fēng)險管理措施顯得尤為重要，以消除這些不確定性。

成為“規(guī)則制定者”

當(dāng)前的大藥企越來越傾向于早期介入中國的創(chuàng)新項目，這也是由于中國的藥品研發(fā)領(lǐng)域在近年來有了長足的進(jìn)步，而且市場潛力巨大。早期投資不僅能夠獲得更具性價比的資產(chǎn)，而且能夠搶占市場先機。

不過，早期介入并不代表低風(fēng)險，尤其是在一些尚未完成臨床驗證的項目中。合作企業(yè)通常會關(guān)注的是項目的可行性、創(chuàng)新性以及企業(yè)的執(zhí)行能力，尤其是在審批流程、合規(guī)要求、監(jiān)管框架及市場準(zhǔn)入門檻等方面的應(yīng)對能力。

前述分析師表示，不同的市場，創(chuàng)新項目合作將面臨不同的挑戰(zhàn)。在國內(nèi)市場，一系列醫(yī)藥改革措施給創(chuàng)新藥企業(yè)帶來更多的機遇和選擇，并促進(jìn)其技術(shù)創(chuàng)新和發(fā)展。然而，行業(yè)的發(fā)展還需要更多的努力和支持，以實現(xiàn)更加穩(wěn)健和可持續(xù)的增長。因此，創(chuàng)新藥企業(yè)的戰(zhàn)略規(guī)劃不應(yīng)僅依賴于政策支持，而應(yīng)更多地聚焦于企業(yè)自身的核心價值、創(chuàng)新能力以及在資本市場上市的成熟度。

這也要求，與本土企業(yè)合作時，生物醫(yī)藥科技企業(yè)需重視研發(fā)管線的優(yōu)化布局，強化在前沿創(chuàng)新領(lǐng)域及差異化技術(shù)方向上的研發(fā)實力，從而提升企業(yè)的核心競爭力。此外，企業(yè)還應(yīng)該注重知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)，通過申請專利等方式來保護(hù)自己的創(chuàng)新成果。

“生物醫(yī)藥科技企業(yè)還可以通過尋求風(fēng)險投資、私募股權(quán)、資產(chǎn)證券化等多元化的融資渠道來獲取資金支持。或者企業(yè)還可以通過與大型制藥企業(yè)合作、引進(jìn)戰(zhàn)略投資者等方式來拓寬融資渠道，以防合作雙方在創(chuàng)新研發(fā)過程中出現(xiàn)資金鏈斷裂的危機。”該分析師說，眼下，監(jiān)管環(huán)境的優(yōu)化較為關(guān)鍵。科創(chuàng)板第五套標(biāo)準(zhǔn)為未盈利生物科技公司提供了上市機會，同時，為了確保市場對這些公司的合理估值，需要建立更專業(yè)的估值指引。

此前，上交所相關(guān)負(fù)責(zé)人也透露，正在積極研究并考慮引入“平臺技術(shù)估值模型”，旨在將專利布局、人才密度等一系列非財務(wù)指標(biāo)融入定價體系之中。

至于全球市場，知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)，也是一個“隱形門檻”，很多企業(yè)往往低估了這方面的風(fēng)險。吳曉穎強調(diào)，由于各國對知識產(chǎn)權(quán)的保護(hù)力度不一，跨國企業(yè)面臨著專利糾紛、侵權(quán)訴訟等法律風(fēng)險，這些都可能導(dǎo)致商業(yè)化延誤。因此，企業(yè)在進(jìn)軍海外市場之前，必須精心規(guī)劃“專利布局”，以確保在目標(biāo)市場中構(gòu)建起堅不可摧的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)網(wǎng)。

“我們認(rèn)為，事先做好專利申請，提前與當(dāng)?shù)氐姆深檰柡献鳎鞔_專利權(quán)利的邊界和防范侵權(quán)的策略，提前了解當(dāng)?shù)刂俨玫膶嵅偾闆r，是避免因?qū)＠m紛導(dǎo)致商業(yè)化延誤的關(guān)鍵。”吳曉穎說。

站在歷史轉(zhuǎn)折點，中國創(chuàng)新藥企正經(jīng)歷從“價格接受者”到“規(guī)則制定者”的身份蛻變。當(dāng)SSGJ-707的首付款數(shù)字如燈塔般照亮整個醫(yī)藥行業(yè)時，從業(yè)者也需要深刻意識到：唯有堅持不懈的技術(shù)創(chuàng)新與理性的價值認(rèn)同，方能引領(lǐng)這場估值革命走出短暫的狂歡。與此同時，也需要注意到，BD交易不僅是價值實現(xiàn)的通道，更將成為檢驗創(chuàng)新質(zhì)量的試金石——那些經(jīng)得起全球市場競爭淬煉的中國原創(chuàng)新藥，終將在資本市場的天平上找到屬于自己的重量。

（信息來源：21經(jīng)濟(jì)網(wǎng)）

放棄新冠產(chǎn)品的企業(yè)被打臉了？

新冠進(jìn)入周期性流行。

中國疾控中心、香港衛(wèi)生署、新加坡衛(wèi)生部和傳染病監(jiān)測管理局的監(jiān)測數(shù)據(jù)顯示，自4月以來，新冠病毒感染持續(xù)增加，部分地區(qū)陽性率已接近一年高點，預(yù)計將在近期達(dá)峰。

好在，雖然不同地區(qū)流行的新冠毒株存在差異，未見明顯毒力變化。大流行下，新冠卷土重來又成為熱搜，這也不可避免讓預(yù)防、治療手段重新回到大眾視野。

尷尬的是，相比于幾年前，有效的新冠防治武器已經(jīng)太久沒有進(jìn)化，甚至還可能縮減了。

企業(yè)層面，出于對自費市場的低預(yù)期，一些疫苗企業(yè)并未繼續(xù)投入新冠疫苗的推廣，而是將之視為“包袱”。即便還沒被放棄的新冠疫苗，能夠獲得傾斜的資源也非常有限。

相比疫苗產(chǎn)品被“戰(zhàn)略拋棄”，口服藥還得到了部分藥企的重視。當(dāng)前，資本市場也自然對這些口服藥概念股展現(xiàn)了極大的熱情。

不過，相比于資本短期的炒作，對于企業(yè)來說，如何在與新冠的斗爭過程，既能避免極高的資源消耗、又能兌現(xiàn)合理的商業(yè)預(yù)期，或許會是長期存在的話題。

畢竟，從海外企業(yè)的表現(xiàn)來看，如今新冠疫苗和口服藥的銷售額規(guī)模并不小，商業(yè)價值仍然媲美大眾所熟知的重磅品類。

01、戰(zhàn)略性放棄的資產(chǎn)

在全球新冠防、治的熱鬧時期，中國創(chuàng)新力量是最為強勁的一股力量。從疫苗的研發(fā)到口服藥的攻堅，不管是數(shù)量還是質(zhì)量，都處于領(lǐng)先的位置。

但目前，隨著全球進(jìn)入后新冠時代，全球藥企對于新冠業(yè)務(wù)的戰(zhàn)略優(yōu)先級都大幅下降，只是中國藥企放棄得更加徹底。

新冠疫苗方面，國內(nèi)選手基本處于戰(zhàn)略性放棄狀態(tài)。

例如，此前在接受媒體采訪中，就有新冠疫苗研發(fā)明星企業(yè)董事長表示，經(jīng)過了這兩年的消化，逐漸將新冠的“包袱”卸下了。

而三葉草生物，雖然有新冠疫苗獲批，但從其目前的戰(zhàn)略來看，顯然是全力all in新領(lǐng)域——RSV疫苗。

相比之下，獲批的口服藥，受到的重視程度要更高，藥企仍在推動商業(yè)化。

疫情期間，國內(nèi)批準(zhǔn)了6款小分子新冠藥物附條件上市。除了Paxlovid和Molnupiravir這2款高價進(jìn)口藥物，還有阿茲夫定、民得維、先諾欣和樂睿靈4款國產(chǎn)藥物。

部分國產(chǎn)新冠口服藥仍在繼續(xù)推動，藥物進(jìn)入藥房等商業(yè)化工作。也正因此，在這一波流行中，部分企業(yè)的新冠口服藥收獲了一定的增量。

例如，先聲藥業(yè)就對媒體表示，近期公司抗新冠創(chuàng)新藥先諾欣的同比和環(huán)比銷量數(shù)據(jù)均顯著上漲，但具體數(shù)據(jù)未透露。

當(dāng)然，客觀來看，藥企對新冠口服藥的重視程度也有所下降，也有藥企所謂的“推進(jìn)”也只是形式大于實際。

這也意味著，對這些藥企來說，新冠業(yè)務(wù)算是已經(jīng)徹底翻篇了。

02、薛定諤的需求

商業(yè)行為，存在即合理。

藥企選擇戰(zhàn)略性放棄新冠資產(chǎn)的原因不難理解。如果繼續(xù)“重視”，面臨不菲的成本。除了常規(guī)的產(chǎn)業(yè)化、商業(yè)化運營成本，可能還包括在臨床研究環(huán)節(jié)的持續(xù)性投入。

例如，日前Novavax新冠疫苗獲得完全批準(zhǔn)，但被FDA要求進(jìn)行4期前瞻性研究，在50至64歲無高風(fēng)險情況的個體中進(jìn)行的隨機、雙盲、安慰劑對照療效和安全性試驗。對此，Novavax也表示，需要評估這項新試驗的資金和執(zhí)行情況。

因為疫苗需求有可能被監(jiān)管抑制。5月20日，F(xiàn)DA局長Makary和新任的FDA CBER(負(fù)責(zé)疫苗審批)主任Prasad在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表文章，宣布大幅限制新冠疫苗的使用。

對于國內(nèi)藥企來說，投入端的成本不菲，然而，國內(nèi)新冠防治需求可謂是薛定諤的。

最典型的，就是疫苗的需求。自2024年7月15日起，國內(nèi)新冠病毒疫苗不再免費接種，調(diào)整為自費接種。然而，當(dāng)前新冠疫苗的價格基本都高于當(dāng)前流感疫苗價格。

根據(jù)山東省藥械集中采購平臺去年8月份公布的數(shù)據(jù)，價格最低的鼻噴流感病毒載體新冠肺炎疫苗，由萬泰生物生產(chǎn)，0.2毫升/支的價格為136元；價格最高的是吸入用重組新型冠狀病毒XBB.1.5變異株疫苗，由康希諾生產(chǎn)，0.5毫升/支(3次人用劑量)的價格為1114元，單次價格為371.3元。其他幾款疫苗單次價格均在300元左右。

另外，根據(jù)安徽省公布的2024年新冠病毒疫苗采購目錄，相同產(chǎn)品價格與黑龍江省、山東省類似，安徽還將石藥集團(tuán)的mRNA疫苗(Omicron XBB.1.5)納入，價格為598元/瓶。

這樣的自費價格，顯然會影響自費接種需求。加之對新冠疫苗的錯誤認(rèn)知，如接種疫苗后仍被病毒感染，導(dǎo)致需求會進(jìn)一步逼仄。

這種情況下，藥企繼續(xù)大規(guī)模投入，似乎并不是一個明智的商業(yè)選擇。

新冠疫苗如此，口服藥可能也不會例外。價格層面，口服藥也不會太低，更重要的是，目前不管是醫(yī)院層面的治療，還是民眾對于新冠的認(rèn)知，都在下降。

至少，當(dāng)出現(xiàn)癥狀之后，第一時間去思考是否新冠，或者是主動核酸檢測的比例并不會太大。這樣的邏輯下，市場對口服藥的需求也必然是有限的。

也正因此，不管是新冠疫苗還是新冠口服藥，企業(yè)進(jìn)行戰(zhàn)略性收縮，也算是無奈之舉。

03、錯過的機會

從海外企業(yè)的表現(xiàn)來看，又難言放棄是否正確。

因為國內(nèi)企業(yè)的主動放棄，正在與海外藥企當(dāng)下所獲得的回報形成鮮明對比。

海外新冠疫苗和治療藥物的需求，可能仍然超出大眾認(rèn)知。2024年，輝瑞的兩款新冠產(chǎn)品——Paxlovid和Comirnaty依然為輝瑞帶來超110億美元銷售額。其中，Paxlovid達(dá)到57億美元，Comirnaty達(dá)到53億美元。

這樣的表現(xiàn)，絕對屬于現(xiàn)象級表現(xiàn)。以疫苗為例，輝瑞的另一王炸產(chǎn)品20價/13價肺炎疫苗Prevnar family，2024年全年銷售額也不過64.11億美元。

進(jìn)入2025年，輝瑞兩款產(chǎn)品表現(xiàn)有所波動，但仍然反映出需求存在且不低的事實。一季度，Paxlovid收入僅4.91億美元，大幅低于預(yù)期的9.02億美元；但新冠疫苗Comirnaty貢獻(xiàn)5.65億美元，同比增長62%，超分析師預(yù)測的3.255億美元。

Novavax的新冠疫苗則得益于兩項預(yù)購協(xié)議(APA)終止后確認(rèn)的收入，銷售額達(dá)到6.01億美元，同比大幅增長641%。

這也充分驗證了，只要新冠病毒不像當(dāng)初的SARS病毒般自我消失，那么新冠藥物的商業(yè)價值仍然是不可忽略的。

當(dāng)然，這種高增長能否持續(xù)，也要繼續(xù)觀察。畢竟，在特朗普政府主導(dǎo)的政策下，美國未來的疫苗領(lǐng)域和市場走向成迷。

回到國內(nèi)來說，新冠的起伏是波動的，防治又摻雜了太多因素，必然不能完全用海外視角來看待國內(nèi)企業(yè)。

只是，隨著新冠的起起伏伏，加上海外藥企的突出表現(xiàn)，或許值得國內(nèi)藥企重新審視新冠防治需求。

（信息來源：氨基觀察）

運作管理

siRNA藥物爆發(fā)前夜，MNC巨頭上演“瘋狂加速度”

中國藥企該如何抓住機遇?

一場醫(yī)學(xué)革命正在到來。

過去，小干擾RNA(siRNA)療法停留在罕見病領(lǐng)域，導(dǎo)致市場空間受限。然而，諾華長效降血脂藥Inclisiran的獲批打破了這一桎梏，并憑借“半年一針”的超長效給藥優(yōu)勢，實現(xiàn)4年銷售額暴漲近63倍，成功驗證了siRNA療法在慢性病領(lǐng)域的治療潛力。

此外，禮來的新型siRNA藥物lepodisiran在II期臨床試驗中取得了積極結(jié)果：可將Lp(a)水平最高降低93.9%(遠(yuǎn)超現(xiàn)有降脂手段)，且單次給藥效果可持續(xù)近一年。這種“一針管一年”的超長效特性，可能重塑心血管疾病治療范式。

尤其是，siRNA療法的治療范圍正在不斷擴大。近期，艾伯維宣布以潛在數(shù)十億美元與ADARx Pharmaceuticals達(dá)成一項合作與許可選擇權(quán)協(xié)議，開發(fā)適用于多個疾病領(lǐng)域的siRNA新藥，包括神經(jīng)科學(xué)、免疫學(xué)和腫瘤學(xué)。

這意味著，siRNA療法的市場空間有望大幅抬升。不愿錯過這塊市場蛋糕的中國藥企，該如何抓住機遇?

搶占藍(lán)海市場

回顧siRNA療法的發(fā)展史不難發(fā)現(xiàn)，其從1998年發(fā)現(xiàn)RNAi現(xiàn)象，到2006年被諾貝爾獎加持，再到2020年誕生具有里程碑意義的突破性藥物Inclisiran(Leqvio，英克司蘭鈉)，經(jīng)歷了20多年的曲折起伏。

起初，由于存在遞送系統(tǒng)缺陷、LNP(脂質(zhì)納米粒)技術(shù)局限、規(guī)模化生產(chǎn)壁壘等難題，導(dǎo)致siRNA難以成藥、大藥企接連撤退，一度陷入至暗時刻。

直到后來經(jīng)過遞送系統(tǒng)迭代(GalNAc偶聯(lián)技術(shù))、化學(xué)修飾革命、生產(chǎn)工藝三大領(lǐng)域的螺旋式突破，siRNA療法才得以跨越“死亡之谷”，終于在2018年迎來首個siRNA藥物——Alnylam公司研發(fā)的Patisiran(Onpattro)。

Alnylam是siRNA領(lǐng)域的龍頭企業(yè)，成立于2002年，由諾獎得主Phil Sharp博士和Craig Mello博士聯(lián)合創(chuàng)立，其中后者由于發(fā)現(xiàn)RNA干擾(RNAi)機制，與安德魯·法爾(Andrew Fire)共同獲得2006年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎。

目前，全球已有近10款siRNA藥物獲批上市，其中大部分由Alnylam主導(dǎo)或參與開發(fā)，占據(jù)絕對領(lǐng)先地位。從適應(yīng)證來看，Inclisiran的獲批，標(biāo)志著siRNA療法從治療遺傳病、罕見病拓展到慢性病領(lǐng)域，驗證了siRNA技術(shù)的跨疾病應(yīng)用潛力。

這給市場帶來了巨大的想象空間。根據(jù)Maximize Market Research統(tǒng)計，到2029年，siRNA治療市場預(yù)計將從127億美元大幅增長至392億美元，年復(fù)合增長率高達(dá)25.3%。

基于上述種種因素，MNC巨頭紛紛入局siRNA藥物賽道。

2019年，隨著Inclisiran在III期研究中展現(xiàn)出積極療效，吸引諾華豪擲97億美元收購The Medicines Company(Alnylam授權(quán))拿下了該藥。

2021年，諾和諾德斥資33億美元收購了合作伙伴Dicerna，在此之前，雙方曾在2019年達(dá)成合作，探索30多個肝細(xì)胞靶點，用于治療慢性肝病、非酒精性脂肪性肝炎、2型糖尿病、肥胖和罕見疾病。

2023年7月，羅氏以28億美元重金引進(jìn)Alnylam高血壓RNAi療法Zilebesiran，該藥的特點在于“半年一針”長效降壓。

另外，針對降脂藥研發(fā)的新靶點Lp(a)，阿斯利康在2024年10月以超20億美元引進(jìn)石藥集團(tuán)處于臨床前階段的Lp(a)抑制劑YS2302018，默沙東在今年3月以近20億美元引進(jìn)恒瑞醫(yī)藥處于II期臨床階段的Lp(a)抑制劑HRS-5346。

另一家MNC巨頭艾伯維，今年5月宣布以3.35億美元首付款與ADARx達(dá)成合作，將在多個治療領(lǐng)域開發(fā)下一代siRNA療法，用于神經(jīng)科學(xué)、免疫學(xué)和腫瘤學(xué)等領(lǐng)域的難治性疾病。

很顯然，siRNA療法已成為MNC巨頭研發(fā)戰(zhàn)略的核心焦點，表明行業(yè)已處于技術(shù)突破后的快速擴張期。

爆發(fā)前夜

siRNA療法正逐步進(jìn)入上市商業(yè)化階段。

得益于多款siRNA藥物源源不斷創(chuàng)造收入，龍頭企業(yè)Alnylam總營收從2020年的4.93億美元快速增長至2024年的22.48億美元，同期凈虧損逐年收窄，其中2024年縮窄至2.78億美元，未來幾年有望實現(xiàn)扭虧為盈。

另一邊，Inclisiran撕開了siRNA療法用于慢性病市場的缺口，并以強勁的銷售表現(xiàn)迅速成長為諾華心血管領(lǐng)域第二大單品。

得益于“半年一針”的顛覆性優(yōu)勢，Inclisiran銷售額從2021年的1200萬美元暴增至2024年的7.54億美元，2025年第一季度已同比增長72%增長至2.57億美元。根據(jù)EvaluatePharma預(yù)測，Inclisiran將于2033年達(dá)到銷售峰值26億美元。

除了諾華，其他MNC巨頭也逐漸迎來收獲期。

賽諾菲與和Alnylam聯(lián)合開發(fā)的“First-in-class”療法Qfitlia(Fitusiran)，已在今年3月獲FDA批準(zhǔn)上市，用于預(yù)防或減少成人及12歲以上兒童血友病A或B患者(無論是否含有VIII或IX因子抑制劑)的出血發(fā)作頻率。

Fitusiran是美國首個獲批的治療A型或B型血友病(無論是否含有因子VIII或IX抑制劑)的療法，每年注射六次，代表著血友病治療的重要突破。根據(jù)Cortellis數(shù)據(jù)庫的預(yù)測，F(xiàn)itusiran的全球銷售額到2030年將達(dá)到3億美元。

當(dāng)前，siRNA療法已成為降脂領(lǐng)域的研發(fā)主流，安進(jìn)、禮來等大藥企競相角逐。目前，全球已有12款Lp(a)靶向藥物進(jìn)入臨床研究階段，其中一半為siRNA療法。

安進(jìn)從Arrowhead引進(jìn)的Olpasiran，正在開展針對高血脂患者的心血管事件二級預(yù)防的III期研究。根據(jù)II期研究顯示，每12周接受75mg劑量Olpasiran的患者，在治療36周時血液中Lp(a)水平下降為97.4%，在末次給藥后近一年內(nèi)，Lp(a)水平仍顯著降低約40%-50%。

禮來從Dicerna引進(jìn)的Lepodisiran也進(jìn)入了III期臨床，并公布積極的II期研究結(jié)果，可將Lp(a)水平最高降低93.9%，且單次給藥效果可持續(xù)近一年，而且每年僅需給藥一次或兩次，給藥頻率大幅降低。

另外，禮來還布局了全球首個靶向Lp(a)的口服降脂藥Muvalaplin(莫伐倍林)，目前已進(jìn)入III期階段，該藥在II期研究中展現(xiàn)出降脂效果高達(dá)85%的積極結(jié)果。未來有望與Lepodisiran形成產(chǎn)品組合，構(gòu)建禮來在降脂領(lǐng)域的護(hù)城河優(yōu)勢。

當(dāng)然，降脂領(lǐng)域僅是siRNA療法管線爆發(fā)中的一個縮影。根據(jù)美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會(ASGCT)2024第四季度的報告顯示，目前全球已有超過350款在研的siRNA療法，其中27%已進(jìn)入臨床階段。

未來隨著更多適應(yīng)證拓展和商業(yè)化驗證，siRNA藥物賽道將迎來全面爆發(fā)。

中國藥企的機會

面對巨大的市場蛋糕，中國藥企自然不會錯過。

目前，眾多國內(nèi)藥企已布局了豐富的在研siRNA藥物管線，適應(yīng)證主要集中在高脂血癥、高血壓、乙肝，靶點覆蓋PCSK9、ANGPTL3、AGT、COX-2等。

尤其是在降脂領(lǐng)域，PCSK9已成為新型降脂靶點，其通過調(diào)節(jié)LDL受體代謝顯著降低LDL-C的機制，展現(xiàn)出靶向性強、生物學(xué)效應(yīng)明確、療效可持續(xù)等優(yōu)勢。而諾華開發(fā)的靶向PCSK9的siRNA療法英克司蘭鈉，憑借半年一次給藥的長效特性在中國市場大賣，并帶動了國產(chǎn)長效siRNA制劑的研發(fā)熱潮。

據(jù)不完全統(tǒng)計，目前已有10款左右國產(chǎn)長效siRNA制劑進(jìn)入臨床研究階段，包括齊魯制藥從瑞博生物引進(jìn)的RBD7022、圣因生物SGB-3403、石藥集團(tuán)SYH2053、君實生物RP910、悅康藥業(yè)YKYY015等，大多處于Ⅰ期臨床。

針對患者數(shù)量龐大的高血壓，國內(nèi)藥企主要布局靶向AGT的siRNA療法。

臨床研究顯示，難治性高血壓(RHTN)或與RAAS失調(diào)、遺傳(AGT基因)等因素有關(guān)。而AGT是RAAS通路的上游靶點，RNA療法可沉默肝源性AGT基因表達(dá)，有望克服RAS逃逸，解決高血壓治療耐藥和依從性差的問題。

例如，羅氏從Alnylam引進(jìn)的Zilebesiran，便是一款治療高血壓的AGT siRNA藥物，具備“一針管半年”的長效優(yōu)勢。

目前已有一些國內(nèi)藥企布局了AGT siRNA藥物，包括舶望制藥BW-00163、石藥集團(tuán)SYH2062、信達(dá)生物與圣因生物合作開發(fā)的IBI3016(SGB-3908)、成都先導(dǎo)LDR2402，均已進(jìn)入臨床研究階段。

值得一提的是，舶望制藥專注于siRNA藥物開發(fā)，不僅布局了豐富的siRNA藥物管線，包括用于治療慢性乙肝患者的HBV siRNA藥物BW-20507、用于血脂異常的BW-00112、用于遺傳性血管性水腫(HAE)的BW-20805等，還在2024年就多款心血管siRNA藥物與諾華達(dá)成了潛在總交易金額超41億美元的對外授權(quán)合作。

此外，還有針對乙肝的國產(chǎn)siRNA藥物管線已推進(jìn)至Ⅱ期臨床階段，包括恒瑞醫(yī)藥HRS-5635、騰盛博藥從Vir Biotechnology引進(jìn)的Elebsiran(此前稱BRII-835或VIR-2218)、正大天晴TQA3038、瑞博生物RBD1016。

其中，RBD1016已經(jīng)完成了在健康受試者中的Ia期臨床試驗和在慢性乙型肝炎受試者中的Ib期臨床試驗。研究結(jié)果顯示，RBD1016在乙肝患者上高效降低乙肝表面抗原(HBsAg)，顯示出很好的劑量依賴性；單藥即可實現(xiàn)顯著的臨床療效，藥效可持續(xù)近半年時間，兩次給藥后HBsAg降幅進(jìn)一步加強，同時具有強效降低乙肝病毒(HBV)RNA和乙肝核心相關(guān)抗原(HBcrAg)的效果。

結(jié)語

siRNA技術(shù)正從實驗室走向廣泛臨床應(yīng)用的主舞臺。隨著諾華Inclisiran、羅氏Zilebesiran在常見慢性病領(lǐng)域展現(xiàn)出治療潛力，為siRNA療法市場打開了一片新天地。

反觀國內(nèi)，目前正處于“跟跑”狀態(tài)，臨床進(jìn)度大多仍處于早期階段，看似藍(lán)海市場，但各個細(xì)分領(lǐng)域的競爭者也不少。

面對國際巨頭的先發(fā)優(yōu)勢，中國藥企亟需通過技術(shù)創(chuàng)新或適應(yīng)證差異化實現(xiàn)彎道超車，避開同質(zhì)化競爭，而非簡單“跟跑”

（信息來源：藥創(chuàng)新）

輝瑞的“豪賭”與“陣痛”：千億帝國能否重回巔峰？

曾幾何時，輝瑞憑借新冠疫苗Comirnaty和新冠口服藥Paxlovid在全球范圍內(nèi)賺得盆滿缽滿。2022年，輝瑞營業(yè)收入達(dá)到1003.3億美元，成為全球首個年收入超千億美元的制藥企業(yè)，在《財富》世界500強最新排行榜中，輝瑞也是全球最賺錢的藥企。新冠疫苗以及新冠口服藥累計為公司貢獻(xiàn)了一半以上收入，2022年銷售收入達(dá)到567.39億美元，其中新冠疫苗Comirnaty更是成為當(dāng)年的“藥王”，銷售額高達(dá)378.1億美元。

然而，潮水退去才知道誰在裸泳。隨著新冠疫情的逐漸緩和，新冠相關(guān)產(chǎn)品的需求大幅下降，輝瑞的業(yè)績也開始急轉(zhuǎn)直下。2023年，輝瑞全年收入為585億美元，同比下降41%，昔日的輝煌瞬間成為過往。進(jìn)入2024年，雖然輝瑞在部分業(yè)務(wù)上有所起色，全年營收636.27億美元，同比增長7%，這一增長背后，更多是依靠收購公司帶來的產(chǎn)品貢獻(xiàn)。從季度數(shù)據(jù)來看，2024年第一季度，輝瑞收入為149億美元，與去年同期相比下降了20%；第二季度營收132.83億美元，同比增長2%，但調(diào)整后凈利潤34億美元，同比降低11%。這些數(shù)據(jù)都表明，輝瑞正面臨著嚴(yán)峻的業(yè)績挑戰(zhàn)，曾經(jīng)的增長引擎熄火，新的增長動力尚未完全形成。

研發(fā)管線青黃不接

在疫情期間，輝瑞將大量資源傾斜于新冠疫苗和口服藥的生產(chǎn)與推廣，雖然短期內(nèi)帶來了巨額利潤，但也使得公司對單一業(yè)務(wù)的依賴性過高。當(dāng)疫情消退，這種過度依賴的弊端便顯現(xiàn)出來。

一直以來，輝瑞在研發(fā)方面都投入了巨額資金，2024年，其研發(fā)投入高達(dá)108.22億美元，同比增加1%。如此龐大的研發(fā)投入，彰顯了輝瑞對創(chuàng)新的重視，以及在新藥研發(fā)領(lǐng)域持續(xù)深耕的決心。然而，巨額的投入?yún)s并未帶來與之相匹配的產(chǎn)出，輝瑞的研發(fā)回報率僅為15%，遠(yuǎn)低于同行中位數(shù)38%，這一數(shù)據(jù)無疑反映出輝瑞在研發(fā)效率上存在著嚴(yán)重的問題。

在當(dāng)下炙手可熱的減肥藥市場，特別是GLP-1受體激動劑領(lǐng)域，輝瑞的研發(fā)之路充滿坎坷，堪稱一部“屢戰(zhàn)屢敗”的辛酸史。

2015年起與Sosei Heptares合作推出Lotiglipron和Danuglipron兩款口服藥。2023年6月，Lotiglipron因臨床試驗中受試者轉(zhuǎn)氨酶升高，存在肝損傷風(fēng)險，研發(fā)被叫停。

之后輝瑞寄望于Danuglipron，其原設(shè)計為每日口服2次。2023年12月公布的2期臨床數(shù)據(jù)顯示，給藥32周后，各劑量組均出現(xiàn)顯著胃腸道不良反應(yīng)，惡心、嘔吐、腹瀉發(fā)生率分別為73%、47%、25%，所有劑量組停藥率超50%。雖減重達(dá)標(biāo)，但因嚴(yán)重毒副作用，輝瑞放棄該制劑開發(fā)。

隨后輝瑞重新設(shè)計劑型，開發(fā)出每日口服1次的緩釋制劑，2024年7月推出后令輝瑞股價上漲。然而2025年4月14日，輝瑞披露的1期研究數(shù)據(jù)顯示，1例無癥狀受試者出現(xiàn)潛在藥物誘導(dǎo)性嚴(yán)重肝損傷，雖停藥后緩解，但輝瑞最終決定終止Danuglipron分子的開發(fā)。

至此，輝瑞在GLP-1減肥藥研發(fā)上遭遇三連敗，苦心經(jīng)營多年的口服GLP-1項目全軍覆沒，曾經(jīng)的壯志雄心被現(xiàn)實擊得粉碎，在競爭激烈的減肥市場中，輝瑞的布局遭受了重大打擊，未來想要在這片領(lǐng)域重新崛起，難度可想而知。

另一方面，輝瑞多個重要研發(fā)項目進(jìn)展不佳，在腫瘤、基因治療等前沿領(lǐng)域接連受挫。

在腫瘤領(lǐng)域，2025年年初，輝瑞收購Seagen而來的B7-H4 ADC藥物Felmetatug vedotin被終止開發(fā)，導(dǎo)致公司10億美元的無形資產(chǎn)減值，而在 2023年的腫瘤日活動上，該藥物還曾被視為乳腺癌領(lǐng)域的潛在增長驅(qū)動力之一，如今卻希望破滅；另一款備受矚目的明星產(chǎn)品Vepdegestrant，作為輝瑞在PROTAC前沿賽道最倚重的競爭籌碼，在同類產(chǎn)品的競速中，首個3期研究數(shù)據(jù)卻不盡人意，未能達(dá)到總體意向治療人群的無進(jìn)展生存期(PFS)主要終點，盡管在ESR1突變患者群體中仍有突圍希望，但天花板明顯有限，未來發(fā)展充滿不確定性。

在基因治療領(lǐng)域，輝瑞更是深陷泥沼，研發(fā)與商業(yè)化雙雙失利。杜氏肌營養(yǎng)不良癥基因療法Fordadistrogene movaparvovec的3期臨床試驗以失敗告終，在主要和關(guān)鍵次要終點上均未優(yōu)于安慰劑，此前該療法還曾導(dǎo)致2名患者死亡，使得其研發(fā)前景黯淡無光；A型血友病基因療法Giroctocogene fitelparvovec在上市前夕退回合作方，輝瑞無奈失去全球權(quán)益；已上市的B型血友病基因療法Fidanacogene elaparvovec也因市場競爭激烈、推廣難度大等原因，被終止開發(fā)和商業(yè)化。至此，輝瑞在基因治療領(lǐng)域的布局幾近全面潰敗，多年來投入的數(shù)十億美元重金，似乎打了水漂，這不僅讓公司遭受了巨大的經(jīng)濟(jì)損失，也嚴(yán)重影響了其在該領(lǐng)域的聲譽和未來發(fā)展戰(zhàn)略。

市場遇阻，地位不保

在未來三年內(nèi)，輝瑞的多款拳頭產(chǎn)品的專利臨近到期，猶如懸在頭頂?shù)倪_(dá)摩克利斯之劍，隨時可能落下，給公司帶來巨額的收入損失。例如，曾經(jīng)全球暢銷、銷售額接近百億美元的抗凝藥阿哌沙班(Apixaban)，將于2026年11月后面臨仿制藥的沖擊，屆時市場份額預(yù)計將被大幅蠶食；乳腺癌藥物Palbociclib也在激烈的市場競爭中逐漸失勢，被禮來的阿貝西利Abemaciclib趕超，銷售額出現(xiàn)下滑；前列腺癌明星藥Enzalutamide同樣處境艱難，面臨著多款新藥的圍攻，市場競爭壓力與日俱增。據(jù)預(yù)測，未來三年內(nèi)，這些重磅產(chǎn)品陸續(xù)失去市場獨占期，可能會給輝瑞造成170-180億美元的收入損失，這對于正處于業(yè)績轉(zhuǎn)型關(guān)鍵期的輝瑞來說，無疑是雪上加霜。

疫苗業(yè)務(wù)曾是輝瑞的重要增長引擎之一，旗下的肺炎球菌疫苗沛兒系列(Prevenar family)更是明星產(chǎn)品，一度占據(jù)全球疫苗產(chǎn)品營收榜首，還曾成為全球營收十大藥品中唯一的疫苗產(chǎn)品。然而，如今沛兒系列卻面臨著增長停滯的困境。

與此同時，新興公司Vaxcyte的崛起，對輝瑞的市場地位構(gòu)成了巨大威脅。Vaxcyte的31價肺炎球菌結(jié)合疫苗VAX-31在1/2期試驗中表現(xiàn)驚艷，與輝瑞的Prevnar 20相比，安全性相似，免疫原性卻更勝一籌，對31種血清型細(xì)菌均表現(xiàn)出強勁的調(diào)理吞噬活性(OPA)免疫應(yīng)答，尤其是在高劑量下，20種共有血清型中有18種的平均OPA免疫應(yīng)答更高。這一突破性進(jìn)展，讓VAX-31有望成為“類別殺手”，一旦其在后續(xù)3期試驗中繼續(xù)保持良好表現(xiàn)并成功上市，極有可能搶占Prevnar 20的市場份額，改寫肺炎球菌疫苗的市場格局，屆時輝瑞將面臨巨大的收入損失風(fēng)險。

除了沛兒系列，輝瑞寄予厚望的RSV疫苗也面臨著諸多變數(shù)。2023年，輝瑞的RSV疫苗Abrysvo和葛蘭素史克的Arexvy先后獲批上市，用于60歲及以上人群預(yù)防RSV感染導(dǎo)致的下呼吸道疾病，這一市場被視為巨大的商業(yè)機會。然而，市場的發(fā)展卻不盡如人意。2024年中期，美國CDC咨詢委員會縮小了RSV疫苗的年齡推薦范圍，建議所有75歲及以上的成年人，以及那些60至74歲、因身體狀況導(dǎo)致患嚴(yán)重RSV風(fēng)險增加的人接種疫苗，而去年還建議60歲及以上人群接種。這一政策調(diào)整使得RSV疫苗的市場規(guī)模大幅縮減，輝瑞和GSK的疫苗銷售額都受到了重創(chuàng)。2024年最后三個月，輝瑞的Abrysvo收入同期下降了62%。

高成本并購挑戰(zhàn)

為了應(yīng)對后疫情時代的挑戰(zhàn)，輝瑞積極通過并購來補充研發(fā)管線和尋找新的增長點。其中，2023年以430億美元收購ADC藥物巨頭Seagen是其最大的一筆交易。這筆巨額收購雖然有望在腫瘤領(lǐng)域帶來可觀回報，但也在短期內(nèi)增加了輝瑞的債務(wù)負(fù)擔(dān)(2024年底凈債務(wù)約為450億美元)，并對公司的資本配置帶來壓力，使得公司在股價低迷時期甚至無法進(jìn)行股票回購。

重壓下成本削減與裁員

輝瑞2023年10月首次公布了其成本調(diào)整計劃，最初目標(biāo)是到2024年底削減35億美元開支。然而，面對持續(xù)的市場變化，該目標(biāo)不斷上調(diào)。到2023年底，削減目標(biāo)增至40億美元。進(jìn)入2024年，輝瑞又在此基礎(chǔ)上增加了20億美元的削減目標(biāo)，并于2025年4月進(jìn)一步提出，預(yù)計到2027年，總成本節(jié)約目標(biāo)將達(dá)到77億美元。這些削減主要通過運營效率提升、網(wǎng)絡(luò)結(jié)構(gòu)調(diào)整和產(chǎn)品組合優(yōu)化來實現(xiàn)，其中裁員是重要組成部分。

從2023年到2024年，輝瑞在全球范圍內(nèi)進(jìn)行了多輪裁員。例如，2023年上半年裁員高達(dá)5次，包括在密歇根州的新冠藥物和疫苗工廠裁員200人，在加州的研究基地裁員196人，以及在英國肯特郡桑維奇的生產(chǎn)基地裁員500人。在中國區(qū)，輝瑞也進(jìn)行了裁員，甚至裁撤了整個疫苗部門的400人團(tuán)隊。2024年伊始，裁員仍在繼續(xù)，1月4日輝瑞宣布在紐約Pearl River的疫苗研發(fā)基地裁員285人。這些裁員涉及公司幾乎所有層面，包括研發(fā)、生產(chǎn)和銷售等多個部門，甚至有多位高管的變動。

破局之路

面對重重困境，輝瑞也在積極尋求破局之路，采取了一系列措施來應(yīng)對挑戰(zhàn)，試圖重振昔日雄風(fēng)。

并購是藥企擴充產(chǎn)品線、進(jìn)入新領(lǐng)域的重要手段，輝瑞也如此。2022-2023年，輝瑞憑借新冠疫情積累的現(xiàn)金大規(guī)模并購。2022年，輝瑞斥資116億美元收購偏頭痛藥廠Biohaven，獲重磅上市藥物及在研管線，旗下明星產(chǎn)品Rimegepant是FDA批準(zhǔn)首個用于急性治療和預(yù)防偏頭痛發(fā)作的口服藥，2021年銷售收入4.62億美元。此次收購?fù)卣沽溯x瑞神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域，鞏固其在偏頭痛治療市場地位，2024年，Rimegepant及相關(guān)產(chǎn)品收入12.63億美元，同比增36%，市占率27%，成CGRP類藥物銷冠。

合作研發(fā)是輝瑞破局的重要途徑。2025年5月20日，三生國健宣布，公司及關(guān)聯(lián)方三生制藥、沈陽三生制藥授予輝瑞PD-1/VEGF雙抗SSGJ-707全球(不含中國內(nèi)地)獨家開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權(quán)，輝瑞可付費獲得中國大陸商業(yè)化許可。協(xié)議顯示，輝瑞將支付12.5億美元首付款、最高48億美元里程碑款，及兩位數(shù)梯度銷售分成。此次合作助輝瑞快速切入PD-1/VEGF藍(lán)海領(lǐng)域。

在研發(fā)方向上，輝瑞也做出了調(diào)整。2025年，輝瑞的研發(fā)重心將圍繞腫瘤學(xué)、疫苗及慢病管理三大領(lǐng)域展開。在腫瘤領(lǐng)域，多款潛在重磅藥物進(jìn)入關(guān)鍵階段，如新一代CDK4抑制劑Atirmociclib旨在解決現(xiàn)有藥物耐藥問題，目前已進(jìn)入3期臨床；靶向整合素β6的ADC藥物Sigvotatugvedotin正在開展針對非小細(xì)胞肺癌的3期試驗；PD-L1 ADC藥物計劃于年內(nèi)啟動關(guān)鍵3期臨床試驗，進(jìn)一步擴大免疫治療覆蓋人群。疫苗領(lǐng)域，輝瑞正加速推進(jìn)針對25種血清型肺炎球菌的PCV-25候選疫苗及艱難梭菌疫苗的研發(fā)。這些研發(fā)項目的推進(jìn)，有望為輝瑞帶來新的增長動力。

輝瑞正站在轉(zhuǎn)型的十字路口，未來充滿了挑戰(zhàn)與機遇。曾經(jīng)的輝煌已成過去，如今的輝瑞需要在困境中求變，在挑戰(zhàn)中突圍。它能否成功找到新的增長曲線，重回全球制藥巨頭的巔峰?

（信息來源：一度醫(yī)藥）

科技研發(fā)

百濟(jì)神州宣布雙抗新藥中國臨床研究取得積極結(jié)果，針對小細(xì)胞肺

5月26日，百濟(jì)神州宣布其與安進(jìn)公司（Amgen）在中國聯(lián)合開展的注射用塔拉妥單抗（tarlatamab）2期臨床研究DeLLphi-307已取得積極結(jié)果。DeLLphi-307（NCT06502977）研究旨在評估塔拉妥單抗用于治療既往接受過至少二線治療（包括含鉑化療）失敗的廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）中國患者的療效、安全性以及耐受性，其主要研究終點為客觀緩解率（ORR）。詳細(xì)數(shù)據(jù)將在近期舉行的醫(yī)學(xué)大會上公布。

小細(xì)胞肺癌（SCLC）是一種具有高度侵襲性和破壞性的惡性腫瘤，約占全球所有肺癌病例的15%，其中大約70%的SCLC患者被進(jìn)一步診斷為ES-SCLC。該疾病具有生長迅速、易轉(zhuǎn)移等特點。目前SCLC患者的一線治療仍以含鉑化療為主，但是絕大多數(shù)患者在6個月內(nèi)就會出現(xiàn)疾病進(jìn)展，而且復(fù)發(fā)后的治療選擇非常有限，中位生存時間僅8-10個月。

近年來，免疫治療在SCLC領(lǐng)域獲得突破，為患者帶來了新的選擇。塔拉妥單抗是一款由安進(jìn)公司研發(fā)的創(chuàng)新靶向免疫療法，能夠同時結(jié)合腫瘤細(xì)胞上的DLL3蛋白和T細(xì)胞上的CD3蛋白，進(jìn)而激活T細(xì)胞來殺傷表達(dá)DLL3蛋白的腫瘤細(xì)胞。高達(dá)96%的SCLC患者的腫瘤細(xì)胞表面表達(dá)DLL3蛋白，但正常細(xì)胞幾乎不表達(dá)DLL3蛋白，這使得DLL3成為一個非常具有吸引力的治療靶點。

基于此前DeLLphi-301研究中總緩解率和緩解持續(xù)時間（DoR）的積極數(shù)據(jù)，塔拉妥單抗已于2024年獲得美國FDA的加速批準(zhǔn)，用于治療含鉑化療失敗的ES-SCLC成人患者。該研究結(jié)果顯示，塔拉妥單抗治療（每兩周10毫克給藥，N=99）的ORR高達(dá)40%（95%置信區(qū)間[CI]：31，51），中位DoR達(dá)9.7個月（CI：2.7，20.7+），中位總生存期（mOS）為14.3個月，最終的完整生存數(shù)據(jù)尚未成熟。

近日，塔拉妥單抗首個全球3期研究DeLLphi-304在計劃的中期分析中也已達(dá)到預(yù)設(shè)主要終點。該研究旨在評估其用于SCLC二線治療的療效。結(jié)果顯示，與標(biāo)準(zhǔn)化療方案（SOC）相比，塔拉妥單抗在總生存期（OS）方面獲得了具有統(tǒng)計學(xué)和臨床意義的顯著改善，安全性表現(xiàn)與既往試驗一致，在既往接受過一線含鉑化療失敗的SCLC患者中展現(xiàn)出顯著的生存優(yōu)勢。

百濟(jì)神州新聞稿表示，基于DeLLphi-301、DeLLphi-304和DeLLphi-307研究所獲得的積極結(jié)果，塔拉妥單抗有望為中國SCLC患者的二線、三線及后線治療提供新的用藥選擇。目前，該藥物已被《小細(xì)胞肺癌免疫治療專家共識（2025版）》納入治療推薦。百濟(jì)神州已經(jīng)與安進(jìn)公司達(dá)成全球腫瘤戰(zhàn)略合作，其中包括共同推進(jìn)塔拉妥單抗在中國的開發(fā)和商業(yè)化，計劃于年內(nèi)遞交相關(guān)適應(yīng)癥的上市申請。

（信息來源：醫(yī)藥觀瀾）

三陰性乳腺癌！吉利德TROP-2 ADC一線治療III期研究再獲成功

5月23日，吉利德宣布了III期ASCENT-03研究取得了積極結(jié)果。該研究達(dá)到了主要終點，與化療相比，Trodelvy（戈沙妥珠單抗）在不適合接受PD-1/PD-L1抑制劑治療（即PD-L1陰性或無法接受免疫治療）的一線轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌（mTNBC）患者中，顯示出高度顯著且具有臨床意義的無進(jìn)展生存期（PFS）改善。

Trodelvy是一種first-in-class的靶向TROP-2的ADC。TROP-2是一種在多種腫瘤類型中高度表達(dá)的細(xì)胞表面抗原，包括超過90%的乳腺癌和肺癌。Trodelvy通過專有可水解連接子與SN-38（一種拓?fù)洚悩?gòu)酶I抑制劑有效載荷）相連。這種獨特組合通過旁觀者效應(yīng)，向TROP-2表達(dá)細(xì)胞及腫瘤微環(huán)境傳遞強大抗腫瘤活性。

ASCENT-03研究是在一線mTNBC中第二個顯示出Trodelvy相較于標(biāo)準(zhǔn)化療具有臨床意義優(yōu)勢的III期研究。結(jié)合此前評估Trodelvy聯(lián)合K藥用于既往未治療的PD-L1+mTNBC患者的ASCENT-04研究的積極結(jié)果，Trodelvy有望成為所有一線mTNBC患者的基石治療方案。ASCENT-04研究的詳細(xì)數(shù)據(jù)將在即將舉行的美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）會議上公布。

在ASCENT-03研究中，Trodelvy的安全性與既往研究一致，未在該患者群體中發(fā)現(xiàn)新的安全信號。總生存期（OS）是關(guān)鍵次要終點，在PFS主要分析時尚未成熟。吉利德將繼續(xù)監(jiān)測OS結(jié)局，計劃進(jìn)行持續(xù)的患者隨訪和進(jìn)一步分析。ASCENT-03研究的詳細(xì)結(jié)果將在未來的醫(yī)學(xué)會議上公布，并與監(jiān)管機構(gòu)討論。

吉利德首席醫(yī)療官Dietmar Berger博士表示：“ASCENT-03研究的結(jié)果代表了20多年來該患者群體相較于化療的首個具有臨床意義的進(jìn)展。通過更早地解決這種侵襲性強且難以治療的疾病，我們有可能改善mTNBC患者面臨的高度未滿足需求。”

目前，Trodelvy已在中美等多個國家獲批用于二線或更晚線的mTNBC患者治療、以及既往接受過內(nèi)分泌治療且在轉(zhuǎn)移性疾病階段接受過至少兩種其他系統(tǒng)治療的不可切除局部晚期或轉(zhuǎn)移性的激素受體（HR）陽性、人類表皮生長因子受體2（HER2）陰性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/SH-）乳腺癌成人患者的治療。

（信息來源：求實藥社）

全球首個！益科思特公布YK012 pMN完成首例入組

在自免領(lǐng)域，中國TCE（T Cell Engager，T細(xì)胞銜接器）雙抗的研發(fā)進(jìn)度再進(jìn)一程。

5月22日，益科思特（北京）醫(yī)藥科技發(fā)展有限公司宣布其自主研發(fā)的T細(xì)胞銜接器雙特異性抗體藥物YK012（anti-CD19×CD3）完成首例原發(fā)性膜性腎病患者給藥，且患者狀態(tài)良好，無任何不適。

這是全球首個TCE雙抗用于原發(fā)性膜性腎病這一自免適應(yīng)癥的臨床研究。該研究由北京大學(xué)第一醫(yī)院趙明輝與崔昭教授牽頭的全國多中心、開放性臨床研究，旨在評價YK012在原發(fā)性膜性腎病患者中的安全性、耐受性和初步有效性。

作為全球首個TCE雙抗用于原發(fā)性膜性腎病這一自免適應(yīng)癥的臨床研究，該研究已在國內(nèi)獲批臨床，并在美國clinicaltrials.gov備案，預(yù)計于近期正式遞交美國IND。

如今，首例患者給藥完成，既意味著YK012在原發(fā)性膜性腎病治療領(lǐng)域邁出了開創(chuàng)性的一步，同時也標(biāo)志著公司的TCE雙抗正式從腫瘤適應(yīng)癥進(jìn)入自身免疫病領(lǐng)域。對于海外市場授權(quán)，也是個具有吸引力的積極信號。

“全球首個”患者給藥，公司正式從腫瘤治療拓展到自免領(lǐng)域

作為一種常見的自身免疫性腎病，原發(fā)性膜性腎病（pMN）的發(fā)病率呈逐年上升趨勢。流行病學(xué)調(diào)查顯示，pMN是全球非糖尿病成人中原發(fā)性腎病綜合征的最常見病因，占患病人群的20%至37%，在60歲以上的成人中則高達(dá)40%。

隨著疾病的進(jìn)展，患者的生活質(zhì)量和腎臟功能將受到嚴(yán)重影響，后期多發(fā)展為終末腎病（ESKD），需長期腎透析或腎臟移植。目前，全球針對pMN的治療藥物和效果十分有限，臨床亟需更優(yōu)的治療措施。

在這一背景下，益科思特的YK012獲得了全球首個TCE雙抗用于原發(fā)性膜性腎病的臨床研究批件。YK012是一款靶向CD19和CD3的TCE雙抗藥物，其機理是通過CD3激活T細(xì)胞的免疫療法，靶向CD19這一B細(xì)胞發(fā)育階段最廣泛表達(dá)的組織特異性標(biāo)志物，可實現(xiàn)B細(xì)胞的重置，預(yù)期在臨床實踐中具有更好的療效和更少的副作用，比CAR-T更具便利性、可及性和成本優(yōu)勢。

益科思特致力于雙特異/三特異抗體TCE的研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化。此次原發(fā)性膜性腎病首例患者入組，標(biāo)志著公司的TCE產(chǎn)品由NHL（非霍奇金淋巴瘤）、ALL（急性淋巴細(xì)胞白血病）等腫瘤適應(yīng)癥正式進(jìn)入自身免疫適應(yīng)癥領(lǐng)域，躋身全球TCE產(chǎn)品在自免領(lǐng)域的第一梯隊。

值得注意的是，自身免疫性疾病是僅次于腫瘤的全球第二大藥物市場。由于自身免疫性疾病通常存在病程長、病情復(fù)雜、難以根治以及對患者身心損傷巨大等特點，因此也被稱為“慢性癌癥”，預(yù)計到2029年，該類藥物的市場規(guī)模將達(dá)1850億美元，覆蓋百余種適應(yīng)癥，對于TCE類藥物開發(fā)亦是一片藍(lán)海。

目前，除了原發(fā)性膜性腎病，益科思特在自身免疫性疾病領(lǐng)域的布局還在不斷拓展。2025年年初，公司系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）自免適應(yīng)癥在國內(nèi)獲得臨床批件，目前正在積極推進(jìn)I期臨床患者入組。同時，公司在其他適應(yīng)癥的臨床開發(fā)方面也正在積極推進(jìn)中。

對標(biāo)國際產(chǎn)品，腫瘤適應(yīng)癥上已出現(xiàn)多個完全緩解和持續(xù)緩解病例

雙抗賽道從來不缺熱點，但在過去幾年，TCE雙抗備受關(guān)注。

在血液腫瘤領(lǐng)域，目前全球共有7款TCE雙抗產(chǎn)品獲批上市，覆蓋BCMA、GPRC5D、CD20和CD19等靶點，適應(yīng)癥包括多發(fā)性骨髓瘤（MM）、彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）、濾泡性淋巴瘤（FL）和急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）等。

而在國內(nèi)目前在研的TCE雙抗中，益科思特的YK012是不可忽視的“種子選手”。作為貝林妥歐單抗升級換代的一款BIC（Best in Class，同類最優(yōu)）產(chǎn)品，YK012在B細(xì)胞血液腫瘤治療領(lǐng)域也取得了顯著進(jìn)展，經(jīng)臨床前研究數(shù)據(jù)顯示具有良好的安全性和有效性，且具有高產(chǎn)、長效、低毒等綜合技術(shù)創(chuàng)新特點，在非霍奇金淋巴瘤和急性淋性白血病兩個適應(yīng)癥上已經(jīng)出現(xiàn)多個完全緩解和持續(xù)緩解病例。

另外，公司的第二個雙抗產(chǎn)品YKST02（靶點BCMA/CD3）已披露兩項適應(yīng)癥，包括一種自身免疫性IgA腎病（IgAN），以及一項腫瘤適應(yīng)癥——復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）。公開資料顯示，公司針對前一適應(yīng)癥的國內(nèi)臨床申報工作已經(jīng)啟動，后一適應(yīng)癥則處于臨床I期階段，并出現(xiàn)多個完全緩解和持續(xù)緩解病例。

預(yù)計YK012和YKST02聯(lián)合使用可以覆蓋廣泛的B細(xì)胞和漿細(xì)胞發(fā)育階段，進(jìn)而導(dǎo)致異常的B細(xì)胞和漿細(xì)胞耗竭，實現(xiàn)B細(xì)胞重置。公司同時擁有的這一對均進(jìn)入臨床階段的TCE資產(chǎn)，在全球范圍內(nèi)非常稀缺，具有廣泛的應(yīng)用前景，不僅能為患者提供更多的治療選擇，也為益科思特在未來的市場競爭中奠定了堅實的基礎(chǔ)。

而在這兩款藥物之外，益科思特還有多條產(chǎn)品管線的研發(fā)均在有序推進(jìn)，包括用于治療實體瘤的雙抗和采用遮蔽肽技術(shù)的三抗，實現(xiàn)自身免疫性疾病、血液瘤及實體瘤等多種適應(yīng)癥的全面覆蓋。

YK012臨床的積極進(jìn)展已經(jīng)受到廣泛的國際關(guān)注，在美國著名投行助力下，正在積極推進(jìn)海外市場權(quán)益商務(wù)合作，已收到多個國際合作邀約（TS）。

（信息來源：生物谷）

安進(jìn)/百濟(jì)神州CD3/DLL3雙抗中國III期研究成功

5月26日，百濟(jì)神州宣布其與安進(jìn)（Amgen）在中國聯(lián)合開展的塔拉妥單抗（tarlatamab）治療廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）的II期DeLLphi-307研究已取得積極結(jié)果。

DeLLphi-307研究旨在評估塔拉妥單抗用于治療既往接受過至少二線治療（包括含鉑化療）失敗的ES-SCLC中國患者的療效、安全性以及耐受性，其主要研究終點為客觀緩解率（ORR）。

塔拉妥單抗是一款由安進(jìn)研發(fā)的CD3/DLL3雙抗藥物，能夠同時結(jié)合腫瘤細(xì)胞上的DLL3蛋白和T細(xì)胞上的CD3蛋白，進(jìn)而激活T細(xì)胞殺傷表達(dá)DLL3蛋白的腫瘤細(xì)胞，通過形成溶細(xì)胞突觸誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞裂解。85%-96%的SCLC患者的腫瘤細(xì)胞表面表達(dá)DLL3蛋白，但正常細(xì)胞幾乎不表達(dá)DLL3蛋白，這使得DLL3成為一個非常具有吸引力的治療靶點。

2024年5月，塔拉妥單抗基于II期DeLLphi-301研究的積極數(shù)據(jù)獲得FDA加速批準(zhǔn)，用于治療含鉑化療失敗的ES-SCLC成人患者。該研究結(jié)果顯示，塔拉妥單抗治療（10mg，每2周1次，N=99）的ORR高達(dá)40%，中位緩解持續(xù)時間（mDOR）達(dá)9.7個月，中位總生存期（mOS）為14.3個月，最終的完整生存數(shù)據(jù)尚未成熟。

近日，塔拉妥單抗首個全球III期研究（DeLLphi-304）在計劃的中期分析中也已達(dá)到預(yù)設(shè)主要終點。結(jié)果顯示，與標(biāo)準(zhǔn)化療方案（SOC）相比，塔拉妥單抗在總生存期（OS）方面獲得了具有統(tǒng)計學(xué)和臨床意義的顯著改善，安全性表現(xiàn)與既往試驗一致，在既往接受過一線含鉑化療失敗的SCLC患者中展現(xiàn)出顯著的生存優(yōu)勢。

基于DeLLphi-301、DeLLphi-304和DeLLphi-307研究所獲得的積極結(jié)果，塔拉妥單抗有望為中國SCLC患者的二線、三線及后線治療提供新的用藥選擇。目前，該藥物已被《小細(xì)胞肺癌免疫治療專家共識（2025版）》納入治療推薦。百濟(jì)神州已經(jīng)與安進(jìn)公司達(dá)成全球腫瘤戰(zhàn)略合作，其中包括共同推進(jìn)塔拉妥單抗在中國的開發(fā)和商業(yè)化，計劃于年內(nèi)遞交相關(guān)適應(yīng)癥的上市申請。

SCLC是一種具有高度侵襲性和破壞性的惡性腫瘤，約占全球所有肺癌病例的15%，其中大約70%的SCLC患者被進(jìn)一步診斷為ES-SCLC。該疾病具有生長迅速、易轉(zhuǎn)移等特點。目前SCLC患者的一線治療仍以含鉑化療為主，但是絕大多數(shù)患者在6個月內(nèi)就會出現(xiàn)疾病進(jìn)展，而且復(fù)發(fā)后的治療選擇非常有限，中位生存時間僅8-10個月。

（信息來源：醫(yī)藥魔方）

全球第二款眼科雙抗啟動III期臨床

5月25日，全球臨床試驗收錄網(wǎng)站顯示，Kodiak Sciences啟動了IL-6/VEGF雙抗藥物KSI-101（Tabirafusp Alfa）的首個III期臨床試驗（PEAK）。這是全球第二款進(jìn)入III期階段的眼科雙抗藥物。

KSI-101是Kodiak Sciences基于其抗體生物聚合物偶聯(lián)物（ABC）平臺開發(fā)的一款全球首創(chuàng)IL-6/VEGF雙抗藥物，通過靶向抑制IL-6緩解炎癥和水腫，并靶向抑制VEGF降低血管通透性，以此達(dá)到治療眼科炎癥疾病的目的。

在Ib期APEX研究中的早期臨床數(shù)據(jù)表明，KSI-101在所有劑量水平下都能迅速使黃斑水腫正常化并改善視力。

次啟動的III期研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗（n=50），旨在評估KSI-101（5mg或10mg，玻璃體內(nèi)注射，每4周1次）治療炎癥繼發(fā)黃斑水腫（MESI）患者的療效和安全性。研究的主要終點是治療第24周最佳矯正視力（BCVA）評分的平均變化。

目前，全球首款眼科雙抗藥物法瑞西單抗（英文商品名Vabysmo，中文商品名羅視佳）來自羅氏，已于2022年1月在美國獲批上市。上市后，法瑞西單抗放量迅速，2024年全球銷售額已達(dá)到38.64億瑞士法郎（約43.04億美元）。

（信息來源：醫(yī)藥魔方）

新藥上市

國內(nèi)上市

剛剛！衛(wèi)材抗失眠新藥萊博雷生在中國獲批上市

5月27日，衛(wèi)材（Eisai）宣布萊博雷生片的上市申請已獲得中國國家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)。萊博雷生片（lemborexant）是一款雙重食欲素受體拮抗劑，此前已經(jīng)在中國香港地區(qū)獲批上市，用于治療成人失眠，特別是入睡困難和/或睡眠維持困難。

失眠是最常見的睡眠-覺醒障礙之一，表現(xiàn)為盡管有充足的睡眠時間，但依然入睡、睡眠維持困難或兩種兼有，這往往會影響人們?nèi)臻g的狀態(tài)，導(dǎo)致疲勞、注意力難以集中、易怒等，許多人失眠癥狀會持續(xù)數(shù)月甚至數(shù)年之久。此外，失眠還會增加老年人跌倒的風(fēng)險。

根據(jù)衛(wèi)材新聞稿介紹，萊博雷生通過競爭性結(jié)合兩種食欲素受體亞型（OX1R和OX2R）精準(zhǔn)調(diào)節(jié)食欲素系統(tǒng)，通過抑制食欲素的促覺醒作用，誘導(dǎo)睡眠。萊博雷生可縮短入睡時間、減少夜間覺醒時間、延長總睡眠時間，并且，不同于傳統(tǒng)的GABA-A促眠藥抑制REM期，其可同時延長非快速眼動期（NREM）和快速眼動睡眠（REM），有助于正向調(diào)節(jié)睡眠結(jié)構(gòu)，使其更接近生理性睡眠。

臨床試驗顯示，患者服用萊博雷生后，其記憶和認(rèn)知功能影響小，患者醒來后對開展工作及其他日間活動，尤其是駕駛影響小。萊博雷生不會導(dǎo)致身體依賴，大部分患者長期（12個月）使用后停藥，不會出現(xiàn)戒斷癥狀，也不會出現(xiàn)失眠反彈，上市后至今沒有發(fā)現(xiàn)具有成癮性。

目前，萊博雷生已在全球20多個國家及地區(qū)獲得藥品批準(zhǔn)和上市。在美國，萊博雷生獲批用于在治療入睡和/或睡眠維持困難的成人失眠患者。在日本，其適應(yīng)癥為治療失眠。2021年6月，萊博雷生在中國香港地區(qū)獲批上市。

據(jù)悉，美國FDA批準(zhǔn)萊博雷生是基于該產(chǎn)品包括對近2000名失眠成人患者進(jìn)行的兩個關(guān)鍵3期臨床研究（SUNRISE 1和SUNRISE 2）的結(jié)果。SUNRISE 1研究為期一個月，受試者為符合精神疾病診斷與統(tǒng)計手冊-第5版（DSM-5）失眠障礙診斷標(biāo)準(zhǔn)的55歲及以上成年女性、65歲及以上成年男性。該研究達(dá)到了主要和次要終點。

SUNRISE 2是一項為期6個月的臨床研究，研究受試者為18歲及以上符合DSM-5失眠障礙診斷標(biāo)準(zhǔn)的患者。SUNRISE 2的結(jié)果表明，萊博雷生在超過六個月的時間內(nèi)持續(xù)改善了患者的入睡所需時間并維持了睡眠效果。兩項研究的分析均表明，萊博雷生不會導(dǎo)致反跳性失眠，亦沒有證據(jù)顯示停藥后會產(chǎn)生戒斷效應(yīng)，這表明服藥達(dá)一年不會產(chǎn)生軀體依賴。受試者最常見的不良反應(yīng)是昏睡。

除了治療失眠，萊博雷生還有望用于治療其他神經(jīng)系統(tǒng)疾病。根據(jù)衛(wèi)材官網(wǎng)，該公司正在美國和日本探索萊博雷生用于治療阿爾茨海默病等，目前正處于臨床研究階段。

（信息來源：醫(yī)藥觀瀾）

治療精神分裂癥新藥獲批上市，來自廣東珠海

近日，珠海市麗珠醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司全資附屬公司珠海市麗珠微球科技有限公司申報的2.2類改良型新藥——注射用阿立哌唑微球（阿麗唯）正式獲批上市。

阿立哌唑是一種新型的非典型抗精神病藥物，具有副作用小、療效顯著、復(fù)發(fā)率低等優(yōu)點，適用于精神分裂癥患者的全病程長期治療。精神分裂癥是一種高致殘、易復(fù)發(fā)的慢性疾病。傳統(tǒng)口服制劑需每日服用，漏服、拒服現(xiàn)象較多，患者用藥依從性較差。阿麗唯通過相關(guān)技術(shù)實現(xiàn)藥物緩慢釋放，每月注射一次即可維持穩(wěn)定血藥濃度，減少因治療中斷引發(fā)的病情波動。臨床試驗顯示，其療效與對照藥相當(dāng)，且不良反應(yīng)更少、注射部位藥物殘留量更低，長期使用安全性更優(yōu)。

北京大學(xué)第六醫(yī)院精神藥理研究室主任醫(yī)師司天梅介紹，微球技術(shù)助力阿立哌唑?qū)崿F(xiàn)了“穩(wěn)濃度、低殘留、高便捷”的治療目標(biāo)，破解了依從性差、療效波動、容易復(fù)發(fā)三大痛點，為患者提供更優(yōu)選擇。

作為國際指南推薦的一線治療方案，抗精分長效針劑在歐美地區(qū)的平均使用率達(dá)25%～30%，而我國臨床使用率尚不足1%。首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安定醫(yī)院院長王剛表示，醫(yī)患認(rèn)知不足、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)、基層醫(yī)療能力有限及傳統(tǒng)用藥習(xí)慣，制約著長效針劑普及，“但隨著政策支持與產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新同步推進(jìn)，接受規(guī)范治療患者比例過低、依從性差導(dǎo)致疾病復(fù)發(fā)率高、直接醫(yī)療成本激增的不利局面正發(fā)生積極變化。”

近年來，國家通過醫(yī)保報銷、財政補貼等政策減輕患者負(fù)擔(dān)，提升治療依從性，北京、上海等地已實現(xiàn)部分長效藥物“零自付”。

“精神分裂癥的社會功能退化及病程遷延慢性化與未能持續(xù)治療、規(guī)范治療、堅持治療有高度的相關(guān)性。”武漢大學(xué)人民醫(yī)院精神衛(wèi)生中心主任醫(yī)師王高華表示，長效針劑的推廣應(yīng)用可提高患者依從性、減少復(fù)發(fā)幾率、提升治療效果。不論是從臨床醫(yī)療角度還是從衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)角度均有重要意義。

（信息來源：中國藥業(yè)）

潛在首個！國產(chǎn)第三代CD20抗體申報上市

5月26日，天廣實宣布自主研發(fā)的第三代CD20抗體MIL62的新藥上市許可申請（NDA）已獲NMPA受理，用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD），有望成為首個獲批該適應(yīng)癥的國產(chǎn)藥物。

NMOSD是一種罕見的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病，已于2018年被納入中國《第一批罕見病目錄》。該病通常為急性或亞急性起病，可迅速進(jìn)展，約90%患者在3年內(nèi)復(fù)發(fā)。

2025年3月，MIL62治療NMOSD的臨床III期試驗達(dá)到預(yù)設(shè)終點并完成揭盲。該臨床試驗為中國NMOSD首個達(dá)到主要終點的臨床III期試驗，也為國內(nèi)針對NMOSD的臨床實踐提供了首個前瞻性隨機對照的循證學(xué)臨床證據(jù)。

目前，中國已經(jīng)上市了三款進(jìn)口生物大分子藥物用于NMOSD的治療，尚無國產(chǎn)藥物獲批。MIL62有望成為首個獲批治療NMOSD的國產(chǎn)藥物。

基于各產(chǎn)品臨床III期試驗數(shù)據(jù)之間已公布數(shù)據(jù)的比較，MIL62單藥治療NMOSD的患者復(fù)發(fā)率低于兩款進(jìn)口藥物，可更有效的降低患者復(fù)發(fā)風(fēng)險。而且，其單藥治療的效果與1款進(jìn)口藥物和免疫抑制劑的聯(lián)用治療效果相當(dāng)，體現(xiàn)了MIL62產(chǎn)品極佳的有效性。

（信息來源：藥時空）

藥明巨諾CAR-T細(xì)胞療法新適應(yīng)癥申報上市

5月24日，CDE官網(wǎng)顯示，藥明巨諾的CAR-T細(xì)胞療法瑞基奧侖賽注射液遞交新適應(yīng)癥上市申請，用于一線治療失敗后不適合大劑量化療（HDCT）和自體干細(xì)胞移植（ASCT）的成人復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）患者。

關(guān)于瑞基奧侖賽

瑞基奧侖賽（倍諾達(dá)?）是藥明巨諾自主研發(fā)的首款CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，靶向CD19抗原，通過基因改造患者自身T細(xì)胞以精準(zhǔn)殺傷腫瘤細(xì)胞。作為中國首個獲批為1類生物制品的CAR-T療法（2021年），其技術(shù)平臺源于巨諾醫(yī)療（百時美施貴寶旗下），并針對中國患者需求進(jìn)行本土化優(yōu)化。

此前，瑞基奧侖賽已經(jīng)獲得NMPA批準(zhǔn)三項適應(yīng)癥。2021年9月獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/r LBCL），關(guān)鍵臨床研究（RELIANCE）顯示，ORR達(dá)75.9%，CRR為51.7%；2022年10月獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（r/r FL），獲得突破性治療藥物認(rèn)定；2024年8月獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤（r/r MCL），是中國首個獲批用于此適應(yīng)癥的CAR-T產(chǎn)品，臨床數(shù)據(jù)顯示ORR達(dá)81.36%，CRR為67.80%。

藥明巨諾開展的旨在評估瑞基奧侖賽一線治療r/r B-NHL的Ⅱ期臨床研究結(jié)果顯示，在48名患者中，IRC評估的3個月ORR為58.3%，CRR為52.1%，達(dá)到了主要研究終點。最佳ORR為79.2，最佳CRR為52.1%，研究者評估的最佳CRR為54.2%，最佳ORR為81.3%，與IRC評估結(jié)果一致。安全性方面，75.5%的患者出現(xiàn)細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），其中4.1%為3-4級，12.2%患者出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)毒性（NT），未報告3-5級NT，所有CRS和NT病例經(jīng)治療后均痊愈。

市場格局

目前，國內(nèi)已有6款CAR-T細(xì)胞療法獲批，價格均在百萬元左右，分別是：復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液120萬元/針，藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液129萬元/針，信達(dá)生物與馴鹿生物合作研發(fā)的伊基奧侖賽注射液116.6萬元/針，科濟(jì)藥業(yè)旗下的澤沃基奧侖賽注射液115萬元/針，合源生物旗下的納基奧侖賽注射液99.9萬元/針，傳奇生物和強生的西達(dá)基奧侖賽在美國上市后定價為46.5萬美元。

傳奇生物合作企業(yè)強生在2024年業(yè)績中提到，西達(dá)基奧侖賽全年銷售額達(dá)9.63億美元，較2023年5億美元的銷售額增長92.7%，成為其創(chuàng)新制藥業(yè)務(wù)中增長最為迅猛的產(chǎn)品，距離十億美元分子只有一步之遙。

瑞基奧侖賽2023年銷售額為1.74億元，同比增長19.3%，定價129萬元/針，毛利率僅35%，高成本與定價壓力制約放量。不過瑞基奧侖賽已經(jīng)被列入70個商業(yè)保險產(chǎn)品及105個地方政府補充醫(yī)療保險計劃，51%患者獲保險補償，賠付比例30%-100%，部分緩解支付壓力。

價格太高是國內(nèi)所有CAR-T產(chǎn)品面臨的共同問題。復(fù)星凱特的阿基侖賽已納入超100款惠民保及75款商保，2024年推出“按療效付費”模式，患者未達(dá)CR可獲最高60萬元返還。隨著成本的控制及創(chuàng)新支付模式的不斷發(fā)展，CAR-T療法有望從“天價神藥”走向“普惠醫(yī)療”。

預(yù)計2025年中國CAR-T市場達(dá)80億元，2030年攀升至289億元，CAGR 45%，驅(qū)動因素包括適應(yīng)癥拓展、支付模式創(chuàng)新及國際化布局。

（信息來源：康百鄰）

晶云藥物助力眾生睿創(chuàng)Ⅰ類創(chuàng)新藥安睿威獲批上市

5月22日，晶云藥物合作伙伴廣東眾生睿創(chuàng)生物科技有限公司申報的Ⅰ類創(chuàng)新藥昂拉地韋片（商品名：安睿威?）上市申請已獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）批準(zhǔn)。安睿威適用于治療成人單純性甲型流感患者，作為全球首個靶向甲型流感病毒RNA聚合酶PB2亞基的抗流感藥物，昂拉地韋憑借快速、強效、低耐藥的特性，為全球流感防控提供了全新的“中國方案”。

晶云藥物對重要合作伙伴的新藥研發(fā)里程碑表示熱烈祝賀，倍感榮幸能夠助力眾生睿創(chuàng)創(chuàng)新藥安睿威?的推進(jìn)上市。晶云藥物晶型研究團(tuán)隊為此項目提供了原料藥及制劑產(chǎn)品中晶型定量方法學(xué)研究、代表性批次樣品的表征檢測等服務(wù)，并為該項目的NDA申報提供了晶型研究數(shù)據(jù)及報告。

昂拉地韋片是具有明確作用機制和全球自主知識產(chǎn)權(quán)的一類創(chuàng)新藥物，可通過作為“帽子”結(jié)構(gòu)的類似物與PB2亞基結(jié)合，進(jìn)而抑制RNA聚合酶復(fù)合物的復(fù)制功能正常啟動，從而抑制病毒生命周期基因組的轉(zhuǎn)錄和復(fù)制等多種功能，達(dá)到抗甲型流感病毒的作用。

臨床前研究結(jié)果表明，昂拉地韋對多種甲型流感病毒的抑制能力優(yōu)于核酸內(nèi)切酶抑制劑以及神經(jīng)氨酸酶抑制劑，并且對于神經(jīng)氨酸酶抑制劑耐藥的病毒株、核酸內(nèi)切酶抑制劑耐藥的病毒株和高致病性禽流感病毒株均具有很強的抑制作用。

昂拉地韋片治療成人單純性甲型流感，較安慰劑組能夠顯著縮短七項流感癥狀緩解時間（TTAS）和發(fā)熱緩解時間，并能快速降低和清除體內(nèi)流感病毒，且安全性、耐受性良好。

晶云藥物潛心多年，不斷提升晶型開發(fā)技術(shù)，專注為客戶提供藥物固態(tài)及制劑研究和生產(chǎn)解決方案。擁有晶型篩選評估、單晶培養(yǎng)解析、結(jié)晶工藝開發(fā)、處方前研究、分析研究、固態(tài)表征測試、制劑研發(fā)和生產(chǎn)、臨床樣品供應(yīng)等多個技術(shù)平臺，為客戶的化合物提供從臨床前研究、IND申報到商業(yè)化生產(chǎn)全方位的支持。

（信息來源：晶云藥物）

全球上市

再下一城！阿斯利康度伐利尤單抗歐盟獲推薦批準(zhǔn)新適應(yīng)癥

5月27日，阿斯利康宣布Imfinzi（度伐利尤單抗）已獲得歐盟CHMP推薦批準(zhǔn)，具體適應(yīng)癥為：度伐利尤單抗聯(lián)合吉西他濱和順鉑作為新輔助治療，隨后度伐利尤單抗作為根治性膀胱切除術(shù)后的輔助單藥治療，用于治療肌層浸潤性膀胱癌(MIBC)成年患者。

新聞稿指出，這是首個也是唯一一個針對肌層浸潤性膀胱癌患者的圍手術(shù)期免疫療法。

此外，本次CHMP推薦是基于多中心、全球III期試驗NIAGARA的結(jié)果。該試驗旨在評估根治性膀胱切除術(shù)前后使用度伐利尤單抗對MIBC患者進(jìn)行圍手術(shù)期治療的效果。

在試驗中，1063名患者隨機接受度伐利尤單抗加新輔助化療，然后進(jìn)行膀胱切除術(shù)，或者在膀胱切除術(shù)前單獨接受新輔助化療，術(shù)后無需進(jìn)一步治療。研究的雙重主要終點是無事件生存期（EFS）和膀胱切除時的病理完全緩解(pCR)。

NIAGARA研究數(shù)據(jù)已在2024年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(ESMO)大會上公布，并在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上同步發(fā)表。

中期分析數(shù)據(jù)顯示，與單純的新輔助化療相比，以度伐利尤單抗為基礎(chǔ)的圍手術(shù)期方案，將疾病進(jìn)展、復(fù)發(fā)、未接受手術(shù)或死亡的風(fēng)險降低了32%（基于EFS風(fēng)險比[HR]為0.68；95%置信區(qū)間[CI]0.56-0.82；p<0.0001）。度伐利尤單抗組的估計中位EFS尚未達(dá)到，而對照組為46.1個月。接受該方案治療的患者中，估計有67.8%在兩年內(nèi)無事件發(fā)生，而對照組為59.8%。

關(guān)鍵次要終點OS的結(jié)果表明，與根治性膀胱切除術(shù)的新輔助化療相比，以度伐利尤單抗為基礎(chǔ)的圍手術(shù)期方案，可將死亡風(fēng)險降低25%（基于OSHR為0.75；95%CI0.59-0.93；p=0.0106）。兩組的中位生存期均未達(dá)到。據(jù)估計，接受度伐利尤單抗方案治療的患者中82.2%的患者在兩年內(nèi)存活，而對照組中這一比例為75.2%。

度伐利尤單抗總體耐受性良好，在新輔助和輔助治療中均未觀察到新的安全信號。此外，將度伐利尤單抗添加到新輔助化療中符合這種組合的已知特征，與單獨進(jìn)行新輔助化療相比，不會損害患者完成手術(shù)的能力。免疫介導(dǎo)的不良事件與度伐利尤單抗的已知特征一致，可控且大多為低級別。

度伐利尤單抗是一種人源化的PD-L1單克隆抗體，能夠阻斷PD-L1與PD-1和CD80的結(jié)合，從而阻斷腫瘤免疫逃逸策略并恢復(fù)被抑制的免疫反應(yīng)。目前該藥已在美國獲批9項適應(yīng)癥，在歐盟獲批10項適應(yīng)癥，在國內(nèi)獲批4項。

自首次獲批以來，Imfinzi的銷售額一路上漲。2024年全球銷售額達(dá)47.17億美元，同比增長11.33%。2025年第一季度Imfinzi斬獲了12.21億美元，同比增長16%，為阿斯利康產(chǎn)品管線中收入前三的當(dāng)家產(chǎn)品。

（信息來源：Insight數(shù)據(jù)庫）

BAT2206獲FDA批準(zhǔn)上市！中國生物類似藥的“出海”新樣本

5月23日，百奧泰生物制藥股份有限公司發(fā)布公告稱，其自主研發(fā)的BAT2206（烏司奴單抗）注射液正式獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，商品名為STARJEMZA，適應(yīng)癥覆蓋成人與兒童的中重度斑塊狀銀屑病、活動性銀屑病關(guān)節(jié)炎、克羅恩病及潰瘍性結(jié)腸炎等。這是繼今年5月該藥物在中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）和歐洲藥品管理局（EMA）的上市申請獲得受理后，中國生物類似藥“出海”的又一突破。

從原研藥到生物類似藥

烏司奴單抗的原研藥為強生公司的Stelara（喜達(dá)諾），其作用機制是通過靶向IL-12和IL-23共有的p40亞基，阻斷炎癥信號傳導(dǎo)，從而治療自身免疫性疾病。自2009年上市以來，Stelara憑借長效性和廣泛的適應(yīng)癥覆蓋，成為全球自免領(lǐng)域的重磅藥物，2023年全球銷售額高達(dá)108.58億美元，2024年雖略有下滑仍達(dá)103.61億美元。然而，隨著原研藥專利到期，生物類似藥的競爭逐漸升溫。BAT2206作為Stelara的生物類似藥，其開發(fā)嚴(yán)格遵循中美歐的指導(dǎo)原則，通過藥學(xué)、非臨床和臨床數(shù)據(jù)的全面比對，證明了與原研藥的高度相似性。

從臨床需求來看，銀屑病等自身免疫性疾病患者群體龐大。以中國為例，銀屑病患者約650萬人，其中中重度患者占30%。而生物制劑因其療效和安全性優(yōu)勢，正在逐步替代傳統(tǒng)療法。BAT2206若能在中美歐三大市場獲批，將顯著提升用藥可及性，尤其對價格敏感的患者而言，生物類似藥的定價通常比原研藥低15%-30%，可能成為市場滲透的關(guān)鍵。

早在2024年5月，該藥物便已在中國提交上市申請并獲得受理。此后，百奧泰通過與多家海外企業(yè)合作，提前布局商業(yè)化網(wǎng)絡(luò)：美國市場授權(quán)給Hikma Pharmaceuticals，巴西由Biomm S.A.負(fù)責(zé)分銷，俄羅斯及獨聯(lián)體國家則交由Pharmapark LLC，降低了市場準(zhǔn)入風(fēng)險，也加速了產(chǎn)品上市后的滲透速度。

FDA對生物類似藥的審評以嚴(yán)格著稱，尤其注重與原研藥的“相似性”驗證。BAT2206的獲批，意味著其藥學(xué)特性、療效和安全性已通過FDA的全面評估，與美國市場現(xiàn)有的Stelara?“無臨床意義上的差異”。這一認(rèn)證不僅為百奧泰打開了全球最大藥品市場的大門，也為后續(xù)歐洲EMA的審評提供了有力背書。

從商業(yè)角度看，美國市場的潛力不容小覷。盡管Stelara?的專利已于2023年到期，但強生通過劑型改良和適應(yīng)癥擴展維持了市場優(yōu)勢。而BAT2206憑借價格優(yōu)勢和靈活的劑型組合，包括45mg/0.5mL、90mg/1.0mL皮下制劑及130mg/26mL靜脈注射劑，有望在醫(yī)保控費壓力加劇的背景下，快速搶占市場份額。

生物類似藥“出海”新樣本

近年來，這家廣州藥企的“出海”動作頻頻：阿達(dá)木單抗（格樂立?）和托珠單抗（施瑞立?）已在中美歐三地獲批；2025年初，其戈利木單抗（BAT2506）更是以最高1.645億美元的交易額將美國權(quán)益授權(quán)給印度藥企Intas。財報顯示，2024年百奧泰營收達(dá)7.43億元，同比增長5.44%，其中海外市場貢獻(xiàn)顯著。

支撐這一戰(zhàn)略的，是百奧泰在研發(fā)與生產(chǎn)端的持續(xù)投入，公司已建立六大技術(shù)平臺，覆蓋抗體篩選、結(jié)構(gòu)設(shè)計、ADC（抗體藥物偶聯(lián)物）開發(fā)等領(lǐng)域。2024年研發(fā)投入高達(dá)7.78億元，占總營收的104.64%。此外，廣州永和生產(chǎn)基地的抗體產(chǎn)業(yè)園已實現(xiàn)商業(yè)化生產(chǎn)，為全球供應(yīng)提供了產(chǎn)能保障。

雖然此次“出海”為國內(nèi)企業(yè)打了樣，但生物類似藥的“紅海”競爭不小。國際市場上，除了原研藥Stelara，已有多個生物類似藥進(jìn)入審批或上市階段。安進(jìn)、山德士等跨國藥企均布局了烏司奴單抗類似藥，而百奧泰的競爭優(yōu)勢在于提前通過授權(quán)合作鎖定區(qū)域市場，可借助合作伙伴的本地渠道優(yōu)勢，快速實現(xiàn)商業(yè)化，同時降低自身投入風(fēng)險。

在國內(nèi)市場，華東醫(yī)藥的烏司奴單抗生物類似藥“賽樂信”已于2024年10月獲批，成為首個國產(chǎn)產(chǎn)品，適應(yīng)癥從成人銀屑病擴展至兒童患者，并計劃實現(xiàn)全人群覆蓋。相比之下，百奧泰的BAT2206在中國尚處于審評階段，進(jìn)度稍顯滯后。不過，百奧泰通過提前布局海外授權(quán)可能以“出口轉(zhuǎn)內(nèi)銷”的策略增強國內(nèi)市場的品牌影響力。

適應(yīng)癥拓展方面，Stelara已獲批的適應(yīng)癥包括銀屑病、克羅恩病等，而BAT2206若能在臨床中驗證更廣泛的療效，或通過補充申請擴大適應(yīng)癥范圍，將進(jìn)一步提升市場占有率。不過，這類擴展需投入額外的臨床試驗資源，且面臨同類產(chǎn)品的跟進(jìn)。

另一個不確定因素來自政策環(huán)境。FDA對生物類似藥的替換政策尚未完全落地，醫(yī)生和患者的接受度仍需時間培養(yǎng)。此外，百奧是否能扛得住盈利壓力？高額研發(fā)投入與商業(yè)化成本能否在短期內(nèi)平衡？這些都將是問題。

百奧泰的案例為國內(nèi)生物藥企提供了三點啟示：其一，差異化布局。選擇原研藥市場容量大、專利剛到期或即將到期的靶點，可最大化生物類似藥的商業(yè)價值。其二，合作共贏。通過授權(quán)合作，既能分?jǐn)傦L(fēng)險，又能借助本土企業(yè)的渠道優(yōu)勢。其三，技術(shù)筑基。從抗體結(jié)構(gòu)設(shè)計到生產(chǎn)工藝優(yōu)化，只有夯實底層技術(shù)，才能通過FDA、EMA的嚴(yán)苛審評。

未來，隨著中國創(chuàng)新藥質(zhì)量逐步獲得國際認(rèn)可，類似百奧泰的出海模式或?qū)⒊蔀橹髁鳎鳥AT2206在美銷售的表現(xiàn)，也將為后續(xù)產(chǎn)品的國際化路徑提供重要參考。

（信息來源：藥融圈）

全球首個！GSK美泊利珠單抗獲批，用于COPD

5月22日，葛蘭素史克（GSK）宣布，美國FDA已批準(zhǔn)其IL-5單抗美泊利珠單抗（Nucala）的新適應(yīng)癥上市，用于嗜酸性粒細(xì)胞型COPD患者的輔助維持治療。

美泊利單抗是全球首個獲批的IL-5單克隆抗體，也是全球首個獲批的可每月一次給藥治療COPD患者的生物制劑，代表著COPD治療的突破性進(jìn)展。

COPD是一種進(jìn)行性、異質(zhì)性炎癥性肺部疾病，包括慢性支氣管炎和肺氣腫。全球有超過3.9億人患有COPD，臨床需求非常大。其中，中國約有1億患者，美國有1400多萬患者，歐洲有4000多萬患者。

COPD患者會經(jīng)歷持續(xù)性呼吸道癥狀，例如呼吸困難、咳嗽和咳痰，以及由慢性炎癥引起的進(jìn)行性氣流阻塞，從而影響日常生活。相關(guān)統(tǒng)計顯示，COPD是全球第三大死亡原因，每年可導(dǎo)致超過300萬人死亡。

研究發(fā)現(xiàn)，IL-5是2型炎癥中的關(guān)鍵細(xì)胞因子，在嗜酸性粒細(xì)胞的生長、活性和存活中起著重要作用，對嗜酸性粒細(xì)胞以外的其他免疫和結(jié)構(gòu)細(xì)胞類型具有廣泛影響，包括那些導(dǎo)致炎癥、肺重塑和疾病進(jìn)展的細(xì)胞。因此，IL-5靶向藥也具有治療COPD的潛力。

一項隨機、雙盲、平行、安慰劑對照Ⅲ期試驗Ⅲ期臨床MATINEE（NCT04133909）的研究結(jié)果顯示：

與安慰劑組相比，美泊利珠單抗組患者的中度/重度疾病發(fā)作的年化率降低了21%，具有臨床意義且統(tǒng)計學(xué)意義，達(dá)到了研究的主要終點。

在僅對臨床醫(yī)生評估為慢性支氣管炎的患者進(jìn)行的事后分析中，與安慰劑組相比，美泊利單抗組的中度/重度發(fā)作的年化率降低了31%。

減少住院次數(shù)是COPD管理的關(guān)鍵目標(biāo)。在該研究中，美泊利珠單抗將導(dǎo)致急診就診和/或住院的疾病發(fā)作的年化率降低了35%。GSK指出，美泊利單抗是唯一一種在III期臨床試驗中數(shù)據(jù)顯示可減少急診就診次數(shù)和/或住院次數(shù)的生物制劑。

美泊利單抗組的患者報告結(jié)果(PRO)緩解率較高，但在圣喬治呼吸問卷（SGRQ）、COPE評估測試（CAT）等生活質(zhì)量評分方面，美泊利單抗組與安慰劑組無顯著差異。

美泊利單抗和安慰劑的不良事件發(fā)生率相似，最常見的是COPD加重或惡化和新冠肺炎感染。

COPD的發(fā)病機制復(fù)雜，病因尚未得到完全闡明，曾在十多年內(nèi)沒有一款新藥問世，直到2024年才迎來了破冰的靶向藥物。

2024年，賽諾菲/再生元的IL-4R單抗「度普利尤單抗」在歐盟、中國內(nèi)地、美國相繼獲批，成為了全球首個獲批的COPD生物靶向藥，也是生物藥在COPD領(lǐng)域的破冰者。

另一款是Verona公司研發(fā)的化學(xué)新藥恩塞芬汀（Ensifentrine），是近20年以來首個獲批上市的新機制吸入制劑，2024年6月首次在美國獲批上市用于成人COPD的維持治療。恩塞芬汀也是全球首個PDE3/4雙靶點抑制劑，兼具支氣管擴張和抗炎的雙重作用。該藥物近日公布了在中國開展的COPD三期臨床試驗ENHANCE-CHINA取得積極頂線結(jié)果，計劃在2025年下半年向NMPA提交新藥申請，此前該藥已在澳門獲批、并在海南博鰲樂城先行區(qū)落地，中國市場商業(yè)化進(jìn)程加速。

Ensifentrine的成功上市及優(yōu)秀的商業(yè)化表現(xiàn)，打破了COPD治療僵局，也開啟了PDE3/4抑制劑研發(fā)熱潮。目前國內(nèi)已有多家藥企布局PDE3/4抑制劑，其中正大天晴的TQC3721、海思科的HSK39004和恒瑞醫(yī)藥的HRS-9821三款已進(jìn)入臨床階段。

（信息來源：sina醫(yī)藥）

行業(yè)數(shù)據(jù)

亳州市場5月28日快訊

草果價格：云南貨多要價在48-48.5元，越南統(tǒng)貨價47-48元。

秦艽價格：云南家種秦艽價在55-59元。

板藍(lán)根價格：現(xiàn)市場板藍(lán)根統(tǒng)貨價在8-8.5元。

重樓價格：云南統(tǒng)貨價在100-105元上下/千克，四川一般統(tǒng)貨90-95元，選貨大小不一要價120-160元不等。

川牛膝價格：川牛膝統(tǒng)個售價19-20元左右/千克，牛膝片規(guī)格不一售價25-35元不等。

公丁香價格：市場公丁香價在61-63元左右，選丁售價65元左右。

黃連價格：現(xiàn)市場雞爪連統(tǒng)個藥價340-350元左右/千克，單枝質(zhì)量不一要價360-380元不等。

野菊花價格：現(xiàn)野菊花統(tǒng)貨售價40-45元之間/千克，顆粒質(zhì)量不一要價50-60元不等。

葛根價格：葛根柴丁統(tǒng)貨售價12-13元左右/千克，粉葛統(tǒng)丁售價13-14元。

赤芍價格：京赤芍統(tǒng)貨售價45-50元/千克，山赤芍30-35元左右。

（信息來源：康美中藥網(wǎng)）

安國市場5月29日快訊

羌活，現(xiàn)市場羌活統(tǒng)貨報價在150-160元之間，蠶羌報價在300元上下。

鐵皮石斛，現(xiàn)市場鐵皮石斛條子報價在100-250元之間不等，楓斗貨多在200-500元之間不等。

三七，現(xiàn)市場40的頭的貨報價在145-150元左右，60頭的貨報價在135-140元左右，80頭的貨報價在130元左右，120頭的貨報價在125元左右。

天麻，現(xiàn)本地天麻統(tǒng)片報價在140元上下，中心片報價在220-245元之間。

產(chǎn)砂仁，現(xiàn)市場國產(chǎn)砂仁統(tǒng)貨多報價在165-170元之間，西雙版納貨報價在150元上下。

山銀花，現(xiàn)市場山銀花藥廠貨報價在36-40元之間，青花報價在45-50元之間。

五味子，現(xiàn)市場五味子一般飲片報價在40-44元之間。

太子參，現(xiàn)市場太子參小統(tǒng)貨報價在30-32元之間，小中統(tǒng)報價在35-38元之間。

山楂，現(xiàn)市場山楂過篩曬貨報價在8元上下，無籽圈報價在19元上下。

薏苡仁，現(xiàn)市場薏苡仁國產(chǎn)貨價格在10-11元之間，進(jìn)口貨價在9元，老陳貨價低。

牡丹皮，現(xiàn)市場黑丹皮因質(zhì)量不等多在50-65元之間不等，粉丹皮多在65-90元之間。

（信息來源：中藥材天地網(wǎng)）

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